Afamelanotide
Melanokortin-1-receptor (MC1R) agonista
Státusz
Engedélyezett
Lassú hatóanyag-leadású implantátumként (Scenesse) engedélyezett eritropoetikus protoporfíriában szenvedő felnőttek számára az EU-ban (2014), az USA-ban (2019), Ausztráliában (2020) és Kanadában (2026 júliusa); a vitiligóban való alkalmazás még vizsgálati szakaszban van, a III. fázisú CUV105 vizsgálat eredményei 2026 decemberében várhatók, és egy kulcsfontosságú CUV107 vizsgálatot terveznek.
Bizonyítékok
Közepes
Három randomizált, vivőanyag-kontrollos vizsgálat egy ritka betegségben (összesen 244 felnőtt) következetes, de mérsékelt javulást mutatott a fájdalommentes napfényexpozícióban.
Az angol eredetiből fordítva, amely továbbra is a mérvadó változat. Olvassa el angolul
Az afamelanotid az alfa-MSH laboratóriumban előállított változata; az alfa-MSH az a hormon, amely sötét pigment termelésére utasítja a bőrsejteket. Kis, feloldódó implantátumként (Scenesse) adva védi az eritropoetikus protoporfíriában szenvedő felnőtteket; ez egy ritka betegség, amely fájdalmas fényreakciókat okoz.
Szerkezet
13 aminosavMutasson egy gyöngyre, vagy jelölje ki a láncot és használja a nyílbillentyűket, hogy megjelenjen a neve. Válasszon egy kémiai csoportot a kiemeléséhez.
D-forma (tükörkép), kisbetűvel jelölve
Szekvencia szövegként
Ac-S-Y-S-Nle-E-H-D-Phe-R-W-G-K-P-V-NH2
Mire használják
- Fény okozta fájdalom (fototoxicitás) megelőzése eritropoetikus protoporfíriában szenvedő felnőtteknél (engedélyezett)
- Vitiligo repigmentációja sötétebb bőrön, keskenysávú UVB-fénnyel kombinálva (vizsgált)
- Kozmetikai barnítás (állított, nem bizonyított)
Hogyan hat
Az afamelanotid a bőr pigmentsejtjein, a melanocitákon található melanokortin-1-receptorhoz (MC1R) kötődik, és a naptól vagy UV-sugárzástól függetlenül beindítja az eumelanin (barnásfekete pigment) termelését. Eritropoetikus protoporfíriában egy fényérzékeny vegyület (protoporfirin) halmozódik fel a bőrben, és látható fényben égő fájdalmat okoz; a többletpigment feltehetően csökkenti a bőrbe hatoló fény mennyiségét.
Mennyire erősek a bizonyítékok
Közepes
Két, együtt közölt randomizált vizsgálat (Langendonk 2015, NEJM) szerint az afamelanotidot kapó EPP-s felnőttek több időt töltöttek közvetlen napfényen fájdalom nélkül, mint a placebót kapók: 6 hónap alatt a medián 69,4 óra volt 40,8 órával szemben az amerikai vizsgálatban, és 6,0 óra 0,8 órával szemben az európai vizsgálatban, kevesebb fototoxikus reakcióval és jobb életminőséggel. Egy 55 vitiligós beteggel végzett randomizált vizsgálatban az afamelanotid hozzáadása a keskenysávú UVB-kezeléshez gyorsabb és nagyobb mértékű repigmentációt eredményezett, főként sötétebb bőrtípusoknál (Lim 2015). Egy nagyobb, III. fázisú vitiligovizsgálat, a CUV105 (210 beteg) eredményei 2026 decemberében várhatók.
