Afamelanotide
Agonista receptora melanokortyny 1 (MC1R)
Status
Zatwierdzony
Zatwierdzony jako implant o przedłużonym uwalnianiu (Scenesse) dla dorosłych z protoporfirią erytropoetyczną w UE (2014), USA (2019), Australii (2020) i Kanadzie (lipiec 2026); stosowanie w bielactwie jest nadal badane, wyniki badania III fazy CUV105 są oczekiwane w grudniu 2026 r., a planowane jest kluczowe badanie CUV107.
Dowody
Umiarkowane
Trzy randomizowane badania kontrolowane nośnikiem w chorobie rzadkiej (łącznie 244 dorosłych) wykazały spójne, ale umiarkowane wydłużenie czasu przebywania na słońcu bez bólu.
Przetłumaczono z angielskiego oryginału, który pozostaje wersją wiążącą. Czytaj po angielsku
Afamelanotyd to wytworzona w laboratorium wersja alfa-MSH, hormonu, który każe komórkom skóry wytwarzać ciemny barwnik. Podawany w postaci małego, rozpuszczającego się implantu (Scenesse), chroni dorosłych z protoporfirią erytropoetyczną, rzadką chorobą wywołującą bolesne reakcje na światło.
Budowa
13 aminokwasówWskaż kulkę albo zaznacz łańcuch i użyj klawiszy strzałek, aby zobaczyć jej nazwę. Wybierz grupę chemiczną, aby ją wyróżnić.
Forma D (lustrzane odbicie), zapisywana małymi literami
Sekwencja jako tekst
Ac-S-Y-S-Nle-E-H-D-Phe-R-W-G-K-P-V-NH2
Do czego jest stosowany
- Zapobieganie bólowi wywołanemu światłem (fototoksyczności) u dorosłych z protoporfirią erytropoetyczną (zatwierdzone)
- Repigmentacja bielactwa u osób o ciemniejszej karnacji, w połączeniu z wąskopasmowym światłem UVB (badane)
- Opalanie kosmetyczne (deklarowane, nieudowodnione)
Jak działa
Afamelanotyd wiąże się z receptorem melanokortyny 1 (MC1R) na melanocytach, komórkach barwnikowych skóry, i włącza wytwarzanie eumelaniny (brązowo-czarnego barwnika) niezależnie od ekspozycji na słońce lub promieniowanie UV. W protoporfirii erytropoetycznej światłoczuła substancja (protoporfiryna) gromadzi się w skórze i wywołuje piekący ból pod wpływem światła widzialnego; uważa się, że dodatkowy barwnik zmniejsza ilość światła przenikającego przez skórę.
Jak mocne są dowody
Umiarkowane
Dwa randomizowane badania opublikowane razem (Langendonk 2015, NEJM) wykazały, że dorośli z EPP przyjmujący afamelanotyd spędzali więcej czasu w bezpośrednim świetle słonecznym bez bólu niż osoby otrzymujące placebo: mediana 69,4 wobec 40,8 godziny w ciągu 6 miesięcy w badaniu amerykańskim oraz 6,0 wobec 0,8 godziny w badaniu europejskim, przy mniejszej liczbie reakcji fototoksycznych i lepszej jakości życia. W randomizowanym badaniu z udziałem 55 pacjentów z bielactwem dodanie afamelanotydu do wąskopasmowego UVB dało szybszą i silniejszą repigmentację, głównie u osób o ciemniejszych fototypach skóry (Lim 2015). Większe badanie III fazy w bielactwie, CUV105 (210 pacjentów), ma przedstawić wyniki w grudniu 2026 r.
Ryzyko i działania niepożądane
- Reakcje w miejscu implantu, nudności, ból głowy i ból gardła
- Uogólnione ciemnienie skóry oraz ciemnienie istniejących znamion i piegów; zaleca się badanie całej skóry dwa razy w roku
- Ciężkie reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksja, zgłaszane po wprowadzeniu do obrotu
- Musi go wszczepić przeszkolony pracownik ochrony zdrowia; nielicencjonowane produkty typu „melanotan” nie są jego odpowiednikiem
Dawkowanie według informacji o leku
Informacja o leku: jeden implant 16 mg umieszczany pod skórą nad kością biodrową przez przeszkolonego pracownika ochrony zdrowia co 2 miesiące.
Status regulacyjny
| Region | Rok | Zatwierdzone wskazanie |
|---|---|---|
| EUEMA | 2014 | Zapobieganie fototoksyczności u dorosłych z protoporfirią erytropoetyczną (EPP) |
| USFDA | 2019 | Wydłużenie czasu ekspozycji na światło bez bólu u dorosłych z reakcjami fototoksycznymi w przebiegu EPP |
| AUTGA | 2020 | Protoporfiria erytropoetyczna u dorosłych |
| CAHealth Canada | 2026 | Zapobieganie fototoksyczności u dorosłych z EPP |
Status według kraju
| Jurysdykcja | Status | Źródło |
|---|---|---|
| USStany Zjednoczone | Lek dopuszczony do obrotu | Źródło 1 |
| EUUnia Europejska | Lek dopuszczony do obrotu | Źródło 2 |
| UKWielka Brytania | Lek dopuszczony do obrotu | Źródło 9 |
| AUAustralia | Lek dopuszczony do obrotu | Źródło 10 |
| CAKanada | Lek dopuszczony do obrotu | Źródło 11 |
Badania warte uwagi: Afamelanotide
Afamelanotide plus NB-UVB in vitiligo(otwiera źródło w nowej karcie)
A Study to Compare the Efficacy and Safety of SCENESSE and Narrow-Band Ultraviolet (NB-UVB) Light Versus NB-UVB Light Alone in Patients With Vitiligo
Oś czasu
2026
- Zatwierdzony, CA (Health Canada)Zapobieganie fototoksyczności u dorosłych z EPP
2025
2020
- Zatwierdzony, AU (TGA)Protoporfiria erytropoetyczna u dorosłych
2019
- Zatwierdzony, US (FDA)Wydłużenie czasu ekspozycji na światło bez bólu u dorosłych z reakcjami fototoksycznymi w przebiegu EPP
2014
- Zatwierdzony, EU (EMA)Zapobieganie fototoksyczności u dorosłych z protoporfirią erytropoetyczną (EPP)
Źródła
- 01SCENESSE (afamelanotide) implant label(otwiera źródło w nowej karcie)
- 02Scenesse (afamelanotide): EPAR(otwiera źródło w nowej karcie)
- 03Afamelanotide for erythropoietic protoporphyria(otwiera źródło w nowej karcie)
- 04Afamelanotide and narrowband UV-B phototherapy for the treatment of vitiligo: a randomized multicenter trial(otwiera źródło w nowej karcie)
- 05SCENESSE approved for EPP in Canada(otwiera źródło w nowej karcie)
- 06Update: SCENESSE in vitiligo(otwiera źródło w nowej karcie)
- 07Afamelanotide (CID 16197727)(otwiera źródło w nowej karcie)
- 08Risks of unregulated use of alpha-melanocyte-stimulating hormone analogues: a review(otwiera źródło w nowej karcie)
- 09UK list of drugs under Additional Monitoring (August 2026)(otwiera źródło w nowej karcie)
- 10SCENESSE afamelanotide (as acetate) 16 mg implant vial (327947)(otwiera źródło w nowej karcie)
- 11Drug Product Database: Scenesse (DIN 02569825)(otwiera źródło w nowej karcie)
Informacje edukacyjne, a nie porada medyczna. Zanim zaczniesz, przerwiesz lub zmienisz przyjmowanie jakiegokolwiek leku, porozmawiaj z lekarzem.