PEPTOKING
HR

Elamipretide

Tetrapeptid usmjeren na mitohondrije koji veže kardiolipin

Status

Odobren

FDA mu je 19. rujna 2025. dodijelila ubrzano odobrenje pod nazivom Forzinity za poboljšanje mišićne snage u odraslih i djece s Barthovim sindromom tjelesne težine od najmanje 30 kg; to je prva odobrena terapija za Barthov sindrom i prvi odobreni lijek usmjeren na mitohondrije. Daljnje odobrenje ovisi o potvrdnom ispitivanju, istraživanju faze 4 4TAZPower, u kojem je prvi bolesnik primio dozu u srpnju 2026. U EU-u ima status lijeka za rijetku bolest za Barthov sindrom, ali ga EMA nije odobrila.

Dokazi

Preliminarni

Odobrenje se temelji na 12 bolesnika: randomizirano ukriženo ispitivanje nije postiglo nijednu od dviju primarnih mjera ishoda, a porast mišićne snage na kojem se temeljilo odobrenje pojavio se tek u otvorenom produžetku ispitivanja.

Prevedeno s engleskog izvornika, koji ostaje referentna verzija. Pročitajte na engleskom

Lijek od četiri aminokiseline koji se nakuplja u mitohondrijima i veže kardiolipin, lipid unutarnje mitohondrijske membrane. U SAD-u je odobren za poboljšanje mišićne snage kod Barthova sindroma, rijetke nasljedne bolesti.

Struktura

4 aminokiseline

Pokažite na kuglicu ili odaberite lanac i koristite tipke sa strelicama da biste vidjeli njezin naziv. Odaberite kemijsku skupinu da biste je istaknuli.

D-oblik (zrcalna slika), prikazan malim slovima

Sekvenca kao tekst
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2

Za što se koristi

  • Barthov sindrom, za poboljšanje mišićne snage u bolesnika tjelesne težine od najmanje 30 kg (odobren)
  • Primarna mitohondrijska miopatija, kod koje ispitivanje faze 3 MMPOWER-3 nije postiglo svoje mjere ishoda (istraživano)
  • Mitohondrijska miopatija uzrokovana mutacijama POLG (istraživano)

Kako djeluje

Kardiolipin je lipid koji održava oblik nabrane unutarnje membrane mitohondrija i drži dišni lanac zbijenim. Kod Barthova sindroma gen TAFAZZIN ne preoblikuje kardiolipin, pa se ta struktura raspada. Elamipretid nosi pozitivan naboj i raspored aromatskih ostataka koji ga usmjeravaju u unutarnju membranu, gdje reverzibilno veže kardiolipin i poboljšava oblik i funkciju mitohondrija, kako opisuje uputa o lijeku. Ne ispravlja temeljni genski defekt.

Koliko su jaki dokazi

PreliminarniMala istraživanja na ljudima, pilot-istraživanja ili opservacijski podaci.

TAZPOWER je randomizirao 12 muškaraca i dječaka s genetski potvrđenim Barthovim sindromom na 12 tjedana elamipretida, a zatim placeba, ili obrnuto. Nije postigao nijednu od dviju primarnih mjera ishoda, udaljenost u testu šestominutnog hoda i ukupni rezultat umora. Snaga ekstenzora koljena, sekundarna mjera ishoda, nije se poboljšala tijekom randomizirane faze, ali je porasla tijekom otvorenog produžetka, uz medijan porasta od 63 njutna u 168. tjednu kod osam bolesnika koji su još bili uključeni. FDA je prihvatila tu posrednu mjeru ishoda u okviru ubrzanog odobrenja. Kod druge bolesti, ispitivanje MMPOWER-3 s 218 bolesnika s primarnom mitohondrijskom miopatijom nije postiglo svoje mjere ishoda.

