Afamelanotide
Agonista melanokortínového receptora 1 (MC1R)
Status
Schválené
Schválený ako implantát s postupným uvoľňovaním (Scenesse) pre dospelých s erytropoetickou protoporfýriou v EÚ (2014), USA (2019), Austrálii (2020) a Kanade (júl 2026); použitie pri vitiligu je stále v štúdiách, výsledky štúdie fázy III CUV105 sa očakávajú v decembri 2026 a plánuje sa pivotná štúdia CUV107.
Dôkazy
Stredne silné
Tri randomizované štúdie kontrolované vehikulom pri zriedkavom ochorení (spolu 244 dospelých) ukázali konzistentné, ale mierne predĺženie času na slnku bez bolesti.
Preložené z anglického originálu, ktorý zostáva referenčnou verziou. Čítať v angličtine
Afamelanotid je laboratórne vyrobená verzia alfa-MSH, hormónu, ktorý dáva kožným bunkám pokyn tvoriť tmavý pigment. Podáva sa ako malý rozpustný implantát (Scenesse) a chráni dospelých s erytropoetickou protoporfýriou, zriedkavou poruchou, ktorá spôsobuje bolestivé reakcie na svetlo.
Štruktúra
13 aminokyselínNázov zobrazíte ukázaním na guľôčku alebo zameraním reťazca a použitím šípok. Výberom chemickej skupiny ju zvýrazníte.
D-forma (zrkadlový obraz), písaná malými písmenami
Sekvencia ako text
Ac-S-Y-S-Nle-E-H-D-Phe-R-W-G-K-P-V-NH2
Na čo sa používa
- Prevencia bolesti vyvolanej svetlom (fototoxicity) u dospelých s erytropoetickou protoporfýriou (schválené)
- Repigmentácia vitiliga na tmavšej pokožke v kombinácii s úzkopásmovým UVB svetlom (skúmané)
- Kozmetické opaľovanie (tvrdené, nepreukázané)
Ako pôsobí
Afamelanotid sa viaže na melanokortínový receptor 1 (MC1R) na melanocytoch, pigmentových bunkách kože, a zapína tvorbu eumelanínu (hnedočierneho pigmentu) nezávisle od slnka alebo UV žiarenia. Pri erytropoetickej protoporfýrii sa v koži hromadí látka citlivá na svetlo (protoporfyrín) a vo viditeľnom svetle spôsobuje pálivú bolesť; predpokladá sa, že dodatočný pigment znižuje množstvo svetla, ktoré prenikne do kože.
Aké silné sú dôkazy
Stredne silné
Dve randomizované štúdie publikované spoločne (Langendonk 2015, NEJM) zistili, že dospelí s EPP liečení afamelanotidom strávili na priamom slnku bez bolesti viac času ako tí, ktorí dostávali placebo: medián 69,4 oproti 40,8 hodinám za 6 mesiacov v americkej štúdii a 6,0 oproti 0,8 hodinám v európskej štúdii, s menším počtom fototoxických reakcií a lepšou kvalitou života. V randomizovanej štúdii s 55 pacientmi s vitiligom viedlo pridanie afamelanotidu k úzkopásmovému UVB k rýchlejšej a väčšej repigmentácii, hlavne pri tmavších typoch pokožky (Lim 2015). Výsledky väčšej štúdie fázy III pri vitiligu, CUV105 (210 pacientov), sa majú zverejniť v decembri 2026.
Riziká a nežiaduce účinky
- Reakcie v mieste implantátu, nevoľnosť, bolesť hlavy a bolesť hrdla
- Celkové stmavnutie kože a stmavnutie existujúcich materských znamienok a pieh; odporúčajú sa kontroly celej kože dvakrát ročne
- Závažné reakcie z precitlivenosti vrátane anafylaxie hlásené po uvedení na trh
- Musí ho zaviesť vyškolený zdravotnícky pracovník; neregistrované prípravky „melanotan“ nie sú rovnocenné
Dávkovanie podľa informácií o lieku
Informácie o lieku: jeden implantát so 16 mg, ktorý vyškolený zdravotnícky pracovník zavedie pod kožu nad bedrovou kosťou každé 2 mesiace.
Regulačný status
| Región | Rok | Schválené na |
|---|---|---|
| EUEMA | 2014 | Prevencia fototoxicity u dospelých s erytropoetickou protoporfýriou (EPP) |
| USFDA | 2019 | Predĺženie expozície svetlu bez bolesti u dospelých s fototoxickými reakciami pri EPP |
| AUTGA | 2020 | Erytropoetická protoporfýria u dospelých |
| CAHealth Canada | 2026 | Prevencia fototoxicity u dospelých s EPP |
Status podľa krajín
| Jurisdikcia | Status | Zdroj |
|---|---|---|
| USSpojené štáty | Registrovaný liek | Zdroj 1 |
| EUEurópska únia | Registrovaný liek | Zdroj 2 |
| UKSpojené kráľovstvo | Registrovaný liek | Zdroj 9 |
| AUAustrália | Registrovaný liek | Zdroj 10 |
| CAKanada | Registrovaný liek | Zdroj 11 |
Sledované štúdie: Afamelanotide
Afamelanotide plus NB-UVB in vitiligo(otvorí zdroj na novej karte)
A Study to Compare the Efficacy and Safety of SCENESSE and Narrow-Band Ultraviolet (NB-UVB) Light Versus NB-UVB Light Alone in Patients With Vitiligo
Časová os
2026
- Schválené, CA (Health Canada)Prevencia fototoxicity u dospelých s EPP
2025
2020
- Schválené, AU (TGA)Erytropoetická protoporfýria u dospelých
2019
- Schválené, US (FDA)Predĺženie expozície svetlu bez bolesti u dospelých s fototoxickými reakciami pri EPP
2014
- Schválené, EU (EMA)Prevencia fototoxicity u dospelých s erytropoetickou protoporfýriou (EPP)
Zdroje
- 01SCENESSE (afamelanotide) implant label(otvorí zdroj na novej karte)
- 02Scenesse (afamelanotide): EPAR(otvorí zdroj na novej karte)
- 03Afamelanotide for erythropoietic protoporphyria(otvorí zdroj na novej karte)
- 04Afamelanotide and narrowband UV-B phototherapy for the treatment of vitiligo: a randomized multicenter trial(otvorí zdroj na novej karte)
- 05SCENESSE approved for EPP in Canada(otvorí zdroj na novej karte)
- 06Update: SCENESSE in vitiligo(otvorí zdroj na novej karte)
- 07Afamelanotide (CID 16197727)(otvorí zdroj na novej karte)
- 08Risks of unregulated use of alpha-melanocyte-stimulating hormone analogues: a review(otvorí zdroj na novej karte)
- 09UK list of drugs under Additional Monitoring (August 2026)(otvorí zdroj na novej karte)
- 10SCENESSE afamelanotide (as acetate) 16 mg implant vial (327947)(otvorí zdroj na novej karte)
- 11Drug Product Database: Scenesse (DIN 02569825)(otvorí zdroj na novej karte)
Vzdelávacie informácie, nie lekárska rada. Pred začatím, ukončením alebo zmenou akéhokoľvek lieku sa poraďte s kvalifikovaným lekárom.