Elamipretide
Auf Mitochondrien ausgerichtetes, Cardiolipin-bindendes Tetrapeptid
Status
Zugelassen
Am 19. September 2025 von der FDA als Forzinity beschleunigt zugelassen (Accelerated Approval), zur Verbesserung der Muskelkraft bei Erwachsenen und Kindern mit Barth-Syndrom und einem Körpergewicht von mindestens 30 kg; es ist die erste zugelassene Therapie für das Barth-Syndrom und das erste zugelassene, auf Mitochondrien ausgerichtete Arzneimittel. Die weitere Zulassung hängt von einer Bestätigungsstudie ab, der Phase-4-Studie 4TAZPower, in der im Juli 2026 der erste Patient behandelt wurde. In der EU hat es den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Designation) für das Barth-Syndrom, ist aber nicht von der EMA zugelassen.
Evidenz
Vorläufig
Die Zulassung stützt sich auf 12 Patienten: Die randomisierte Crossover-Studie verfehlte beide primären Endpunkte, und die Zuwächse an Muskelkraft, auf die sich die Zulassung stützte, zeigten sich erst in der offenen Verlängerungsphase.
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Ein Arzneimittel aus vier Aminosäuren, das sich in Mitochondrien anreichert und Cardiolipin bindet, ein Lipid der inneren Mitochondrienmembran. Es ist in den USA zur Verbesserung der Muskelkraft beim Barth-Syndrom zugelassen, einer seltenen Erbkrankheit.
Struktur
4 AminosäurenZeigen Sie auf eine Kugel oder wählen Sie die Kette aus und nutzen Sie die Pfeiltasten, um ihren Namen zu sehen. Wählen Sie eine chemische Gruppe, um sie hervorzuheben.
D-Form (Spiegelbild), in Kleinbuchstaben dargestellt
Sequenz als Text
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Wofür es verwendet wird
- Barth-Syndrom, zur Verbesserung der Muskelkraft bei Patienten mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg (zugelassen)
- Primäre mitochondriale Myopathie, bei der die Phase-3-Studie MMPOWER-3 ihre Endpunkte verfehlte (untersucht)
- Mitochondriale Myopathie durch POLG-Mutationen (untersucht)
Wie es wirkt
Cardiolipin ist ein Lipid, das die gefaltete innere Membran der Mitochondrien in Form hält und die Atmungskette dicht zusammenhält. Beim Barth-Syndrom gelingt es dem TAFAZZIN-Gen nicht, Cardiolipin umzubauen, sodass diese Struktur zerfällt. Elamipretid trägt eine positive Ladung und ein Muster aromatischer Reste, das es in die innere Membran lenkt, wo es Cardiolipin reversibel bindet und Form und Funktion der Mitochondrien verbessert, wie in der Fachinformation beschrieben. Den zugrunde liegenden Gendefekt behebt es nicht.
Wie belastbar die Evidenz ist
Vorläufig
TAZPOWER teilte 12 Männer und Jungen mit genetisch bestätigtem Barth-Syndrom randomisiert zu 12 Wochen Elamipretid und anschließend Placebo oder in umgekehrter Reihenfolge zu. Die Studie verfehlte beide primären Endpunkte, die Sechs-Minuten-Gehstrecke und den Gesamt-Fatigue-Score. Die Kraft der Kniestrecker, ein sekundärer Endpunkt, verbesserte sich in der randomisierten Phase nicht, stieg aber in der offenen Verlängerungsphase an, mit einem medianen Zuwachs von 63 Newton in Woche 168 bei den acht noch teilnehmenden Patienten. Die FDA akzeptierte diesen Surrogatendpunkt im Rahmen der beschleunigten Zulassung. Bei einer anderen Erkrankung, der primären mitochondrialen Myopathie, erreichte die MMPOWER-3-Studie mit 218 Patienten ihre Endpunkte nicht.
Risiken und Nebenwirkungen
- Reaktionen an der Injektionsstelle treten fast immer auf: Alle Patienten in der Studie hatten Rötungen, und Schmerzen, Verhärtungen, Juckreiz, Blutergüsse oder Quaddeln waren häufig
- Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich schwerer allergischer Reaktionen sind aufgetreten, manchmal Monate nach Behandlungsbeginn
- Das Produkt enthält Benzylalkohol und ist nicht für Neugeborene bestimmt, bei denen Benzylalkohol ein tödliches Gasping-Syndrom verursacht hat
- Die Zahl der Eosinophilen im Blut steigt bei einer Anwendung über 30 Tage hinaus an, mit einem Höhepunkt um 90 Tage, bisher ohne erkennbare klinische Folgen
- Bei Erwachsenen mit schwerer Nierenfunktionsstörung muss die Dosis verringert werden, und für Menschen unter Dialyse gibt es keine Dosierungsangaben
- Der Nutzen ist noch nicht bestätigt: Die Zulassung ist an die Phase-4-Studie geknüpft und könnte zurückgenommen werden
Dosierung laut Fachinformation
Fachinformation: 40 mg subkutan einmal täglich bei Patienten mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg, verringert auf 20 mg einmal täglich bei Erwachsenen mit schwerer Nierenfunktionsstörung, die nicht dialysiert werden.
Zulassungsstatus
| Region | Jahr | Zugelassen für |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Zur Verbesserung der Muskelkraft bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Barth-Syndrom und einem Körpergewicht von mindestens 30 kg (beschleunigte Zulassung) |
Status nach Land
| Rechtsraum | Status | Quelle |
|---|---|---|
| USVereinigte Staaten | Zugelassenes Arzneimittel | Quelle 1 |
| EUEuropäische Union | Kein zugelassenes Arzneimittel | Quelle 8 |
| UKVereinigtes Königreich | Kein zugelassenes Arzneimittel | Quelle 9 |
| AUAustralien | Kein zugelassenes Arzneimittel | Quelle 10 |
| CAKanada | Kein zugelassenes Arzneimittel | Quelle 11 |
Studien zu Elamipretide im Blick
ReNEW(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Zeitleiste
2027
2026
2025
- ZulassungFDA erteilt Elamipretid (Forzinity) eine beschleunigte Zulassung beim Barth-Syndrom
- Zugelassen, US (FDA)Zur Verbesserung der Muskelkraft bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Barth-Syndrom und einem Körpergewicht von mindestens 30 kg (beschleunigte Zulassung)
Artikel über Elamipretide
Quellen
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 07Elamipretide: First Approval(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(öffnet die Quelle in einem neuen Tab)
Informationen zu Bildungszwecken, keine medizinische Beratung. Sprechen Sie mit einer Ärztin oder einem Arzt, bevor Sie ein Arzneimittel anwenden, absetzen oder die Behandlung ändern.