FDA, Barth sendromu için elamipretid (Forzinity) ilacına hızlandırılmış onay verdi
Başvuru sürümü olmaya devam eden İngilizce orijinalden çevrilmiştir. İngilizcesini okuyun
FDA, Stealth BioTherapeutics'in elamipretid (Forzinity) ilacına, çok nadir görülen kalıtsal bir mitokondri hastalığı olan Barth sendromu için, en az 30 kg ağırlığındaki hastalarda kullanılmak üzere hızlandırılmış onay verdi. Bu, hastalık için ilk tedavi ve mitokondriyi hedefleyen, FDA onaylı ilk tedavidir; peptit mitokondride iç zardaki kardiyolipine bağlanır. Onay, TAZPOWER çalışmasında diz ekstansör kas gücündeki iyileşmeye dayanıyordu ve onayın sürmesi, klinik yararın doğrulayıcı kanıtlarla gösterilmesine bağlı.
Kaynaklar
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(kaynağı yeni sekmede açar)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(kaynağı yeni sekmede açar)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(kaynağı yeni sekmede açar)