PEPTOKING
BS

Elamipretide

Tetrapeptid usmjeren na mitohondrije koji veže kardiolipin

Status

Odobreno

FDA mu je 19. septembra 2025. godine dala ubrzano odobrenje kao Forzinity, za poboljšanje mišićne snage kod odraslih i djece s Barthovim sindromom tjelesne težine najmanje 30 kg; to je prva odobrena terapija za Barthov sindrom i prvi odobreni lijek usmjeren na mitohondrije. Nastavak odobrenja zavisi od potvrdnog ispitivanja, studije faze 4 4TAZPower, u kojoj je prvi pacijent primio dozu u julu 2026. godine. U EU ima status lijeka za rijetku bolest (orphan) za Barthov sindrom, ali ga EMA nije odobrila.

Dokazi

Preliminarni

Odobrenje se zasniva na 12 pacijenata: randomizirano ukršteno ispitivanje nije ispunilo nijedan od dva primarna ishoda, a povećanje mišićne snage na kojem se zasniva odobrenje pojavilo se tek u otvorenom produžetku.

Prevedeno s engleskog originala, koji ostaje referentna verzija. Pročitajte na engleskom

Lijek od četiri aminokiseline koji se koncentrira u mitohondrijama i veže kardiolipin, lipid unutrašnje mitohondrijske membrane. U SAD-u je odobren za poboljšanje mišićne snage kod Barthovog sindroma, rijetke nasljedne bolesti.

Struktura

4 aminokiseline

Pokažite na kuglicu ili fokusirajte lanac i koristite tipke sa strelicama da biste vidjeli njen naziv. Odaberite hemijsko svojstvo da ga istaknete.

D-oblik (zrcalna slika), prikazan malim slovima

Sekvenca kao tekst
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2

Za šta se koristi

  • Barthov sindrom, za poboljšanje mišićne snage kod pacijenata tjelesne težine najmanje 30 kg (odobreno)
  • Primarna mitohondrijska miopatija, gdje ispitivanje faze 3 MMPOWER-3 nije ispunilo svoje ishode (istraživano)
  • Mitohondrijska miopatija uzrokovana mutacijama POLG (istraživano)

Kako djeluje

Kardiolipin je lipid koji održava oblik nabrane unutrašnje membrane mitohondrija i drži respiratorni lanac zbijenim. Kod Barthovog sindroma gen TAFAZZIN ne uspijeva preoblikovati kardiolipin, pa se ta struktura raspada. Elamipretid nosi pozitivan naboj i raspored aromatskih aminokiselina koji ga usmjerava u unutrašnju membranu, gdje reverzibilno veže kardiolipin i poboljšava oblik i funkciju mitohondrija, kako navodi uputstvo o lijeku. Ne ispravlja osnovni genetski defekt.

Koliko su jaki dokazi

PreliminarniMale studije na ljudima, pilot-studije ili opservacijski podaci.

TAZPOWER je randomizirao 12 muškaraca i dječaka s genetski potvrđenim Barthovim sindromom na 12 sedmica elamipretida, a zatim placeba, ili obrnutim redoslijedom. Nije ispunio nijedan od dva primarna ishoda, udaljenost u testu hoda od šest minuta i ukupni rezultat umora. Snaga ekstenzora koljena, sekundarni ishod, nije se poboljšala tokom randomizirane faze, ali je porasla tokom otvorenog produžetka, s medijanom povećanja od 63 njutna u 168. sedmici kod osam pacijenata koji su još bili uključeni. FDA je prihvatila taj intermedijarni ishod u okviru ubrzanog odobrenja. Kod druge bolesti, ispitivanje MMPOWER-3 na 218 pacijenata s primarnom mitohondrijskom miopatijom nije ispunilo svoje ishode.

