FDA erteilt Elamipretid (Forzinity) eine beschleunigte Zulassung beim Barth-Syndrom
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Die FDA erteilte Elamipretid (Forzinity) von Stealth BioTherapeutics eine beschleunigte Zulassung beim Barth-Syndrom, einer äußerst seltenen erblichen Mitochondrienerkrankung, für Patienten mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg. Es ist die erste Behandlung für diese Erkrankung und die erste von der FDA zugelassene Therapie, die auf die Mitochondrien abzielt, wo das Peptid an Cardiolipin in der inneren Membran bindet. Die Zulassung stützte sich auf eine verbesserte Kraft der Kniestreckmuskulatur in der TAZPOWER-Studie, und die weitere Zulassung hängt von bestätigenden Belegen für einen klinischen Nutzen ab.
Quellen
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)