Afamelanotide
Melanokortīna 1 receptora (MC1R) agonists
Statuss
Apstiprināts
Apstiprināts kā lēnas atbrīvošanās implants (Scenesse) pieaugušajiem ar eritropoētisko protoporfīriju ES (2014), ASV (2019), Austrālijā (2020) un Kanādā (2026. gada jūlijā); lietošana vitiligo gadījumā joprojām tiek pētīta: III fāzes pētījuma CUV105 rezultāti gaidāmi 2026. gada decembrī, un plānots pivotālais pētījums CUV107.
Pierādījumi
Mēreni
Trīs randomizēti pētījumi ar nesējvielas kontroli retas slimības gadījumā (kopā 244 pieaugušie) uzrādīja konsekventu, bet mērenu bezsāpju uzturēšanās laika saulē pieaugumu.
Tulkots no angļu valodas oriģināla, kas joprojām ir atsauces versija. Lasīt angļu valodā
Afamelanotīds ir laboratorijā iegūta alfa-MSH versija; alfa-MSH ir hormons, kas liek ādas šūnām veidot tumšu pigmentu. To ievada kā nelielu, izšķīstošu implantu (Scenesse), un tas aizsargā pieaugušos ar eritropoētisko protoporfīriju, retu slimību, kas izraisa sāpīgas reakcijas uz gaismu.
Struktūra
13 aminoskābjuNorādiet uz lodīti vai fokusējiet ķēdi un izmantojiet bulttaustiņus, lai redzētu tās nosaukumu. Izvēlieties ķīmisko grupu, lai to izceltu.
D forma (spoguļattēls), rādīta ar mazajiem burtiem
Sekvence kā teksts
Ac-S-Y-S-Nle-E-H-D-Phe-R-W-G-K-P-V-NH2
Kam to lieto
- Gaismas izraisītu sāpju (fototoksicitātes) novēršana pieaugušajiem ar eritropoētisko protoporfīriju (apstiprināts)
- Vitiligo repigmentācija tumšākai ādai kombinācijā ar šaurjoslas UVB gaismu (pētīts)
- Kosmētisks iedegums (apgalvots, nepierādīts)
Kā tas darbojas
Afamelanotīds saistās ar melanokortīna 1 receptoru (MC1R) uz melanocītiem, ādas pigmenta šūnām, un ieslēdz eumelanīna (brūni melna pigmenta) veidošanos neatkarīgi no saules vai UV starojuma iedarbības. Eritropoētiskās protoporfīrijas gadījumā ādā uzkrājas pret gaismu jutīga viela (protoporfirīns), kas redzamajā gaismā izraisa dedzinošas sāpes; tiek uzskatīts, ka papildu pigments samazina gaismas daudzumu, kas iekļūst ādā.
Cik spēcīgi ir pierādījumi
Mēreni
Divos kopā publicētos randomizētos pētījumos (Langendonk 2015, NEJM) pieaugušie ar EPP, kas saņēma afamelanotīdu, pavadīja vairāk laika tiešā saules gaismā bez sāpēm nekā placebo grupā: ASV pētījumā mediāna bija 69,4 pret 40,8 stundām 6 mēnešu laikā, bet ES pētījumā 6,0 pret 0,8 stundām, turklāt bija mazāk fototoksisku reakciju un labāka dzīves kvalitāte. Randomizētā pētījumā ar 55 vitiligo pacientiem afamelanotīda pievienošana šaurjoslas UVB terapijai nodrošināja ātrāku un izteiktāku repigmentāciju, galvenokārt tumšākiem ādas tipiem (Lim 2015). Lielāks III fāzes vitiligo pētījums CUV105 (210 pacienti) rezultātus paredzēts paziņot 2026. gada decembrī.