Rizici i nuspojave

  • Reakcije na mjestu injekcije gotovo su univerzalne: svi pacijenti u ispitivanju imali su crvenilo, a bol, otvrdnuće, svrab, modrice ili koprivnjača bili su česti
  • Javljale su se reakcije preosjetljivosti, uključujući ozbiljne alergijske reakcije, ponekad mjesecima nakon početka liječenja
  • Proizvod sadrži benzil alkohol i nije za upotrebu kod novorođenčadi, kod kojih je benzil alkohol uzrokovao smrtonosni gasping sindrom
  • Broj eozinofila u krvi raste pri izloženosti dužoj od 30 dana, s vrhuncem oko 90 dana, bez dosad uočenih kliničkih posljedica
  • Dozu treba smanjiti kod odraslih s teškim oštećenjem bubrega, a nema informacija o doziranju za osobe na dijalizi
  • Korist još nije potvrđena: odobrenje je uslovljeno ispitivanjem faze 4 i moglo bi biti povučeno

Doziranje prema uputstvu o lijeku

Uputstvo o lijeku: 40 mg potkožno jednom dnevno kod pacijenata tjelesne težine najmanje 30 kg, smanjeno na 20 mg jednom dnevno kod odraslih s teškim oštećenjem bubrega koji nisu na dijalizi.

Sažeto iz službenih informacija o propisivanju. Nije preporuka: doziranje se određuje s ljekarom koji propisuje lijek.

Regulatorni status

RegijaGodinaOdobreno za
USFDA2025Za poboljšanje mišićne snage kod odraslih i pedijatrijskih pacijenata s Barthovim sindromom tjelesne težine najmanje 30 kg (ubrzano odobrenje)

Status po državama

JurisdikcijaStatusIzvor
USSjedinjene Američke DržaveOdobren lijekIzvor 1
EUEvropska unijaNema odobrenog lijekaIzvor 8
UKUjedinjeno KraljevstvoNema odobrenog lijekaIzvor 9
AUAustralijaNema odobrenog lijekaIzvor 10
CAKanadaNema odobrenog lijekaIzvor 11
Da li je odobren lijek koji sadrži ovaj peptid, provjereno u registrima svakog regulatornog tijela 1. okt 2026..

Status svih peptida po državama

Ispitivanja peptida Elamipretide za praćenje

  1. Faza 3Aktivno, ne uključuje nove učesnike

    ReNEW(otvara izvor u novoj kartici)

    ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)

    Očekivani primarni završetak: august 2027.313 učesnikaSponzor: Stealth BioTherapeutics Inc.NCT06373731

Sva ispitivanja za praćenje

Hronologija

  1. 2027

    1. ReNEW

  2. 2026

    1. SigurnostHealth Canada upozorava na ubrizgavanje peptida kupljenih na internetu i navodi zaplijenjene proizvode

  3. 2025

    1. OdobrenjeFDA dala ubrzano odobrenje elamipretidu (Forzinity) za Barthov sindrom
    2. Odobreno, US (FDA)Za poboljšanje mišićne snage kod odraslih i pedijatrijskih pacijenata s Barthovim sindromom tjelesne težine najmanje 30 kg (ubrzano odobrenje)

Članci o peptidu Elamipretide

Izvori

  1. 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(otvara izvor u novoj kartici) US Food and Drug Administration, 2025
  2. 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(otvara izvor u novoj kartici) US Food and Drug Administration, 2025
  3. 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(otvara izvor u novoj kartici) Stealth BioTherapeutics via PR Newswire, 2025
  4. 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(otvara izvor u novoj kartici) Genetics in Medicine (PubMed), 2024
  5. 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(otvara izvor u novoj kartici) Neurology (PubMed), 2023
  6. 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(otvara izvor u novoj kartici) ClinicalTrials.gov, 2026
  7. 07Elamipretide: First Approval(otvara izvor u novoj kartici) Drugs (PubMed), 2026
  8. 08Find medicine: centrally authorised medicines(otvara izvor u novoj kartici) European Medicines Agency, 2026
  9. 09MHRA Products: active substances beginning with E(otvara izvor u novoj kartici) Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, 2026
  10. 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(otvara izvor u novoj kartici) Therapeutic Goods Administration
  11. 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(otvara izvor u novoj kartici) Health Canada, 2026
  1. OdobrenoVosoritideAnalog natriuretskog peptida tipa C (CNP)39
  2. OdobrenoAfamelanotideAgonist melanokortinskog receptora 1 (MC1R)13
  3. OdobrenoSetmelanotideAgonist melanokortinskog receptora 4 (MC4R)8
  4. OdobrenoTeduglutideAnalog GLP-233

Edukativne informacije, a ne medicinski savjet. Razgovarajte s ljekarom prije nego što počnete uzimati, prekinete ili promijenite bilo koji lijek.