FDA piešķir paātrinātu apstiprinājumu elamipretīdam (Forzinity) Barta sindroma ārstēšanai
Tulkots no angļu valodas oriģināla, kas joprojām ir atsauces versija. Lasīt angļu valodā
FDA piešķīra paātrinātu apstiprinājumu Stealth BioTherapeutics elamipretīdam (Forzinity) Barta sindroma, ļoti retas iedzimtas mitohondriju slimības, ārstēšanai pacientiem, kuri sver vismaz 30 kg. Tā ir pirmā šīs slimības ārstēšana un pirmā FDA apstiprinātā terapija, kas vērsta uz mitohondrijiem, kur peptīds saistās ar kardiolipīnu iekšējā membrānā. Apstiprinājums balstījās uz ceļa locītavas ekstensoru muskuļu spēka uzlabošanos pētījumā TAZPOWER, un apstiprinājuma saglabāšana ir atkarīga no klīniskā ieguvuma apstiprinošiem pierādījumiem.
Avoti
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(atver avotu jaunā cilnē)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(atver avotu jaunā cilnē)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(atver avotu jaunā cilnē)