Rizici i nuspojave

  • Reakcije na mjestu injekcije gotovo su univerzalne: svaki bolesnik u ispitivanju imao je crvenilo, a bol, otvrdnuće, svrbež, modrice ili koprivnjača bili su česti
  • Pojavile su se reakcije preosjetljivosti, uključujući ozbiljne alergijske reakcije, ponekad mjesecima nakon početka liječenja
  • Proizvod sadrži benzilni alkohol i nije namijenjen novorođenčadi, kod koje je benzilni alkohol uzrokovao smrtonosni sindrom dahtanja
  • Broj eozinofila u krvi raste pri izloženosti duljoj od 30 dana, s vrhuncem oko 90. dana, zasad bez uočenih kliničkih posljedica
  • Dozu treba smanjiti u odraslih s teškim oštećenjem bubrega, a za osobe na dijalizi nema podataka o doziranju
  • Korist još nije potvrđena: odobrenje je uvjetovano ispitivanjem faze 4 i moglo bi biti povučeno

Doziranje prema uputi o lijeku

Uputa o lijeku: 40 mg potkožno jednom dnevno u bolesnika tjelesne težine od najmanje 30 kg, uz smanjenje na 20 mg jednom dnevno u odraslih s teškim oštećenjem bubrežne funkcije koji nisu na dijalizi.

Sažeto iz službenih podataka o propisivanju. Nije preporuka: o doziranju se odlučuje s liječnikom koji propisuje lijek.

Regulatorni status

RegijaGodinaOdobren za
USFDA2025Poboljšanje mišićne snage u odraslih i pedijatrijskih bolesnika s Barthovim sindromom tjelesne težine od najmanje 30 kg (ubrzano odobrenje)

Status po državama

JurisdikcijaStatusIzvor
USSjedinjene Američke DržaveOdobren lijekIzvor 1
EUEuropska unijaNema odobrenog lijekaIzvor 8
UKUjedinjeno KraljevstvoNema odobrenog lijekaIzvor 9
AUAustralijaNema odobrenog lijekaIzvor 10
CAKanadaNema odobrenog lijekaIzvor 11
Je li odobren lijek koji sadrži ovaj peptid, provjereno u registrima svakog regulatornog tijela 1. lis 2026..

Status svih peptida po državama

Ispitivanja peptida Elamipretide za praćenje

  1. Faza 3Aktivno, ne uključuje nove sudionike

    ReNEW(otvara izvor u novoj kartici)

    ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)

    Očekivani primarni završetak: kolovoz 2027.313 sudionikaSponzor: Stealth BioTherapeutics Inc.NCT06373731

Sva ispitivanja za praćenje

Kronologija

  1. 2027

    1. ReNEW

  2. 2026

    1. SigurnostHealth Canada upozorava na injiciranje peptida kupljenih na internetu i navodi zaplijenjene proizvode

  3. 2025

    1. OdobrenjeFDA dala ubrzano odobrenje elamipretidu (Forzinity) za Barthov sindrom
    2. Odobren, US (FDA)Poboljšanje mišićne snage u odraslih i pedijatrijskih bolesnika s Barthovim sindromom tjelesne težine od najmanje 30 kg (ubrzano odobrenje)

Članci o peptidu Elamipretide

Izvori

  1. 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(otvara izvor u novoj kartici) US Food and Drug Administration, 2025
  2. 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(otvara izvor u novoj kartici) US Food and Drug Administration, 2025
  3. 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(otvara izvor u novoj kartici) Stealth BioTherapeutics via PR Newswire, 2025
  4. 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(otvara izvor u novoj kartici) Genetics in Medicine (PubMed), 2024
  5. 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(otvara izvor u novoj kartici) Neurology (PubMed), 2023
  6. 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(otvara izvor u novoj kartici) ClinicalTrials.gov, 2026
  7. 07Elamipretide: First Approval(otvara izvor u novoj kartici) Drugs (PubMed), 2026
  8. 08Find medicine: centrally authorised medicines(otvara izvor u novoj kartici) European Medicines Agency, 2026
  9. 09MHRA Products: active substances beginning with E(otvara izvor u novoj kartici) Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, 2026
  10. 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(otvara izvor u novoj kartici) Therapeutic Goods Administration
  11. 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(otvara izvor u novoj kartici) Health Canada, 2026
  1. OdobrenVosoritideAnalog natriuretskog peptida tipa C (CNP)39
  2. OdobrenAfamelanotideAgonist melanokortinskog receptora 1 (MC1R)13
  3. OdobrenSetmelanotideAgonist melanokortinskog receptora 4 (MC4R)8
  4. OdobrenTeduglutideAnalog GLP-233

Edukativne informacije, a ne liječnički savjet. Razgovarajte s ovlaštenim liječnikom prije početka, prekida ili promjene bilo kojeg lijeka.