FDA pospešeno odobrila elamipretid (Forzinity) za Barthov sindrom
Prevedeno iz angleškega izvirnika, ki ostaja referenčna različica. Preberite v angleščini
FDA je pospešeno odobrila elamipretid (Forzinity) podjetja Stealth BioTherapeutics za Barthov sindrom, izjemno redko dedno mitohondrijsko bolezen, pri bolnikih, ki tehtajo najmanj 30 kg. Je prvo zdravljenje te bolezni in prvo zdravilo, ki ga je odobrila FDA in je usmerjeno v mitohondrije, kjer se peptid veže na kardiolipin v notranji membrani. Odobritev je temeljila na izboljšani moči iztegovalk kolena v preskušanju TAZPOWER, nadaljnja odobritev pa je odvisna od potrditvenih dokazov o klinični koristi.
Viri
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(odpre vir v novem zavihku)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(odpre vir v novem zavihku)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(odpre vir v novem zavihku)