Elamipretide
Į mitochondrijas nukreiptas, prie kardiolipino besijungiantis tetrapeptidas
Statusas
Patvirtintas
2025 m. rugsėjo 19 d. FDA suteikė jam paspartintą patvirtinimą kaip Forzinity raumenų jėgai gerinti suaugusiesiems ir vaikams, sergantiems Barth sindromu ir sveriantiems ne mažiau kaip 30 kg; tai pirmasis patvirtintas Barth sindromo gydymas ir pirmasis patvirtintas į mitochondrijas nukreiptas vaistas. Tolesnis patvirtinimas priklauso nuo patvirtinamojo tyrimo, 4 fazės tyrimo 4TAZPower, kuriame pirmajam pacientui vaistas paskirtas 2026 m. liepą. ES jam suteiktas retųjų vaistų statusas Barth sindromui, tačiau EMA jo nepatvirtino.
Įrodymai
Preliminarūs
Patvirtinimas pagrįstas 12 pacientų duomenimis: atsitiktinių imčių kryžminis tyrimas nepasiekė nė vienos iš dviejų pagrindinių vertinamųjų baigčių, o raumenų jėgos padidėjimas, kuriuo remtasi tvirtinant, pasireiškė tik atviroje tęstinėje fazėje.
Išversta iš originalo anglų kalba, kuris lieka pagrindine versija. Skaityti angliškai
Keturių aminorūgščių vaistas, kuris kaupiasi mitochondrijose ir jungiasi prie kardiolipino, vidinės mitochondrijų membranos lipido. JAV jis patvirtintas raumenų jėgai gerinti sergant Barth sindromu, reta paveldima liga.
Struktūra
4 aminorūgštysUžveskite žymeklį ant karoliuko arba pažymėkite grandinę ir naudokite rodyklių klavišus, kad pamatytumėte jo pavadinimą. Pasirinkite chemijos grupę, kad ją paryškintumėte.
D forma (veidrodinis atvaizdas), rašoma mažosiomis raidėmis
Seka tekstu
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Kam naudojamas
- Barth sindromas, raumenų jėgai gerinti pacientams, sveriantiems ne mažiau kaip 30 kg (patvirtintas)
- Pirminė mitochondrinė miopatija, kai 3 fazės tyrimas MMPOWER-3 nepasiekė savo vertinamųjų baigčių (tirtas)
- POLG mutacijų sukelta mitochondrinė miopatija (tirtas)
Kaip veikia
Kardiolipinas yra lipidas, palaikantis sulankstytos vidinės mitochondrijų membranos formą ir laikantis kvėpavimo grandinę tankiai sutelktą. Sergant Barth sindromu, TAFAZZIN genas neperformuoja kardiolipino, todėl ši struktūra suyra. Elamipretidas turi teigiamą krūvį ir aromatinių liekanų išsidėstymą, kuris nukreipia jį į vidinę membraną, kur jis grįžtamai jungiasi prie kardiolipino ir, kaip nurodyta apraše, pagerina mitochondrijų formą ir funkciją. Jis neištaiso pagrindinio geno defekto.
Kokie stiprūs įrodymai
Preliminarūs
TAZPOWER tyrime 12 vyrų ir berniukų, kuriems Barth sindromas patvirtintas genetiškai, atsitiktinai suskirstyti 12 savaičių vartoti elamipretidą, o po to placebą, arba atvirkščiai. Tyrimas nepasiekė nė vienos iš pagrindinių vertinamųjų baigčių: šešių minučių ėjimo atstumo ir bendro nuovargio balo. Kelio tiesiamųjų raumenų jėga, antrinė vertinamoji baigtis, atsitiktinių imčių fazėje nepagerėjo, tačiau padidėjo atviroje tęstinėje fazėje: 168-ąją savaitę aštuoniems vis dar tyrime dalyvavusiems pacientams ji padidėjo mediana 63 niutonais. FDA šią tarpinę vertinamąją baigtį priėmė pagal paspartinto patvirtinimo procedūrą. Kitos ligos atveju 218 pacientų MMPOWER-3 tyrimas, atliktas sergant pirmine mitochondrine miopatija, nepasiekė savo vertinamųjų baigčių.
Rizika ir šalutinis poveikis
- Reakcijos injekcijos vietoje pasireiškia beveik visiems: tyrime paraudimas buvo kiekvienam pacientui, o skausmas, sukietėjimas, niežulys, mėlynės ar dilgėlinė buvo dažni
- Pasitaikė padidėjusio jautrumo reakcijų, įskaitant sunkias alergines reakcijas, kartais praėjus keliems mėnesiams nuo gydymo pradžios
- Produkto sudėtyje yra benzilo alkoholio, todėl jo negalima vartoti naujagimiams, kuriems benzilo alkoholis yra sukėlęs mirtiną aiktėjimo sindromą
- Eozinofilų kiekis kraujyje didėja vartojant ilgiau nei 30 dienų, didžiausias būna maždaug po 90 dienų, iki šiol klinikinių pasekmių nepastebėta
- Suaugusiesiems, kurių inkstų funkcija sunkiai sutrikusi, dozę būtina sumažinti, o informacijos apie dozavimą dializuojamiems žmonėms nėra
- Nauda dar nepatvirtinta: patvirtinimas yra sąlyginis ir priklauso nuo 4 fazės tyrimo, todėl gali būti atšauktas
Dozavimas pagal oficialų aprašą
Aprašas: 40 mg po oda kartą per parą pacientams, sveriantiems ne mažiau kaip 30 kg; suaugusiesiems, kurių inkstų funkcija sunkiai sutrikusi ir kurie nėra dializuojami, dozė mažinama iki 20 mg kartą per parą.
Reguliavimo statusas
| Regionas | Metai | Patvirtinta indikacija |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Raumenų jėgai gerinti suaugusiesiems ir vaikams, sergantiems Barth sindromu ir sveriantiems ne mažiau kaip 30 kg (paspartintas patvirtinimas) |
Statusas pagal šalį
| Jurisdikcija | Statusas | Šaltinis |
|---|---|---|
| USJungtinės Valstijos | Registruotas vaistas | Šaltinis 1 |
| EUEuropos Sąjunga | Registruoto vaisto nėra | Šaltinis 8 |
| UKJungtinė Karalystė | Registruoto vaisto nėra | Šaltinis 9 |
| AUAustralija | Registruoto vaisto nėra | Šaltinis 10 |
| CAKanada | Registruoto vaisto nėra | Šaltinis 11 |
Verti dėmesio tyrimai: Elamipretide
ReNEW(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Chronologija
2027
2026
2025
- PatvirtinimasFDA suteikė paspartintą patvirtinimą elamipretidui (Forzinity) Barth sindromui gydyti
- Patvirtintas, US (FDA)Raumenų jėgai gerinti suaugusiesiems ir vaikams, sergantiems Barth sindromu ir sveriantiems ne mažiau kaip 30 kg (paspartintas patvirtinimas)
Straipsniai apie Elamipretide
Šaltiniai
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 07Elamipretide: First Approval(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
Mokomoji informacija, o ne medicininė konsultacija. Prieš pradėdami vartoti, nutraukdami ar keisdami bet kokį vaistą, pasitarkite su licencijuotu gydytoju.