Vosoritide
Analog i peptidit natriuretik të tipit C (CNP)
Statusi
I miratuar
I miratuar në SHBA në nëntor 2021 me miratim të përshpejtuar dhe në BE në gusht 2021; indikacioni në SHBA tani mbulon fëmijët e çdo moshe me akondroplazi, pllakat e rritjes të të cilëve janë ende të hapura, dhe indikacioni në BE mbulon pacientët nga mosha 4 muajsh. Kërkesa e BioMarin për ta kthyer miratimin e përshpejtuar në SHBA në miratim të plotë u pranua në korrik 2026 me datë të synuar vendimi 28 shkurt 2027, dhe një kërkesë e veçantë për të shtuar hipokondroplazinë u paraqit në shtator 2026.
Provat
Mesatare
Një studim i rastësishëm i fazës 3 me 121 fëmijë me akondroplazi me zgjatje të hapura, i mbështetur nga një studim i dytë i rastësishëm te fëmijët nën 5 vjeç dhe nga një studim i rastësishëm i vitit 2026 për hipokondroplazinë.
Përkthyer nga origjinali në anglisht, i cili mbetet versioni i referencës. Lexoje në anglisht
Një version laboratorik i peptidit natriuretik të tipit C, që jepet si injeksion ditor për të nxitur rritjen te fëmijët me akondroplazi, forma më e shpeshtë e xhuxhizmit, për sa kohë pllakat e tyre të rritjes janë ende të hapura.
Struktura
39 mbetjeVendoseni treguesin mbi një rruazë, ose fokusoni zinxhirin dhe përdorni tastet me shigjeta, për ta emërtuar. Zgjidhni një kimi për ta theksuar.
Sekuenca si tekst
H-P-G-Q-E-H-P-N-A-R-K-Y-K-G-A-N-K-K-G-L-S-K-G-C-F-G-L-K-L-D-R-I-G-S-M-S-G-L-G-C-OH
Për çfarë përdoret
- Akondroplazia te fëmijët, epifizat e të cilëve janë ende të hapura (miratuar)
- Hipokondroplazia, ku një studim i fazës 3 raportoi një rritje prej 2,33 cm në vit në shpejtësinë e rritjes dhe paraqitjet rregullatore pasuan në vitin 2026 (studiuar)
Si vepron
Akondroplazia shkaktohet nga një ndryshim me fitim funksioni në receptorin FGFR3, i cili vë një fre të vazhdueshëm mbi qelizat e kërcit në pllakën e rritjes. Vosoritidi lidhet me receptorin B të peptidit natriuretik, duke rritur GMP-në ciklike brenda këtyre qelizave dhe duke frenuar rrugën MAPK poshtë FGFR3 në nivelin e RAF-1. Kjo e liron frenin, kështu që qelizat e kërcit shumohen dhe maturohen normalisht dhe kocka rritet. Efekti varet nga pllakat e rritjes të hapura.
Sa të forta janë provat
Mesatare
Studimi kyç 52-javor caktoi rastësisht 121 fëmijë të moshës 5 deri në 14 vjeç me akondroplazi të konfirmuar gjenetikisht në vosoritid ditor ose placebo dhe mati shpejtësinë vjetore të rritjes, me përfitimin të ruajtur në zgjatjet e hapura që zgjatën disa vjet. Një studim i dytë i rastësishëm përfshiu fëmijë nga 4,4 muaj deri nën 5 vjeç. Në hipokondroplazi, studimi i fazës 3 i botuar në NEJM Evidence në shtator 2026 raportoi 2,33 cm në vit më shumë rritje se placebo, 2,35 cm më shumë gjatësi në këmbë dhe një rritje të Z-score të gjatësisë prej 0,39. Gjatësia përfundimtare dhe përfitimi funksional ende po konfirmohen.
