Elamipretide
Tetrapèptid dirigit als mitocondris que s'uneix a la cardiolipina
Estat
Aprovat
La FDA li va concedir l'aprovació accelerada el 19 de setembre de 2025 com a Forzinity, per millorar la força muscular en adults i nens amb síndrome de Barth que pesen almenys 30 kg; és la primera teràpia aprovada per a la síndrome de Barth i el primer fàrmac aprovat dirigit als mitocondris. El manteniment de l'aprovació depèn d'un assaig confirmatori, l'estudi de fase 4 4TAZPower, que va tractar el primer pacient el juliol del 2026. Té la designació de medicament orfe a la UE per a la síndrome de Barth, però l'EMA no l'ha aprovat.
Evidència
Preliminar
L'aprovació es basa en 12 pacients: l'assaig encreuat aleatoritzat no va assolir cap dels dos criteris de valoració principals, i les millores de força muscular que van justificar l'aprovació només van aparèixer a l'extensió en obert.
Traduït de l'original en anglès, que continua sent la versió de referència. Llegeix-lo en anglès
Fàrmac de quatre aminoàcids que es concentra als mitocondris i s'uneix a la cardiolipina, un lípid de la membrana mitocondrial interna. Està aprovat als EUA per millorar la força muscular en la síndrome de Barth, una malaltia hereditària rara.
Estructura
4 aminoàcidsAssenyaleu una esfera, o seleccioneu la cadena i utilitzeu les fletxes, per veure'n el nom. Trieu un tipus químic per ressaltar-lo.
Forma D (imatge especular), en minúscula
Seqüència en text
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Per a què s'utilitza
- Síndrome de Barth, per millorar la força muscular en pacients que pesen almenys 30 kg (aprovat)
- Miopatia mitocondrial primària, en què l'assaig de fase 3 MMPOWER-3 no va assolir els criteris de valoració (estudiat)
- Miopatia mitocondrial causada per mutacions de POLG (estudiat)
Com actua
La cardiolipina és un lípid que manté la forma plegada de la membrana interna dels mitocondris i conserva agrupada la cadena respiratòria. En la síndrome de Barth, el gen TAFAZZIN no remodela la cardiolipina, de manera que aquesta estructura es desfà. L'elamipretida té una càrrega positiva i un patró de residus aromàtics que la dirigeixen cap a la membrana interna, on s'uneix de manera reversible a la cardiolipina i millora la forma i la funció dels mitocondris, tal com descriu la fitxa tècnica. No corregeix el defecte genètic de base.
Quina solidesa té l'evidència
Preliminar
TAZPOWER va assignar aleatòriament 12 homes i nens amb síndrome de Barth confirmada genèticament a 12 setmanes d'elamipretida seguides de placebo, o a l'ordre invers. No va assolir cap dels dos criteris de valoració principals, la distància recorreguda en sis minuts i la puntuació total de fatiga. La força dels extensors del genoll, un criteri secundari, no va millorar durant la fase aleatoritzada, però va augmentar durant l'extensió en obert, amb una mediana de guany de 63 newtons a la setmana 168 en els vuit pacients que continuaven a l'estudi. La FDA va acceptar aquest criteri de valoració intermedi en el marc de l'aprovació accelerada. En una altra malaltia, l'assaig MMPOWER-3, amb 218 pacients amb miopatia mitocondrial primària, no va assolir els seus criteris de valoració.
Riscos i efectes adversos
- Les reaccions al lloc d'injecció són gairebé universals: tots els pacients de l'assaig van tenir envermelliment, i el dolor, la induració, la picor, els morats o la urticària van ser freqüents
- S'han produït reaccions d'hipersensibilitat, incloses reaccions al·lèrgiques greus, de vegades mesos després de començar el tractament
- El producte conté alcohol benzílic i no s'ha d'utilitzar en nounats, en els quals l'alcohol benzílic ha causat la síndrome de gasping mortal
- Els recomptes d'eosinòfils a la sang augmenten amb una exposició de més de 30 dies, amb un màxim cap als 90 dies, sense conseqüències clíniques observades fins ara
- Cal reduir la dosi en adults amb insuficiència renal greu, i no hi ha informació de dosificació per a persones en diàlisi
- El benefici encara no està confirmat: l'aprovació està condicionada a l'assaig de fase 4 i es podria retirar
Dosi segons la fitxa tècnica
Fitxa tècnica: 40 mg per via subcutània un cop al dia en pacients que pesen almenys 30 kg, reduïts a 20 mg un cop al dia en adults amb insuficiència renal greu que no estan en diàlisi.
Situació reguladora
| Regió | Any | Aprovat per a |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Millora de la força muscular en pacients adults i pediàtrics amb síndrome de Barth que pesen almenys 30 kg (aprovació accelerada) |
Situació per país
| Jurisdicció | Estat | Font |
|---|---|---|
| USEstats Units | Medicament autoritzat | Font 1 |
| EUUnió Europea | Cap medicament autoritzat | Font 8 |
| UKRegne Unit | Cap medicament autoritzat | Font 9 |
| AUAustràlia | Cap medicament autoritzat | Font 10 |
| CACanadà | Cap medicament autoritzat | Font 11 |
Assajos amb Elamipretide a seguir
ReNEW(obre la font en una pestanya nova)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Cronologia
2027
2026
2025
- AprovacióLa FDA concedeix l'aprovació accelerada a l'elamipretida (Forzinity) per a la síndrome de Barth
- Aprovat, US (FDA)Millora de la força muscular en pacients adults i pediàtrics amb síndrome de Barth que pesen almenys 30 kg (aprovació accelerada)
Articles sobre Elamipretide
Fonts
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(obre la font en una pestanya nova)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(obre la font en una pestanya nova)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(obre la font en una pestanya nova)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(obre la font en una pestanya nova)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(obre la font en una pestanya nova)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(obre la font en una pestanya nova)
- 07Elamipretide: First Approval(obre la font en una pestanya nova)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(obre la font en una pestanya nova)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(obre la font en una pestanya nova)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(obre la font en una pestanya nova)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(obre la font en una pestanya nova)
Informació educativa, no consell mèdic. Parleu amb un professional sanitari autoritzat abans de començar, deixar o canviar qualsevol medicament.