Afamelanotide
Αγωνιστής του υποδοχέα μελανοκορτίνης 1 (MC1R)
Καθεστώς
Εγκεκριμένο
Εγκεκριμένο ως εμφύτευμα βραδείας αποδέσμευσης (Scenesse) για ενήλικες με ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία στην ΕΕ (2014), στις ΗΠΑ (2019), στην Αυστραλία (2020) και στον Καναδά (Ιούλιος 2026)· η χρήση στη λεύκη βρίσκεται ακόμη σε δοκιμές, με τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III CUV105 να αναμένονται τον Δεκέμβριο του 2026 και μια βασική (pivotal) μελέτη CUV107 να έχει προγραμματιστεί.
Τεκμηρίωση
Μέτρια
Τρεις τυχαιοποιημένες δοκιμές ελεγχόμενες με έκδοχο σε μια σπάνια νόσο (244 ενήλικες συνολικά) έδειξαν σταθερή αλλά μέτρια αύξηση του χρόνου έκθεσης στον ήλιο χωρίς πόνο.
Μετάφραση από το αγγλικό πρωτότυπο, το οποίο παραμένει η έκδοση αναφοράς. Διαβάστε το στα αγγλικά
Η αφαμελανοτίδη είναι μια εργαστηριακή εκδοχή της άλφα-MSH, της ορμόνης που λέει στα κύτταρα του δέρματος να παράγουν σκούρα χρωστική. Χορηγείται ως μικρό εμφύτευμα που διαλύεται (Scenesse) και προστατεύει ενήλικες με ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία, μια σπάνια διαταραχή που προκαλεί επώδυνες αντιδράσεις στο φως.
Δομή
13 αμινοξέαΔείξτε ένα σφαιρίδιο ή εστιάστε στην αλυσίδα και χρησιμοποιήστε τα βελάκια για να δείτε το όνομά του. Επιλέξτε μια χημική ομάδα για να την επισημάνετε.
D-μορφή (κατοπτρική), γραμμένη με πεζά
Αλληλουχία ως κείμενο
Ac-S-Y-S-Nle-E-H-D-Phe-R-W-G-K-P-V-NH2
Σε τι χρησιμοποιείται
- Πρόληψη του πόνου που προκαλείται από το φως (φωτοτοξικότητα) σε ενήλικες με ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία (εγκεκριμένο)
- Επαναχρωματισμός της λεύκης σε πιο σκούρο δέρμα, σε συνδυασμό με φως UVB στενού φάσματος (έχει μελετηθεί)
- Κοσμητικό μαύρισμα (ισχυρισμός, αναπόδεικτος)
Πώς δρα
Η αφαμελανοτίδη συνδέεται με τον υποδοχέα μελανοκορτίνης 1 (MC1R) στα μελανοκύτταρα, τα κύτταρα χρωστικής του δέρματος, και ενεργοποιεί την παραγωγή ευμελανίνης (καφέ-μαύρης χρωστικής) ανεξάρτητα από την έκθεση στον ήλιο ή στην υπεριώδη ακτινοβολία. Στην ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία, μια φωτοευαίσθητη χημική ουσία (πρωτοπορφυρίνη) συσσωρεύεται στο δέρμα και προκαλεί καυστικό πόνο στο ορατό φως· η επιπλέον χρωστική θεωρείται ότι μειώνει την ποσότητα φωτός που διεισδύει στο δέρμα.
Πόσο ισχυρή είναι η τεκμηρίωση
Μέτρια
Δύο τυχαιοποιημένες δοκιμές που δημοσιεύθηκαν μαζί (Langendonk 2015, NEJM) διαπίστωσαν ότι οι ενήλικες με EPP που έλαβαν αφαμελανοτίδη πέρασαν περισσότερο χρόνο σε άμεσο ηλιακό φως χωρίς πόνο από όσους έλαβαν εικονικό φάρμακο: διάμεση τιμή 69,4 έναντι 40,8 ωρών σε διάστημα 6 μηνών στη μελέτη των ΗΠΑ και 6,0 έναντι 0,8 ωρών στη μελέτη της ΕΕ, με λιγότερες φωτοτοξικές αντιδράσεις και καλύτερη ποιότητα ζωής. Σε μια τυχαιοποιημένη δοκιμή με 55 ασθενείς με λεύκη, η προσθήκη αφαμελανοτίδης στο UVB στενού φάσματος έδωσε ταχύτερο και μεγαλύτερο επαναχρωματισμό, κυρίως σε πιο σκούρους τύπους δέρματος (Lim 2015). Μια μεγαλύτερη δοκιμή Φάσης III στη λεύκη, η CUV105 (210 ασθενείς), αναμένεται να ανακοινώσει αποτελέσματα τον Δεκέμβριο του 2026.
