FDA dala ubrzano odobrenje elamipretidu (Forzinity) za Barthov sindrom
Prevedeno s engleskog izvornika, koji ostaje referentna verzija. Pročitajte na engleskom
FDA je dala ubrzano odobrenje elamipretidu (Forzinity) tvrtke Stealth BioTherapeutics za Barthov sindrom, iznimno rijetku nasljednu mitohondrijsku bolest, u bolesnika tjelesne težine od najmanje 30 kg. To je prvo liječenje te bolesti i prva terapija koju je odobrila FDA usmjerena na mitohondrije, gdje se peptid veže na kardiolipin u unutarnjoj membrani. Odobrenje se temeljilo na poboljšanju snage mišića ekstenzora koljena u ispitivanju TAZPOWER, a nastavak odobrenja ovisi o potvrdnim dokazima kliničke koristi.
Izvori
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(otvara izvor u novoj kartici)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(otvara izvor u novoj kartici)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(otvara izvor u novoj kartici)