La FDA accorde une autorisation accélérée à l’élamiprétide (Forzinity) dans le syndrome de Barth
Traduit de l’original anglais, qui reste la version de référence. Lire en anglais
La FDA a accordé une autorisation accélérée à l’élamiprétide (Forzinity) de Stealth BioTherapeutics dans le syndrome de Barth, une maladie mitochondriale héréditaire ultra-rare, chez les patients pesant au moins 30 kg. C’est le premier traitement de cette maladie et la première thérapie autorisée par la FDA ciblant les mitochondries, où le peptide se lie à la cardiolipine de la membrane interne. L’autorisation repose sur l’amélioration de la force des muscles extenseurs du genou dans l’essai TAZPOWER, et son maintien dépend de preuves de confirmation d’un bénéfice clinique.
Sources
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(ouvre la source dans un nouvel onglet)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(ouvre la source dans un nouvel onglet)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(ouvre la source dans un nouvel onglet)