FDA му додели забрзано одобрение на еламипретидот (Forzinity) за синдромот Барт
Преведено од англискиот оригинал, кој останува референтна верзија. Прочитајте на англиски
FDA му додели забрзано одобрение на еламипретидот (Forzinity) на Stealth BioTherapeutics за синдромот Барт, ултраретка наследна митохондриска болест, кај пациенти со тежина од најмалку 30 kg. Тоа е првиот третман за болеста и првата терапија одобрена од FDA насочена кон митохондриите, каде што пептидот се врзува за кардиолипинот во внатрешната мембрана. Одобрението се темелеше на подобрената сила на мускулите екстензори на коленото во испитувањето TAZPOWER, а натамошното одобрение зависи од потврдни докази за клиничка корист.
Извори
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(го отвора изворот во нова картичка)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(го отвора изворот во нова картичка)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(го отвора изворот во нова картичка)