Afamelanotide
Agonist receptorja melanokortina 1 (MC1R)
Status
Odobreno
Odobren kot vsadek s počasnim sproščanjem (Scenesse) za odrasle z eritropoetsko protoporfirijo v EU (2014), ZDA (2019), Avstraliji (2020) in Kanadi (julij 2026); uporaba pri vitiligu je še v preskušanjih, rezultati preskušanja faze III CUV105 so pričakovani decembra 2026, načrtovana pa je tudi pivotna študija CUV107.
Dokazi
Zmerni
Tri randomizirana preskušanja, nadzorovana z nosilcem, pri redki bolezni (skupno 244 odraslih) so pokazala dosledno, a zmerno podaljšanje izpostavljenosti soncu brez bolečin.
Prevedeno iz angleškega izvirnika, ki ostaja referenčna različica. Preberite v angleščini
Afamelanotid je laboratorijsko izdelana različica alfa-MSH, hormona, ki kožnim celicam naroči, naj tvorijo temno barvilo. Daje se kot majhen vsadek, ki se raztopi (Scenesse), in ščiti odrasle z eritropoetsko protoporfirijo, redko motnjo, ki povzroča boleče reakcije na svetlobo.
Zgradba
13 aminokislinPokažite na kroglico ali izberite verigo in uporabite puščične tipke, da se prikaže njeno ime. Izberite kemijsko skupino, da jo poudarite.
D-oblika (zrcalna slika), prikazana z malimi črkami
Zaporedje kot besedilo
Ac-S-Y-S-Nle-E-H-D-Phe-R-W-G-K-P-V-NH2
Za kaj se uporablja
- Preprečevanje bolečin, ki jih povzroči svetloba (fototoksičnosti), pri odraslih z eritropoetsko protoporfirijo (odobreno)
- Ponovna pigmentacija pri vitiligu na temnejši koži v kombinaciji z ozkospektralno svetlobo UVB (raziskovano)
- Kozmetično porjavenje (domnevno, nedokazano)
Kako deluje
Afamelanotid se veže na receptor melanokortina 1 (MC1R) na melanocitih, pigmentnih celicah kože, in vklopi tvorbo evmelanina (rjavo-črnega pigmenta) neodvisno od izpostavljenosti soncu ali UV-sevanju. Pri eritropoetski protoporfiriji se v koži kopiči snov, občutljiva na svetlobo (protoporfirin), ki na vidni svetlobi povzroča pekočo bolečino; dodatni pigment naj bi zmanjšal, koliko svetlobe prodre v kožo.
Kako močni so dokazi
Zmerni
Dve randomizirani preskušanji, objavljeni skupaj (Langendonk 2015, NEJM), sta pokazali, da so odrasli z EPP, ki so prejemali afamelanotid, preživeli več časa na neposredni sončni svetlobi brez bolečin kot tisti, ki so prejemali placebo: mediana 69,4 v primerjavi s 40,8 ure v 6 mesecih v ameriški študiji ter 6,0 v primerjavi z 0,8 ure v evropski študiji, z manj fototoksičnimi reakcijami in boljšo kakovostjo življenja. V randomiziranem preskušanju s 55 bolniki z vitiligom je dodatek afamelanotida ozkospektralni svetlobi UVB povzročil hitrejšo in obsežnejšo ponovno pigmentacijo, predvsem pri temnejših tipih kože (Lim 2015). Večje preskušanje faze III pri vitiligu, CUV105 (210 bolnikov), naj bi rezultate objavilo decembra 2026.
Tveganja in neželeni učinki
- Reakcije na mestu vsadka, slabost, glavobol in vneto grlo
- Splošno temnenje kože ter temnenje obstoječih znamenj in pegic; svetujejo se pregledi celotne kože dvakrat na leto
- Resne preobčutljivostne reakcije, vključno z anafilaksijo, poročane po začetku trženja
- Vsaditi ga mora usposobljen zdravstveni delavec; nelicencirani izdelki 'melanotan' niso enakovredni
Odmerjanje po navodilih za predpisovanje
Navodila za predpisovanje: en vsadek s 16 mg, ki ga usposobljen zdravstveni delavec vstavi pod kožo nad kolčnico vsaka 2 meseca.
Regulativni status
| Regija | Leto | Odobreno za |
|---|---|---|
| EUEMA | 2014 | Preprečevanje fototoksičnosti pri odraslih z eritropoetsko protoporfirijo (EPP) |
| USFDA | 2019 | Podaljšanje izpostavljenosti svetlobi brez bolečin pri odraslih s fototoksičnimi reakcijami zaradi EPP |
| AUTGA | 2020 | Eritropoetska protoporfirija pri odraslih |
| CAHealth Canada | 2026 | Preprečevanje fototoksičnosti pri odraslih z EPP |
Status po državah
| Jurisdikcija | Status | Vir |
|---|---|---|
| USZdružene države Amerike | Zdravilo z dovoljenjem | Vir 1 |
| EUEvropska unija | Zdravilo z dovoljenjem | Vir 2 |
| UKZdruženo kraljestvo | Zdravilo z dovoljenjem | Vir 9 |
| AUAvstralija | Zdravilo z dovoljenjem | Vir 10 |
| CAKanada | Zdravilo z dovoljenjem | Vir 11 |
Preskušanja, vredna pozornosti: Afamelanotide
Afamelanotide plus NB-UVB in vitiligo(odpre vir v novem zavihku)
A Study to Compare the Efficacy and Safety of SCENESSE and Narrow-Band Ultraviolet (NB-UVB) Light Versus NB-UVB Light Alone in Patients With Vitiligo
Časovnica
2026
- Odobreno, CA (Health Canada)Preprečevanje fototoksičnosti pri odraslih z EPP
2025
2020
- Odobreno, AU (TGA)Eritropoetska protoporfirija pri odraslih
2019
- Odobreno, US (FDA)Podaljšanje izpostavljenosti svetlobi brez bolečin pri odraslih s fototoksičnimi reakcijami zaradi EPP
2014
- Odobreno, EU (EMA)Preprečevanje fototoksičnosti pri odraslih z eritropoetsko protoporfirijo (EPP)
Viri
- 01SCENESSE (afamelanotide) implant label(odpre vir v novem zavihku)
- 02Scenesse (afamelanotide): EPAR(odpre vir v novem zavihku)
- 03Afamelanotide for erythropoietic protoporphyria(odpre vir v novem zavihku)
- 04Afamelanotide and narrowband UV-B phototherapy for the treatment of vitiligo: a randomized multicenter trial(odpre vir v novem zavihku)
- 05SCENESSE approved for EPP in Canada(odpre vir v novem zavihku)
- 06Update: SCENESSE in vitiligo(odpre vir v novem zavihku)
- 07Afamelanotide (CID 16197727)(odpre vir v novem zavihku)
- 08Risks of unregulated use of alpha-melanocyte-stimulating hormone analogues: a review(odpre vir v novem zavihku)
- 09UK list of drugs under Additional Monitoring (August 2026)(odpre vir v novem zavihku)
- 10SCENESSE afamelanotide (as acetate) 16 mg implant vial (327947)(odpre vir v novem zavihku)
- 11Drug Product Database: Scenesse (DIN 02569825)(odpre vir v novem zavihku)
Izobraževalne informacije, ne zdravniški nasvet. Preden začnete jemati, prenehate jemati ali spremenite katero koli zdravilo, se posvetujte z zdravnikom z licenco.