Vosoritide
Analog al peptidei natriuretice de tip C (CNP)
Statut
Aprobat
Aprobată în SUA în noiembrie 2021, prin aprobare accelerată, și în UE în august 2021; indicația din SUA acoperă acum copiii de orice vârstă cu acondroplazie ale căror cartilaje de creștere sunt încă deschise, iar indicația din UE acoperă pacienții de la vârsta de 4 luni. Cererea BioMarin de conversie a aprobării accelerate din SUA în aprobare completă a fost acceptată în iulie 2026, cu data-țintă pentru decizie 28 februarie 2027, iar o cerere separată pentru adăugarea hipocondroplaziei a fost depusă în septembrie 2026.
Dovezi
Moderate
Un studiu randomizat de fază 3 cu 121 de copii cu acondroplazie, cu extensii deschise, susținut de un al doilea studiu randomizat la copii sub 5 ani și de un studiu randomizat din 2026 în hipocondroplazie.
Tradus din originalul în engleză, care rămâne versiunea de referință. Citiți în engleză
O versiune de laborator a peptidei natriuretice de tip C, administrată ca injecție zilnică pentru a stimula creșterea la copiii cu acondroplazie, cea mai frecventă formă de nanism, cât timp cartilajele lor de creștere sunt încă deschise.
Structură
39 de aminoaciziIndicați o bilă sau selectați lanțul și folosiți tastele săgeți pentru a-i vedea numele. Alegeți un tip chimic pentru a-l evidenția.
Secvența ca text
H-P-G-Q-E-H-P-N-A-R-K-Y-K-G-A-N-K-K-G-L-S-K-G-C-F-G-L-K-L-D-R-I-G-S-M-S-G-L-G-C-OH
La ce se folosește
- Acondroplazie la copiii ale căror epifize sunt încă deschise (aprobat)
- Hipocondroplazie, unde un studiu de fază 3 a raportat un câștig de 2,33 cm pe an în viteza de creștere, iar cererile de autorizare au urmat în 2026 (studiat)
Cum acționează
Acondroplazia este cauzată de o modificare cu câștig de funcție a receptorului FGFR3, care frânează constant celulele cartilajului din cartilajul de creștere. Vosoritida se leagă de receptorul B al peptidelor natriuretice, crescând GMP-ul ciclic în aceste celule și inhibând calea MAPK din aval de FGFR3, la nivelul RAF-1. Aceasta eliberează frâna, astfel încât celulele cartilajului se înmulțesc și se maturizează normal, iar osul crește. Efectul depinde de existența cartilajelor de creștere deschise.
Cât de solide sunt dovezile
Moderate
Studiul pivot de 52 de săptămâni a randomizat 121 de copii cu vârsta între 5 și 14 ani, cu acondroplazie confirmată genetic, la vosoritidă zilnică sau placebo și a măsurat viteza anualizată de creștere, câștigul menținându-se în extensiile deschise desfășurate pe parcursul mai multor ani. Un al doilea studiu randomizat a inclus copii de la 4,4 luni până la sub 5 ani. În hipocondroplazie, studiul de fază 3 publicat în NEJM Evidence în septembrie 2026 a raportat o creștere cu 2,33 cm pe an mai mare decât cu placebo, o înălțime în picioare cu 2,35 cm mai mare și un câștig al scorului Z al înălțimii de 0,39. Înălțimea finală și beneficiul funcțional sunt încă în curs de confirmare.
Riscuri și reacții adverse
- Scăderi tranzitorii ale tensiunii arteriale, de obicei în aproximativ o jumătate de oră de la o doză, motiv pentru care se recomandă consumul de alimente și lichide înainte
- Reacțiile la locul injectării sunt foarte frecvente, inclusiv roșeață, umflare și urticarie, iar doi copii din studiul pivot au oprit tratamentul din cauza durerii la injectare și a anxietății
- Vărsăturile, artralgia, diareea, amețelile și fosfataza alcalină crescută au fost mai frecvente decât cu placebo
- Nu este recomandată când funcția renală scade sub un eGFR de 60 mL/min/1,73 m2
- Anticorpii împotriva medicamentului apar la cel puțin o treime dintre copiii tratați, până acum fără efect asupra siguranței sau creșterii
- Aprobarea este accelerată și se bazează pe viteza de creștere, o măsură intermediară, confirmarea beneficiului pe termen lung fiind încă în așteptare
Dozare conform informațiilor de prescriere
Informații de prescriere: o injecție subcutanată pe zi, cu doza stabilită în funcție de greutatea corporală reală a copilului, iar tratamentul se oprește definitiv odată ce cartilajele de creștere se închid.
Statut de reglementare
| Regiune | An | Aprobat pentru |
|---|---|---|
| USFDA | 2021 | Stimularea creșterii liniare la pacienții pediatrici cu acondroplazie cu epifize deschise (aprobare accelerată) |
| EUEuropean Medicines Agency | 2021 | Tratamentul acondroplaziei la pacienții cu vârsta de 4 luni și peste ale căror epifize nu sunt închise |
Statut pe țări
| Jurisdicție | Statut | Sursă |
|---|---|---|
| USStatele Unite | Medicament autorizat | Sursa 1 |
| EUUniunea Europeană | Medicament autorizat | Sursa 2 |
| UKRegatul Unit | Niciun medicament autorizat | Sursa 8 |
| AUAustralia | Medicament autorizat | Sursa 9 |
| CACanada | Medicament autorizat | Sursa 10 |
Studii cu Vosoritide de urmărit
Vosoritide in idiopathic short stature(deschide sursa într-o filă nouă)
A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature
CANOPY-HCH-3(deschide sursa într-o filă nouă)
Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
Vosoritide in infant hypochondroplasia(deschide sursa într-o filă nouă)
A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months
Cronologie
2028
2026
2021
- Aprobat, US (FDA)Stimularea creșterii liniare la pacienții pediatrici cu acondroplazie cu epifize deschise (aprobare accelerată)
- Aprobat, EU (European Medicines Agency)Tratamentul acondroplaziei la pacienții cu vârsta de 4 luni și peste ale căror epifize nu sunt închise
Surse
- 01VOXZOGO (vosoritide) for injection, for subcutaneous use: US prescribing information(deschide sursa într-o filă nouă)
- 02Voxzogo: European public assessment report(deschide sursa într-o filă nouă)
- 03Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial(deschide sursa într-o filă nouă)
- 04A Phase 3 Trial of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia(deschide sursa într-o filă nouă)
- 05US Food and Drug Administration Accepts BioMarin's Supplemental New Drug Application for Full Approval of VOXZOGO (vosoritide) for Children With Achondroplasia(deschide sursa într-o filă nouă)
- 06BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence(deschide sursa într-o filă nouă)
- 07C-type natriuretic peptide (NPPC), UniProt P23582(deschide sursa într-o filă nouă)
- 08MHRA Products: active substances beginning with V(deschide sursa într-o filă nouă)
- 09VOXZOGO vosoritide 0.4 mg powder for injection vial and diluent pre-filled syringe (376616)(deschide sursa într-o filă nouă)
- 10Drug Product Database: Voxzogo (DIN 02564661)(deschide sursa într-o filă nouă)
Informații educaționale, nu sfaturi medicale. Discutați cu un medic autorizat înainte de a începe, a întrerupe sau a modifica orice medicament.