Elamipretide
Tetrapeptid cílený na mitochondrie, vázající kardiolipin
Status
Schváleno
FDA mu 19. září 2025 udělila zrychlené schválení jako přípravku Forzinity ke zlepšení svalové síly u dospělých a dětí s Barthovým syndromem vážících nejméně 30 kg; je to první schválená léčba Barthova syndromu a první schválený lék cílený na mitochondrie. Zachování schválení závisí na potvrzující studii, studii fáze 4 4TAZPower, v níž dostal první pacient dávku v červenci 2026. V EU má pro Barthův syndrom status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění, ale EMA ho neschválila.
Důkazy
Předběžné
Schválení se opírá o 12 pacientů: randomizovaná zkřížená studie nesplnila ani jeden z primárních cílů a zlepšení svalové síly, na jehož základě bylo schválení uděleno, se objevilo až v otevřeném prodloužení.
Přeloženo z anglického originálu, který zůstává referenční verzí. Číst v angličtině
Lék ze čtyř aminokyselin, který se hromadí v mitochondriích a váže kardiolipin, lipid vnitřní mitochondriální membrány. V USA je schválen ke zlepšení svalové síly u Barthova syndromu, vzácného dědičného onemocnění.
Struktura
4 aminokyselinyNázev zobrazíte najetím na kuličku, nebo zaměřením řetězce a použitím šipek. Výběrem chemické skupiny ji zvýrazníte.
D-forma (zrcadlový obraz), psaná malými písmeny
Sekvence jako text
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
K čemu se používá
- Barthův syndrom, ke zlepšení svalové síly u pacientů vážících nejméně 30 kg (schváleno)
- Primární mitochondriální myopatie, u níž studie fáze 3 MMPOWER-3 nesplnila své cíle (zkoumáno)
- Mitochondriální myopatie způsobená mutacemi POLG (zkoumáno)
Jak působí
Kardiolipin je lipid, který udržuje tvar zvrásněné vnitřní membrány mitochondrií a drží dýchací řetězec pohromadě. U Barthova syndromu gen TAFAZZIN nedokáže kardiolipin přestavět, takže se tato struktura rozpadá. Elamipretid nese kladný náboj a uspořádání aromatických aminokyselin, které ho vedou do vnitřní membrány, kde reverzibilně váže kardiolipin a zlepšuje tvar a funkci mitochondrií, jak popisují informace o přípravku. Základní genetickou vadu neopravuje.
Jak silné jsou důkazy
Předběžné
Studie TAZPOWER randomizovala 12 mužů a chlapců s geneticky potvrzeným Barthovým syndromem k 12 týdnům elamipretidu a poté placeba, nebo v opačném pořadí. Nesplnila ani jeden z primárních cílů, vzdálenost ušlou za šest minut a celkové skóre únavy. Síla extenzorů kolene, sekundární cíl, se v randomizované fázi nezlepšila, ale během otevřeného prodloužení vzrostla, s mediánem zlepšení 63 newtonů v týdnu 168 u osmi pacientů, kteří ve studii zůstali. FDA tento intermediární cíl přijala v rámci zrychleného schválení. U jiného onemocnění, primární mitochondriální myopatie, studie MMPOWER-3 s 218 pacienty nesplnila své cíle.
Rizika a nežádoucí účinky
- Reakce v místě injekce jsou téměř univerzální: každý pacient ve studii měl zarudnutí a časté byly bolest, zatvrdnutí, svědění, modřiny nebo kopřivka
- Vyskytly se reakce z přecitlivělosti včetně závažných alergických reakcí, někdy i měsíce po zahájení léčby
- Přípravek obsahuje benzylalkohol a není určen pro novorozence, u nichž benzylalkohol způsobil smrtelný gasping syndrom
- Počet eozinofilů v krvi stoupá při expozici delší než 30 dní, s vrcholem kolem 90 dnů, zatím bez pozorovaných klinických následků
- U dospělých s těžkou poruchou funkce ledvin je nutné dávku snížit a pro osoby na dialýze nejsou k dispozici informace o dávkování
- Přínos zatím není potvrzen: schválení je podmíněno studií fáze 4 a může být zrušeno
Dávkování podle informací o přípravku
Informace o přípravku: 40 mg podkožně jednou denně u pacientů vážících nejméně 30 kg, u dospělých s těžkou poruchou funkce ledvin, kteří nejsou na dialýze, snížení na 20 mg jednou denně.
Regulační status
| Region | Rok | Schváleno pro |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Ke zlepšení svalové síly u dospělých a pediatrických pacientů s Barthovým syndromem vážících nejméně 30 kg (zrychlené schválení) |
Status podle zemí
| Jurisdikce | Status | Zdroj |
|---|---|---|
| USSpojené státy | Registrované léčivo | Zdroj 1 |
| EUEvropská unie | Žádné registrované léčivo | Zdroj 8 |
| UKSpojené království | Žádné registrované léčivo | Zdroj 9 |
| AUAustrálie | Žádné registrované léčivo | Zdroj 10 |
| CAKanada | Žádné registrované léčivo | Zdroj 11 |
Sledované studie peptidu Elamipretide
ReNEW(otevře zdroj na nové kartě)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Časová osa
2027
2026
2025
- SchváleníFDA udělila zrychlené schválení elamipretidu (Forzinity) pro Barthův syndrom
- Schváleno, US (FDA)Ke zlepšení svalové síly u dospělých a pediatrických pacientů s Barthovým syndromem vážících nejméně 30 kg (zrychlené schválení)
Články o peptidu Elamipretide
Zdroje
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(otevře zdroj na nové kartě)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(otevře zdroj na nové kartě)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(otevře zdroj na nové kartě)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(otevře zdroj na nové kartě)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(otevře zdroj na nové kartě)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(otevře zdroj na nové kartě)
- 07Elamipretide: First Approval(otevře zdroj na nové kartě)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(otevře zdroj na nové kartě)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(otevře zdroj na nové kartě)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(otevře zdroj na nové kartě)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(otevře zdroj na nové kartě)
Vzdělávací informace, nikoli lékařská rada. Před zahájením, ukončením nebo změnou jakéhokoli léku se poraďte s kvalifikovaným lékařem.