Afamelanotide
Melanokortin 1 reseptörü (MC1R) agonisti
Durum
Onaylı
Eritropoetik protoporfirisi olan yetişkinler için yavaş salımlı implant (Scenesse) olarak AB'de (2014), ABD'de (2019), Avustralya'da (2020) ve Kanada'da (Temmuz 2026) onaylıdır; vitiligo kullanımı hâlâ araştırma aşamasındadır, Faz III CUV105 sonuçlarının Aralık 2026'da açıklanması bekleniyor ve pivotal bir CUV107 çalışması planlanıyor.
Kanıt
Orta
Nadir bir hastalıkta yürütülen, taşıyıcı madde kontrollü üç randomize çalışma (toplam 244 yetişkin), ağrısız güneşe maruz kalma süresinde tutarlı ama orta düzeyde bir artış gösterdi.
Başvuru sürümü olmaya devam eden İngilizce orijinalden çevrilmiştir. İngilizcesini okuyun
Afamelanotid, deri hücrelerine koyu pigment üretmelerini söyleyen hormon olan alfa-MSH'nin laboratuvarda üretilmiş bir versiyonudur. Küçük, çözünen bir implant (Scenesse) olarak verilir ve ışığa karşı ağrılı reaksiyonlara yol açan nadir bir bozukluk olan eritropoetik protoporfirisi olan yetişkinleri korur.
Yapı
13 amino asitAdını görmek için bir boncuğun üzerine gelin ya da zinciri seçip ok tuşlarını kullanın. Vurgulamak için bir kimya grubu seçin.
D-formu (ayna görüntüsü), küçük harfle gösterilir
Metin olarak dizi
Ac-S-Y-S-Nle-E-H-D-Phe-R-W-G-K-P-V-NH2
Ne için kullanılır
- Eritropoetik protoporfirisi olan yetişkinlerde ışığın tetiklediği ağrının (fototoksisite) önlenmesi (onaylı)
- Koyu tenli kişilerde dar bant UVB ışığıyla birlikte vitiligoda yeniden pigmentasyon (araştırılmış)
- Kozmetik bronzlaşma (iddia edilen, kanıtlanmamış)
Nasıl etki eder
Afamelanotid, derinin pigment hücreleri olan melanositlerdeki melanokortin 1 reseptörüne (MC1R) bağlanır ve güneşe veya UV'ye maruz kalmadan bağımsız olarak ömelanin (kahverengi-siyah pigment) üretimini başlatır. Eritropoetik protoporfiride ışığa duyarlı bir kimyasal (protoporfirin) deride birikir ve görünür ışıkta yanıcı bir ağrıya yol açar; fazladan pigmentin deriye giren ışık miktarını azalttığı düşünülmektedir.
Kanıtlar ne kadar güçlü
Orta
Birlikte yayımlanan iki randomize çalışma (Langendonk 2015, NEJM), afamelanotid alan EPP'li yetişkinlerin plasebo alanlara göre doğrudan güneş ışığında ağrısız olarak daha fazla zaman geçirdiğini buldu: ABD çalışmasında 6 ayda medyan 69,4'e karşı 40,8 saat, AB çalışmasında ise 6,0'a karşı 0,8 saat; ayrıca fototoksik reaksiyonlar daha az, yaşam kalitesi daha iyiydi. 55 vitiligo hastasıyla yapılan randomize bir çalışmada, dar bant UVB'ye afamelanotid eklenmesi, özellikle koyu deri tiplerinde daha hızlı ve daha fazla yeniden pigmentasyon sağladı (Lim 2015). Daha büyük bir Faz III vitiligo çalışması olan CUV105'in (210 hasta) sonuçlarını Aralık 2026'da açıklaması bekleniyor.
