FDA giver elamipretid (Forzinity) accelereret godkendelse til Barths syndrom
Oversat fra den engelske original, som fortsat er referenceversionen. Læs på engelsk
FDA gav Stealth BioTherapeutics' elamipretid (Forzinity) accelereret godkendelse til Barths syndrom, en ultrasjælden arvelig mitokondriesygdom, hos patienter, der vejer mindst 30 kg. Det er den første behandling af sygdommen og den første FDA-godkendte behandling rettet mod mitokondrierne, hvor peptidet binder til cardiolipin i den indre membran. Godkendelsen byggede på forbedret muskelstyrke i knæets strækkemuskler i TAZPOWER-forsøget, og fortsat godkendelse afhænger af bekræftende evidens for klinisk gavn.
Kilder
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(åbner kilden i en ny fane)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(åbner kilden i en ny fane)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(åbner kilden i en ny fane)