Rreziqet dhe efektet anësore
- Rënie kalimtare të presionit të gjakut, zakonisht brenda rreth gjysmë ore pas një doze, prandaj këshillohet marrja e ushqimit dhe e lëngjeve më parë
- Reaksionet në vendin e injektimit janë shumë të shpeshta, përfshirë skuqjen, ënjtjen dhe urtikarien, dhe dy fëmijë në studimin kyç e ndërprenë trajtimin për shkak të dhimbjes nga injeksioni dhe ankthit
- Të vjellat, artralgjia, diarreja, marramendja dhe fosfataza alkaline e rritur ishin më të shpeshta se me placebo
- Nuk rekomandohet kur funksioni i veshkave është ulur nën një eGFR prej 60 mL/min/1,73 m2
- Antitrupat kundër ilaçit zhvillohen te një e treta ose më shumë e fëmijëve të trajtuar, deri tani pa efekt mbi sigurinë ose rritjen
- Miratimi është i përshpejtuar dhe i bazuar në shpejtësinë e rritjes, një masë e ndërmjetme, ndërsa konfirmimi i përfitimit afatgjatë është ende në pritje
Dozimi sipas informacionit zyrtar
Informacioni zyrtar: një injeksion nënlëkuror në ditë, me dozën të përcaktuar sipas peshës aktuale trupore të fëmijës, dhe trajtimi ndërpritet përgjithmonë sapo të mbyllen pllakat e rritjes.
Statusi rregullator
| Rajoni | Viti | I miratuar për |
|---|---|---|
| USFDA | 2021 | Për të rritur rritjen lineare te pacientët pediatrikë me akondroplazi me epifiza të hapura (miratim i përshpejtuar) |
| EUEuropean Medicines Agency | 2021 | Trajtimi i akondroplazisë te pacientët 4 muajsh e lart, epifizat e të cilëve nuk janë mbyllur |
Statusi sipas vendit
| Juridiksioni | Statusi | Burimi |
|---|---|---|
| USShtetet e Bashkuara | Ilaç i autorizuar | Burimi 1 |
| EUBashkimi Evropian | Ilaç i autorizuar | Burimi 2 |
| UKMbretëria e Bashkuar | Asnjë ilaç i autorizuar | Burimi 8 |
| AUAustralia | Ilaç i autorizuar | Burimi 9 |
| CAKanadaja | Ilaç i autorizuar | Burimi 10 |
Studime me Vosoritide për t'u ndjekur
Vosoritide in idiopathic short stature(hap burimin në një skedë të re)
A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature
CANOPY-HCH-3(hap burimin në një skedë të re)
Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
Vosoritide in infant hypochondroplasia(hap burimin në një skedë të re)
A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months
Kronologjia
2028
2026
2021
- I miratuar, US (FDA)Për të rritur rritjen lineare te pacientët pediatrikë me akondroplazi me epifiza të hapura (miratim i përshpejtuar)
- I miratuar, EU (European Medicines Agency)Trajtimi i akondroplazisë te pacientët 4 muajsh e lart, epifizat e të cilëve nuk janë mbyllur
Burimet
- 01VOXZOGO (vosoritide) for injection, for subcutaneous use: US prescribing information(hap burimin në një skedë të re)
- 02Voxzogo: European public assessment report(hap burimin në një skedë të re)
- 03Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial(hap burimin në një skedë të re)
- 04A Phase 3 Trial of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia(hap burimin në një skedë të re)
- 05US Food and Drug Administration Accepts BioMarin's Supplemental New Drug Application for Full Approval of VOXZOGO (vosoritide) for Children With Achondroplasia(hap burimin në një skedë të re)
- 06BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence(hap burimin në një skedë të re)
- 07C-type natriuretic peptide (NPPC), UniProt P23582(hap burimin në një skedë të re)
- 08MHRA Products: active substances beginning with V(hap burimin në një skedë të re)
- 09VOXZOGO vosoritide 0.4 mg powder for injection vial and diluent pre-filled syringe (376616)(hap burimin në një skedë të re)
- 10Drug Product Database: Voxzogo (DIN 02564661)(hap burimin në një skedë të re)
Informacion edukativ, jo këshillë mjekësore. Flisni me një mjek të licencuar përpara se të filloni, të ndërprisni ose të ndryshoni ndonjë ilaç.