Κίνδυνοι και ανεπιθύμητες ενέργειες
- Αντιδράσεις στο σημείο του εμφυτεύματος, ναυτία, πονοκέφαλος και πονόλαιμος
- Γενικευμένο σκούρεμα του δέρματος και σκούρεμα υπαρχόντων σπίλων και φακίδων· συνιστάται πλήρης έλεγχος του δέρματος δύο φορές τον χρόνο
- Σοβαρές αντιδράσεις υπερευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας, που αναφέρθηκαν μετά την κυκλοφορία
- Πρέπει να εμφυτεύεται από εκπαιδευμένο επαγγελματία υγείας· τα μη αδειοδοτημένα προϊόντα «melanotan» δεν είναι ισοδύναμα
Εγκεκριμένη δοσολογία
Επισήμανση: ένα εμφύτευμα 16 mg τοποθετείται κάτω από το δέρμα, πάνω από το οστό του ισχίου, από εκπαιδευμένο επαγγελματία υγείας κάθε 2 μήνες.
Ρυθμιστικό καθεστώς
| Περιοχή | Έτος | Εγκεκριμένο για |
|---|---|---|
| EUEMA | 2014 | Πρόληψη της φωτοτοξικότητας σε ενήλικες με ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία (EPP) |
| USFDA | 2019 | Αύξηση της έκθεσης στο φως χωρίς πόνο σε ενήλικες με φωτοτοξικές αντιδράσεις λόγω EPP |
| AUTGA | 2020 | Ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία σε ενήλικες |
| CAHealth Canada | 2026 | Πρόληψη της φωτοτοξικότητας σε ενήλικες με EPP |
Καθεστώς ανά χώρα
| Δικαιοδοσία | Καθεστώς | Πηγή |
|---|---|---|
| USΗνωμένες Πολιτείες | Εγκεκριμένο φάρμακο | Πηγή 1 |
| EUΕυρωπαϊκή Ένωση | Εγκεκριμένο φάρμακο | Πηγή 2 |
| UKΗνωμένο Βασίλειο | Εγκεκριμένο φάρμακο | Πηγή 9 |
| AUΑυστραλία | Εγκεκριμένο φάρμακο | Πηγή 10 |
| CAΚαναδάς | Εγκεκριμένο φάρμακο | Πηγή 11 |
Δοκιμές του πεπτιδίου Afamelanotide προς παρακολούθηση
Afamelanotide plus NB-UVB in vitiligo(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
A Study to Compare the Efficacy and Safety of SCENESSE and Narrow-Band Ultraviolet (NB-UVB) Light Versus NB-UVB Light Alone in Patients With Vitiligo
Χρονολόγιο
2026
- Εγκρίθηκε, CA (Health Canada)Πρόληψη της φωτοτοξικότητας σε ενήλικες με EPP
2025
2020
- Εγκρίθηκε, AU (TGA)Ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία σε ενήλικες
2019
- Εγκρίθηκε, US (FDA)Αύξηση της έκθεσης στο φως χωρίς πόνο σε ενήλικες με φωτοτοξικές αντιδράσεις λόγω EPP
2014
- Εγκρίθηκε, EU (EMA)Πρόληψη της φωτοτοξικότητας σε ενήλικες με ερυθροποιητική πρωτοπορφυρία (EPP)
Πηγές
- 01SCENESSE (afamelanotide) implant label(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 02Scenesse (afamelanotide): EPAR(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 03Afamelanotide for erythropoietic protoporphyria(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 04Afamelanotide and narrowband UV-B phototherapy for the treatment of vitiligo: a randomized multicenter trial(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 05SCENESSE approved for EPP in Canada(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 06Update: SCENESSE in vitiligo(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 07Afamelanotide (CID 16197727)(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 08Risks of unregulated use of alpha-melanocyte-stimulating hormone analogues: a review(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 09UK list of drugs under Additional Monitoring (August 2026)(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 10SCENESSE afamelanotide (as acetate) 16 mg implant vial (327947)(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 11Drug Product Database: Scenesse (DIN 02569825)(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
Εκπαιδευτικές πληροφορίες, όχι ιατρική συμβουλή. Μιλήστε με αδειοδοτημένο επαγγελματία υγείας πριν ξεκινήσετε, διακόψετε ή αλλάξετε οποιοδήποτε φάρμακο.