Riskler ve yan etkiler
- İmplant yeri reaksiyonları, bulantı, baş ağrısı ve boğaz ağrısı
- Deride genel koyulaşma ve mevcut ben ve çillerin koyulaşması; yılda iki kez tüm derinin kontrol edilmesi önerilir
- Pazarlama sonrasında bildirilen, anafilaksi dahil ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonları
- Eğitimli bir sağlık profesyoneli tarafından yerleştirilmelidir; ruhsatsız 'melanotan' ürünleri eşdeğer değildir
Prospektüse göre doz
Prospektüs: eğitimli bir sağlık profesyoneli tarafından her 2 ayda bir kalça kemiğinin üst kısmında deri altına yerleştirilen bir adet 16 mg implant.
Onay durumu
| Bölge | Yıl | Onaylandığı kullanım |
|---|---|---|
| EUEMA | 2014 | Yetişkinlerde fototoksisitenin önlenmesi: eritropoetik protoporfiri (EPP) |
| USFDA | 2019 | EPP'ye bağlı fototoksik reaksiyonları olan yetişkinlerde ağrısız ışığa maruz kalma süresinin artırılması |
| AUTGA | 2020 | Yetişkinlerde eritropoetik protoporfiri |
| CAHealth Canada | 2026 | EPP'li yetişkinlerde fototoksisitenin önlenmesi |
Ülkelere göre durum
| Yetki alanı | Durum | Kaynak |
|---|---|---|
| USAmerika Birleşik Devletleri | Ruhsatlı ilaç | Kaynak 1 |
| EUAvrupa Birliği | Ruhsatlı ilaç | Kaynak 2 |
| UKBirleşik Krallık | Ruhsatlı ilaç | Kaynak 9 |
| AUAvustralya | Ruhsatlı ilaç | Kaynak 10 |
| CAKanada | Ruhsatlı ilaç | Kaynak 11 |
Afamelanotide ile ilgili takip edilecek çalışmalar
Afamelanotide plus NB-UVB in vitiligo(kaynağı yeni sekmede açar)
A Study to Compare the Efficacy and Safety of SCENESSE and Narrow-Band Ultraviolet (NB-UVB) Light Versus NB-UVB Light Alone in Patients With Vitiligo
Zaman çizelgesi
2026
- Onaylandı, CA (Health Canada)EPP'li yetişkinlerde fototoksisitenin önlenmesi
2025
2020
- Onaylandı, AU (TGA)Yetişkinlerde eritropoetik protoporfiri
2019
- Onaylandı, US (FDA)EPP'ye bağlı fototoksik reaksiyonları olan yetişkinlerde ağrısız ışığa maruz kalma süresinin artırılması
2014
- Onaylandı, EU (EMA)Yetişkinlerde fototoksisitenin önlenmesi: eritropoetik protoporfiri (EPP)
Kaynaklar
- 01SCENESSE (afamelanotide) implant label(kaynağı yeni sekmede açar)
- 02Scenesse (afamelanotide): EPAR(kaynağı yeni sekmede açar)
- 03Afamelanotide for erythropoietic protoporphyria(kaynağı yeni sekmede açar)
- 04Afamelanotide and narrowband UV-B phototherapy for the treatment of vitiligo: a randomized multicenter trial(kaynağı yeni sekmede açar)
- 05SCENESSE approved for EPP in Canada(kaynağı yeni sekmede açar)
- 06Update: SCENESSE in vitiligo(kaynağı yeni sekmede açar)
- 07Afamelanotide (CID 16197727)(kaynağı yeni sekmede açar)
- 08Risks of unregulated use of alpha-melanocyte-stimulating hormone analogues: a review(kaynağı yeni sekmede açar)
- 09UK list of drugs under Additional Monitoring (August 2026)(kaynağı yeni sekmede açar)
- 10SCENESSE afamelanotide (as acetate) 16 mg implant vial (327947)(kaynağı yeni sekmede açar)
- 11Drug Product Database: Scenesse (DIN 02569825)(kaynağı yeni sekmede açar)
Eğitim amaçlı bilgidir, tıbbi tavsiye değildir. Herhangi bir ilaca başlamadan, ilacı bırakmadan veya değiştirmeden önce lisanslı bir hekimle görüşün.