Elamipretide
Tetrapeptid që synon mitokondritë dhe lidhet me kardiolipinën
Statusi
I miratuar
Mori miratim të përshpejtuar nga FDA-ja më 19 shtator 2025 si Forzinity, për të përmirësuar forcën muskulore te të rriturit dhe fëmijët me sindromën Barth që peshojnë të paktën 30 kg; është terapia e parë e miratuar për sindromën Barth dhe ilaçi i parë i miratuar që synon mitokondritë. Vazhdimi i miratimit varet nga një studim konfirmues, studimi 4TAZPower i fazës 4, i cili i dha dozën pacientit të parë në korrik 2026. Ka statusin e ilaçit jetim në BE për sindromën Barth, por nuk është i miratuar nga EMA.
Provat
Paraprake
Miratimi mbështetet në 12 pacientë: studimi i rastësishëm me kryqëzim nuk i arriti të dyja pikat përfundimtare parësore, dhe përfitimet në forcën muskulore që mbështetën miratimin u shfaqën vetëm në zgjatimin e hapur të studimit.
Përkthyer nga origjinali në anglisht, i cili mbetet versioni i referencës. Lexoje në anglisht
Një ilaç me katër aminoacide që përqendrohet në mitokondri dhe lidhet me kardiolipinën, një lipid i membranës së brendshme mitokondriale. Është i miratuar në SHBA për të përmirësuar forcën muskulore në sindromën Barth, një sëmundje e rrallë e trashëguar.
Struktura
4 mbetjeVendoseni treguesin mbi një rruazë, ose fokusoni zinxhirin dhe përdorni tastet me shigjeta, për ta emërtuar. Zgjidhni një kimi për ta theksuar.
Forma D (imazh pasqyre), shkruar me shkronja të vogla
Sekuenca si tekst
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Për çfarë përdoret
- Sindroma Barth, për të përmirësuar forcën muskulore te pacientët që peshojnë të paktën 30 kg (miratuar)
- Miopatia mitokondriale primare, ku studimi MMPOWER-3 i fazës 3 nuk i arriti pikat përfundimtare (studiuar)
- Miopatia mitokondriale e shkaktuar nga mutacionet POLG (studiuar)
Si vepron
Kardiolipina është një lipid që e mban në formë membranën e brendshme të palosur të mitokondrive dhe e mban zinxhirin respirator të grumbulluar bashkë. Në sindromën Barth, gjeni TAFAZZIN nuk arrin ta rimodelojë kardiolipinën, prandaj kjo strukturë shkatërrohet. Elamipretidi mbart një ngarkesë pozitive dhe një model mbetjesh aromatike që e shtyjnë në membranën e brendshme, ku lidhet në mënyrë të kthyeshme me kardiolipinën dhe përmirëson formën dhe funksionin e mitokondrive, siç e përshkruan informacioni zyrtar. Ai nuk e korrigjon defektin gjenetik themelor.
Sa të forta janë provat
Paraprake
TAZPOWER caktoi rastësisht 12 burra dhe djem me sindromë Barth të konfirmuar gjenetikisht në 12 javë elamipretid e pastaj placebo, ose anasjelltas. Ai dështoi në të dyja pikat përfundimtare parësore, distancën e ecjes në gjashtë minuta dhe pikët totale të lodhjes. Forca e ekstensorëve të gjurit, një pikë përfundimtare dytësore, nuk u përmirësua gjatë fazës së rastësishme, por u rrit gjatë zgjatimit të hapur, me një përfitim median prej 63 njutonësh në javën 168 te tetë pacientët që ishin ende të regjistruar. FDA-ja e pranoi këtë pikë përfundimtare të ndërmjetme në kuadër të miratimit të përshpejtuar. Në një sëmundje tjetër, studimi MMPOWER-3 me 218 pacientë në miopatinë mitokondriale primare nuk i arriti pikat e tij përfundimtare.
Rreziqet dhe efektet anësore
- Reaksionet në vendin e injektimit janë pothuajse universale: çdo pacient në studim pati skuqje, dhe dhimbja, ngurtësimi, kruajtja, mavijosjet ose urtikaria ishin të shpeshta
- Kanë ndodhur reaksione mbindjeshmërie, përfshirë reaksione alergjike serioze, ndonjëherë muaj pas fillimit
- Produkti përmban alkool benzilik dhe nuk duhet përdorur te të porsalindurit, te të cilët alkooli benzilik ka shkaktuar sindromën fatale të gulçimit
- Numri i eozinofileve në gjak rritet me ekspozim përtej 30 ditëve, me kulm rreth 90 ditëve, pa pasoja klinike të vërejtura deri më tani
- Doza duhet ulur te të rriturit me dëmtim të rëndë të veshkave, dhe nuk ka informacion dozimi për njerëzit në dializë
- Përfitimi nuk është konfirmuar ende: miratimi është i kushtëzuar nga studimi i fazës 4 dhe mund të tërhiqet
Dozimi sipas informacionit zyrtar
Informacioni zyrtar: 40 mg nënlëkurësh një herë në ditë te pacientët që peshojnë të paktën 30 kg, e ulur në 20 mg një herë në ditë te të rriturit me dëmtim të rëndë renal që nuk janë në dializë.
Statusi rregullator
| Rajoni | Viti | I miratuar për |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Për të përmirësuar forcën muskulore te pacientët të rritur dhe pediatrikë me sindromën Barth që peshojnë të paktën 30 kg (miratim i përshpejtuar) |
Statusi sipas vendit
| Juridiksioni | Statusi | Burimi |
|---|---|---|
| USShtetet e Bashkuara | Ilaç i autorizuar | Burimi 1 |
| EUBashkimi Evropian | Asnjë ilaç i autorizuar | Burimi 8 |
| UKMbretëria e Bashkuar | Asnjë ilaç i autorizuar | Burimi 9 |
| AUAustralia | Asnjë ilaç i autorizuar | Burimi 10 |
| CAKanadaja | Asnjë ilaç i autorizuar | Burimi 11 |
Studime me Elamipretide për t'u ndjekur
ReNEW(hap burimin në një skedë të re)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Kronologjia
2027
2026
2025
- MiratimFDA-ja i jep miratim të përshpejtuar elamipretidit (Forzinity) për sindromën Barth
- I miratuar, US (FDA)Për të përmirësuar forcën muskulore te pacientët të rritur dhe pediatrikë me sindromën Barth që peshojnë të paktën 30 kg (miratim i përshpejtuar)
Artikuj për Elamipretide
Burimet
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(hap burimin në një skedë të re)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(hap burimin në një skedë të re)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(hap burimin në një skedë të re)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(hap burimin në një skedë të re)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(hap burimin në një skedë të re)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(hap burimin në një skedë të re)
- 07Elamipretide: First Approval(hap burimin në një skedë të re)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(hap burimin në një skedë të re)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(hap burimin në një skedë të re)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(hap burimin në një skedë të re)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(hap burimin në një skedë të re)
Informacion edukativ, jo këshillë mjekësore. Flisni me një mjek të licencuar përpara se të filloni, të ndërprisni ose të ndryshoni ndonjë ilaç.