Az FDA gyorsított engedélyt adott az elamipretidnek (Forzinity) Barth-szindrómára
Az angol eredetiből fordítva, amely továbbra is a mérvadó változat. Olvassa el angolul
Az FDA gyorsított engedélyt adott a Stealth BioTherapeutics elamipretidjének (Forzinity) Barth-szindrómára, egy ultraritka örökletes mitokondriális betegségre, legalább 30 kg testtömegű betegeknél. Ez az első kezelés erre a betegségre, és az első FDA által engedélyezett, mitokondriumokat célzó terápia; a peptid a belső membrán kardiolipinjéhez kötődik. Az engedély a TAZPOWER vizsgálatban tapasztalt térdfeszítőizom-erő javulásán alapult, és fenntartása a klinikai előnyt megerősítő bizonyítékoktól függ.
Források
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(új lapon nyitja meg a forrást)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(új lapon nyitja meg a forrást)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(új lapon nyitja meg a forrást)