FDA udelila zrýchlené schválenie elamipretidu (Forzinity) pri Barthovom syndróme
Preložené z anglického originálu, ktorý zostáva referenčnou verziou. Čítať v angličtine
FDA udelila zrýchlené schválenie elamipretidu (Forzinity) spoločnosti Stealth BioTherapeutics pri Barthovom syndróme, mimoriadne zriedkavom dedičnom mitochondriálnom ochorení, u pacientov s hmotnosťou aspoň 30 kg. Je to prvá liečba tohto ochorenia a prvá liečba schválená FDA zameraná na mitochondrie, kde sa peptid viaže na kardiolipín vo vnútornej membráne. Schválenie sa opieralo o zlepšenie sily extenzorov kolena v štúdii TAZPOWER a pokračovanie schválenia závisí od potvrdzujúcich dôkazov klinického prínosu.
Zdroje
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(otvorí zdroj na novej karte)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(otvorí zdroj na novej karte)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(otvorí zdroj na novej karte)