Elamipretide
Насочен към митохондриите тетрапептид, свързващ кардиолипина
Статус
Одобрен
Получи ускорено одобрение от FDA на 19 септември 2025 г. като Forzinity за подобряване на мускулната сила при възрастни и деца със синдром на Барт с тегло поне 30 kg; това е първата одобрена терапия за синдрома на Барт и първото одобрено лекарство, насочено към митохондриите. Запазването на одобрението зависи от потвърждаващо изпитване, проучването фаза 4 4TAZPower, в което първият пациент получи доза през юли 2026 г. Има статут на лекарство сирак в ЕС за синдрома на Барт, но не е одобрен от EMA.
Доказателства
Предварителни
Одобрението се основава на 12 пациенти: рандомизираното кръстосано изпитване не постигна нито една от двете първични крайни точки, а подобрението на мускулната сила, на което се основава одобрението, се появи едва в откритото продължение.
Преведено от английския оригинал, който остава водещата версия. Прочетете на английски
Лекарство от четири аминокиселини, което се натрупва в митохондриите и се свързва с кардиолипина, липид от вътрешната митохондриална мембрана. Одобрено е в САЩ за подобряване на мускулната сила при синдрома на Барт, рядко наследствено заболяване.
Структура
4 аминокиселиниПосочете топче или изберете веригата и използвайте стрелките, за да видите името му. Изберете химичен тип, за да го откроите.
D-форма (огледален образ), изписва се с малка буква
Последователност като текст
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
За какво се използва
- Синдром на Барт, за подобряване на мускулната сила при пациенти с тегло поне 30 kg (одобрен)
- Първична митохондриална миопатия, при която изпитването фаза 3 MMPOWER-3 не постигна крайните си точки (изследван)
- Митохондриална миопатия, причинена от мутации в POLG (изследван)
Как действа
Кардиолипинът е липид, който поддържа формата на нагънатата вътрешна мембрана на митохондриите и държи компонентите на дихателната верига плътно един до друг. При синдрома на Барт генът TAFAZZIN не успява да преустрои кардиолипина, така че тази структура се разпада. Еламипретид носи положителен заряд и подредба от ароматни аминокиселини, които го насочват към вътрешната мембрана, където той се свързва обратимо с кардиолипина и подобрява формата и функцията на митохондриите, както е описано в кратката характеристика на продукта. Той не коригира подлежащия генетичен дефект.
Колко силни са доказателствата
Предварителни
В TAZPOWER 12 момчета и мъже с генетично потвърден синдром на Барт са рандомизирани на 12 седмици еламипретид, последвани от плацебо, или в обратен ред. Изпитването не постигна нито една от двете първични крайни точки: разстоянието, изминато за шест минути ходене, и общата оценка на умората. Силата на мускулите, разгъващи коляното, вторична крайна точка, не се е подобрила по време на рандомизираната фаза, но се е повишила по време на откритото продължение, с медиана на подобрението от 63 нютона на 168-ата седмица при осемте пациенти, които все още са участвали. FDA прие тази междинна крайна точка в рамките на ускореното одобрение. При друго заболяване изпитването MMPOWER-3 с 218 пациенти с първична митохондриална миопатия не постигна крайните си точки.
Рискове и нежелани реакции
- Реакциите на мястото на инжектиране са почти универсални: всеки пациент в изпитването е имал зачервяване, а болка, втвърдяване, сърбеж, синини или уртикария са били чести
- Наблюдавани са реакции на свръхчувствителност, включително сериозни алергични реакции, понякога месеци след началото на лечението
- Продуктът съдържа бензилов алкохол и не е предназначен за новородени, при които бензиловият алкохол е причинявал фатален синдром на задъхване
- Броят на еозинофилите в кръвта се повишава при експозиция над 30 дни, с пик около 90 дни, без досега да са наблюдавани клинични последици
- Дозата трябва да се намали при възрастни с тежко бъбречно увреждане, а за хора на диализа няма информация за дозиране
- Ползата все още не е потвърдена: одобрението е условно и зависи от изпитването фаза 4, като може да бъде оттеглено
Официално дозиране
Според кратката характеристика на продукта: 40 mg подкожно веднъж дневно при пациенти с тегло поне 30 kg, намалени до 20 mg веднъж дневно при възрастни с тежко бъбречно увреждане, които не са на диализа.
Регулаторен статус
| Регион | Година | Одобрен за |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | За подобряване на мускулната сила при възрастни и педиатрични пациенти със синдром на Барт с тегло поне 30 kg (ускорено одобрение) |
Статус по държави
| Юрисдикция | Статус | Източник |
|---|---|---|
| USСАЩ | Разрешено лекарство | Източник 1 |
| EUЕвропейски съюз | Няма разрешено лекарство | Източник 8 |
| UKОбединено кралство | Няма разрешено лекарство | Източник 9 |
| AUАвстралия | Няма разрешено лекарство | Източник 10 |
| CAКанада | Няма разрешено лекарство | Източник 11 |
Изпитвания на Elamipretide за следене
ReNEW(отваря източника в нов раздел)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Хронология
2027
2026
2025
- ОдобрениеFDA даде ускорено одобрение на еламипретид (Forzinity) за синдром на Барт
- Одобрен, US (FDA)За подобряване на мускулната сила при възрастни и педиатрични пациенти със синдром на Барт с тегло поне 30 kg (ускорено одобрение)
Статии за Elamipretide
Източници
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(отваря източника в нов раздел)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(отваря източника в нов раздел)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(отваря източника в нов раздел)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(отваря източника в нов раздел)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(отваря източника в нов раздел)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(отваря източника в нов раздел)
- 07Elamipretide: First Approval(отваря източника в нов раздел)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(отваря източника в нов раздел)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(отваря източника в нов раздел)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(отваря източника в нов раздел)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(отваря източника в нов раздел)
Образователна информация, а не медицински съвет. Консултирайте се с медицински специалист, преди да започнете, спрете или промените което и да е лекарство.