Kockázatok és mellékhatások
- Reakciók az implantátum helyén, hányinger, fejfájás és torokfájás
- A bőr általános sötétedése, valamint a meglévő anyajegyek és szeplők sötétedése; évente kétszeri teljes bőrvizsgálat javasolt
- Súlyos túlérzékenységi reakciók, köztük anafilaxia, amelyeket a forgalomba hozatal után jelentettek
- Csak képzett egészségügyi szakember ültetheti be; az engedély nélküli „melanotan” termékek nem egyenértékűek vele
Adagolás az alkalmazási előírás szerint
Alkalmazási előírás: egy 16 mg-os implantátum, amelyet képzett egészségügyi szakember 2 havonta ültet a bőr alá a csípőcsont fölött.
Szabályozási státusz
| Régió | Év | Engedélyezett javallat |
|---|---|---|
| EUEMA | 2014 | Fototoxicitás megelőzése felnőtteknél, akik eritropoetikus protoporfíriában szenvednek (EPP) |
| USFDA | 2019 | A fájdalommentes fényexpozíció növelése EPP okozta fototoxikus reakciókkal élő felnőtteknél |
| AUTGA | 2020 | Eritropoetikus protoporfíria felnőtteknél |
| CAHealth Canada | 2026 | Fototoxicitás megelőzése EPP-ben szenvedő felnőtteknél |
Státusz országonként
| Joghatóság | Státusz | Forrás |
|---|---|---|
| USEgyesült Államok | Engedélyezett gyógyszer | 1. forrás |
| EUEurópai Unió | Engedélyezett gyógyszer | 2. forrás |
| UKEgyesült Királyság | Engedélyezett gyógyszer | 9. forrás |
| AUAusztrália | Engedélyezett gyógyszer | 10. forrás |
| CAKanada | Engedélyezett gyógyszer | 11. forrás |
Figyelt vizsgálatok: Afamelanotide
Afamelanotide plus NB-UVB in vitiligo(új lapon nyitja meg a forrást)
A Study to Compare the Efficacy and Safety of SCENESSE and Narrow-Band Ultraviolet (NB-UVB) Light Versus NB-UVB Light Alone in Patients With Vitiligo
Idővonal
2026
- Engedélyezve, CA (Health Canada)Fototoxicitás megelőzése EPP-ben szenvedő felnőtteknél
2025
2020
- Engedélyezve, AU (TGA)Eritropoetikus protoporfíria felnőtteknél
2019
- Engedélyezve, US (FDA)A fájdalommentes fényexpozíció növelése EPP okozta fototoxikus reakciókkal élő felnőtteknél
2014
- Engedélyezve, EU (EMA)Fototoxicitás megelőzése felnőtteknél, akik eritropoetikus protoporfíriában szenvednek (EPP)
Források
- 01SCENESSE (afamelanotide) implant label(új lapon nyitja meg a forrást)
- 02Scenesse (afamelanotide): EPAR(új lapon nyitja meg a forrást)
- 03Afamelanotide for erythropoietic protoporphyria(új lapon nyitja meg a forrást)
- 04Afamelanotide and narrowband UV-B phototherapy for the treatment of vitiligo: a randomized multicenter trial(új lapon nyitja meg a forrást)
- 05SCENESSE approved for EPP in Canada(új lapon nyitja meg a forrást)
- 06Update: SCENESSE in vitiligo(új lapon nyitja meg a forrást)
- 07Afamelanotide (CID 16197727)(új lapon nyitja meg a forrást)
- 08Risks of unregulated use of alpha-melanocyte-stimulating hormone analogues: a review(új lapon nyitja meg a forrást)
- 09UK list of drugs under Additional Monitoring (August 2026)(új lapon nyitja meg a forrást)
- 10SCENESSE afamelanotide (as acetate) 16 mg implant vial (327947)(új lapon nyitja meg a forrást)
- 11Drug Product Database: Scenesse (DIN 02569825)(új lapon nyitja meg a forrást)
Oktatási célú információ, nem orvosi tanács. Mielőtt bármilyen gyógyszert elkezdene, abbahagyna vagy módosítana, beszéljen képesített egészségügyi szakemberrel.