Riski un blakusparādības
- Reakcijas implanta vietā, slikta dūša, galvassāpes un kakla sāpes
- Vispārēja ādas satumšošanās un esošo dzimumzīmju un vasaras raibumu satumšošanās; ieteicams divreiz gadā pārbaudīt visu ādu
- Pēc laišanas tirgū ziņots par nopietnām paaugstinātas jutības reakcijām, tostarp anafilaksi
- Implants jāievada apmācītam veselības aprūpes speciālistam; nelicencēti „melanotan” produkti nav līdzvērtīgi
Devas saskaņā ar zāļu aprakstu
Zāļu apraksts: viens 16 mg implants, ko apmācīts veselības aprūpes speciālists ievada zem ādas virs gūžas kaula ik pēc 2 mēnešiem.
Regulatīvais statuss
| Reģions | Gads | Apstiprināts lietošanai |
|---|---|---|
| EUEMA | 2014 | Fototoksicitātes novēršana pieaugušajiem ar eritropoētisko protoporfīriju (EPP) |
| USFDA | 2019 | Bezsāpju gaismas iedarbības ilguma palielināšana pieaugušajiem ar EPP izraisītām fototoksiskām reakcijām |
| AUTGA | 2020 | Eritropoētiskā protoporfīrija pieaugušajiem |
| CAHealth Canada | 2026 | Fototoksicitātes novēršana pieaugušajiem ar EPP |
Statuss pa valstīm
| Jurisdikcija | Statuss | Avots |
|---|---|---|
| USAmerikas Savienotās Valstis | Reģistrētas zāles | Avots 1 |
| EUEiropas Savienība | Reģistrētas zāles | Avots 2 |
| UKApvienotā Karaliste | Reģistrētas zāles | Avots 9 |
| AUAustrālija | Reģistrētas zāles | Avots 10 |
| CAKanāda | Reģistrētas zāles | Avots 11 |
Uzmanības vērti pētījumi: Afamelanotide
Afamelanotide plus NB-UVB in vitiligo(atver avotu jaunā cilnē)
A Study to Compare the Efficacy and Safety of SCENESSE and Narrow-Band Ultraviolet (NB-UVB) Light Versus NB-UVB Light Alone in Patients With Vitiligo
Hronoloģija
2026
- Apstiprināts, CA (Health Canada)Fototoksicitātes novēršana pieaugušajiem ar EPP
2025
2020
- Apstiprināts, AU (TGA)Eritropoētiskā protoporfīrija pieaugušajiem
2019
- Apstiprināts, US (FDA)Bezsāpju gaismas iedarbības ilguma palielināšana pieaugušajiem ar EPP izraisītām fototoksiskām reakcijām
2014
- Apstiprināts, EU (EMA)Fototoksicitātes novēršana pieaugušajiem ar eritropoētisko protoporfīriju (EPP)
Avoti
- 01SCENESSE (afamelanotide) implant label(atver avotu jaunā cilnē)
- 02Scenesse (afamelanotide): EPAR(atver avotu jaunā cilnē)
- 03Afamelanotide for erythropoietic protoporphyria(atver avotu jaunā cilnē)
- 04Afamelanotide and narrowband UV-B phototherapy for the treatment of vitiligo: a randomized multicenter trial(atver avotu jaunā cilnē)
- 05SCENESSE approved for EPP in Canada(atver avotu jaunā cilnē)
- 06Update: SCENESSE in vitiligo(atver avotu jaunā cilnē)
- 07Afamelanotide (CID 16197727)(atver avotu jaunā cilnē)
- 08Risks of unregulated use of alpha-melanocyte-stimulating hormone analogues: a review(atver avotu jaunā cilnē)
- 09UK list of drugs under Additional Monitoring (August 2026)(atver avotu jaunā cilnē)
- 10SCENESSE afamelanotide (as acetate) 16 mg implant vial (327947)(atver avotu jaunā cilnē)
- 11Drug Product Database: Scenesse (DIN 02569825)(atver avotu jaunā cilnē)
Izglītojoša informācija, nevis medicīnisks padoms. Pirms jebkuru zāļu lietošanas uzsākšanas, pārtraukšanas vai maiņas konsultējieties ar licencētu ārstu.