Elamipretide
Tetrapeptidă țintită pe mitocondrii, care se leagă de cardiolipină
Statut
Aprobat
A primit aprobare accelerată de la FDA pe 19 septembrie 2025 sub numele Forzinity, pentru îmbunătățirea forței musculare la adulții și copiii cu sindrom Barth cu greutatea de cel puțin 30 kg; este prima terapie aprobată pentru sindromul Barth și primul medicament aprobat țintit pe mitocondrii. Menținerea aprobării depinde de un studiu de confirmare, studiul de fază 4 4TAZPower, în care primul pacient a primit doza în iulie 2026. Are statut de medicament orfan în UE pentru sindromul Barth, dar nu este aprobată de EMA.
Dovezi
Preliminare
Aprobarea se bazează pe 12 pacienți: studiul randomizat încrucișat nu și-a atins niciunul dintre cele două criterii principale de evaluare, iar creșterile forței musculare care au susținut aprobarea au apărut doar în extensia deschisă.
Tradus din originalul în engleză, care rămâne versiunea de referință. Citiți în engleză
Un medicament format din patru aminoacizi, care se concentrează în mitocondrii și se leagă de cardiolipină, o lipidă a membranei mitocondriale interne. Este aprobat în SUA pentru îmbunătățirea forței musculare în sindromul Barth, o boală ereditară rară.
Structură
4 aminoaciziIndicați o bilă sau selectați lanțul și folosiți tastele săgeți pentru a-i vedea numele. Alegeți un tip chimic pentru a-l evidenția.
Forma D (imagine în oglindă), afișată cu litere mici
Secvența ca text
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
La ce se folosește
- Sindrom Barth, pentru îmbunătățirea forței musculare la pacienții cu greutatea de cel puțin 30 kg (aprobat)
- Miopatie mitocondrială primară, unde studiul de fază 3 MMPOWER-3 nu și-a atins criteriile de evaluare (studiat)
- Miopatie mitocondrială cauzată de mutații POLG (studiat)
Cum acționează
Cardiolipina este o lipidă care menține forma pliată a membranei interne a mitocondriilor și ține strâns laolaltă componentele lanțului respirator. În sindromul Barth, gena TAFAZZIN nu reușește să remodeleze cardiolipina, astfel încât această structură se degradează. Elamipretida are o sarcină pozitivă și un model de aminoacizi aromatici care o direcționează în membrana internă, unde se leagă reversibil de cardiolipină și îmbunătățește forma și funcția mitocondriilor, după cum descriu informațiile de prescriere. Nu corectează defectul genetic de bază.
Cât de solide sunt dovezile
Preliminare
TAZPOWER a randomizat 12 bărbați și băieți cu sindrom Barth confirmat genetic la 12 săptămâni de elamipretidă urmate de placebo sau invers. Nu și-a atins niciunul dintre cele două criterii principale de evaluare, distanța parcursă în șase minute de mers și scorul total de oboseală. Forța extensorilor genunchiului, un criteriu secundar, nu s-a îmbunătățit în faza randomizată, dar a crescut în extensia deschisă, cu un câștig median de 63 de newtoni în săptămâna 168 la cei opt pacienți încă înrolați. FDA a acceptat acest criteriu intermediar în cadrul aprobării accelerate. Într-o altă boală, studiul MMPOWER-3 cu 218 pacienți cu miopatie mitocondrială primară nu și-a atins criteriile de evaluare.
Riscuri și reacții adverse
- Reacțiile la locul injectării sunt aproape universale: toți pacienții din studiu au avut roșeață, iar durerea, indurația, mâncărimea, echimozele sau urticaria au fost frecvente
- Au apărut reacții de hipersensibilitate, inclusiv reacții alergice grave, uneori la luni de la începerea tratamentului
- Produsul conține alcool benzilic și nu trebuie folosit la nou-născuți, la care alcoolul benzilic a provocat sindromul de gasping letal
- Numărul de eozinofile din sânge crește la expunerea de peste 30 de zile, cu un vârf în jurul a 90 de zile, fără consecințe clinice observate până acum
- Doza trebuie redusă la adulții cu insuficiență renală severă și nu există informații de dozare pentru persoanele dializate
- Beneficiul nu este încă confirmat: aprobarea este condiționată de studiul de fază 4 și ar putea fi retrasă
Dozare conform informațiilor de prescriere
Informații de prescriere: 40 mg subcutanat o dată pe zi la pacienții cu greutatea de cel puțin 30 kg, redus la 20 mg o dată pe zi la adulții cu insuficiență renală severă care nu fac dializă.
Statut de reglementare
| Regiune | An | Aprobat pentru |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Îmbunătățirea forței musculare la pacienții adulți și copii cu sindrom Barth cu greutatea de cel puțin 30 kg (aprobare accelerată) |
Statut pe țări
| Jurisdicție | Statut | Sursă |
|---|---|---|
| USStatele Unite | Medicament autorizat | Sursa 1 |
| EUUniunea Europeană | Niciun medicament autorizat | Sursa 8 |
| UKRegatul Unit | Niciun medicament autorizat | Sursa 9 |
| AUAustralia | Niciun medicament autorizat | Sursa 10 |
| CACanada | Niciun medicament autorizat | Sursa 11 |
Studii cu Elamipretide de urmărit
ReNEW(deschide sursa într-o filă nouă)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Cronologie
2027
2026
2025
- AprobareFDA acordă aprobare accelerată pentru elamipretidă (Forzinity) în sindromul Barth
- Aprobat, US (FDA)Îmbunătățirea forței musculare la pacienții adulți și copii cu sindrom Barth cu greutatea de cel puțin 30 kg (aprobare accelerată)
Articole despre Elamipretide
Surse
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(deschide sursa într-o filă nouă)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(deschide sursa într-o filă nouă)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(deschide sursa într-o filă nouă)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(deschide sursa într-o filă nouă)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(deschide sursa într-o filă nouă)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(deschide sursa într-o filă nouă)
- 07Elamipretide: First Approval(deschide sursa într-o filă nouă)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(deschide sursa într-o filă nouă)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(deschide sursa într-o filă nouă)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(deschide sursa într-o filă nouă)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(deschide sursa într-o filă nouă)
Informații educaționale, nu sfaturi medicale. Discutați cu un medic autorizat înainte de a începe, a întrerupe sau a modifica orice medicament.