PEPTOKING
ET

Elamipretide

Mitokondritele suunatud, kardiolipiiniga seonduv tetrapeptiid

Staatus

Heaks kiidetud

FDA andis 19. septembril 2025 kiirendatud heakskiidu nime all Forzinity lihasjõu parandamiseks Barthi sündroomiga täiskasvanutel ja lastel, kes kaaluvad vähemalt 30 kg; see on esimene heakskiidetud ravi Barthi sündroomi korral ja esimene heakskiidetud mitokondritele suunatud ravim. Heakskiidu jätkumine sõltub kinnitavast uuringust, 4. faasi uuringust 4TAZPower, milles manustati esimesele patsiendile annus 2026. aasta juulis. Sellel on EL-is Barthi sündroomi harvikravimi staatus, kuid EMA ei ole seda heaks kiitnud.

Tõendatus

Esialgne

Heakskiit põhineb 12 patsiendil: randomiseeritud ristuuring ei saavutanud kumbagi esmast tulemusnäitajat ning heakskiitu toetanud lihasjõu paranemine ilmnes alles avatud jätku-uuringus.

Tõlgitud ingliskeelsest originaalist, mis jääb aluseks olevaks versiooniks. Loe inglise keeles

Neljast aminohappest koosnev ravim, mis koondub mitokondritesse ja seondub kardiolipiiniga, mitokondri sisemembraani lipiidiga. USA-s on see heaks kiidetud lihasjõu parandamiseks Barthi sündroomi, haruldase päriliku haiguse korral.

Struktuur

4 aminohapet

Nime nägemiseks osuta helmele või vii fookus ahelale ja kasuta nooleklahve. Vali keemia, et see esile tõsta.

D-vorm (peegelpilt), näidatud väiketähtedega

Järjestus tekstina
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2

Milleks seda kasutatakse

  • Barthi sündroom, lihasjõu parandamiseks patsientidel, kes kaaluvad vähemalt 30 kg (heaks kiidetud)
  • Primaarne mitokondriaalne müopaatia, mille korral 3. faasi uuring MMPOWER-3 ei saavutanud oma tulemusnäitajaid (uuritud)
  • POLG-mutatsioonidest põhjustatud mitokondriaalne müopaatia (uuritud)

Kuidas see toimib

Kardiolipiin on lipiid, mis hoiab mitokondrite volditud sisemembraani kuju ja hingamisahelat tihedalt koos. Barthi sündroomi korral ei suuda TAFAZZIN-geen kardiolipiini ümber kujundada, mistõttu see struktuur laguneb. Elamipretiidil on positiivne laeng ja aromaatsete aminohapete muster, mis suunab selle sisemembraani, kus see seondub pöörduvalt kardiolipiiniga ning parandab mitokondrite kuju ja talitlust, nagu ravimiteave kirjeldab. See ei korrigeeri aluseks olevat geenidefekti.

Kui tugevad on tõendid

EsialgneVäikesed inimuuringud, pilootuuringud või vaatlusandmed.

Uuringus TAZPOWER randomiseeriti 12 geneetiliselt kinnitatud Barthi sündroomiga meest ja poissi saama 12 nädalat elamipretiidi ja seejärel platseebot või vastupidi. See ei saavutanud kumbagi esmast tulemusnäitajat, kuueminutilise kõnnitesti distantsi ega üldist väsimusskoori. Põlve sirutajalihaste jõud, mis oli teisene tulemusnäitaja, randomiseeritud faasis ei paranenud, kuid suurenes avatud jätku-uuringus: 168. nädalaks oli mediaanne juurdekasv 63 njuutonit kaheksal patsiendil, kes olid endiselt uuringus. FDA aktsepteeris selle vahepealse tulemusnäitaja kiirendatud heakskiidu raames. Teises haiguses, primaarses mitokondriaalses müopaatias, ei saavutanud 218 patsiendiga uuring MMPOWER-3 oma tulemusnäitajaid.

Riskid ja kõrvaltoimed

  • Süstekoha reaktsioonid on peaaegu universaalsed: igal uuringus osalenud patsiendil esines punetust ning valu, kõvastumine, sügelus, verevalumid või nõgestõbi olid sagedased
  • Esinenud on ülitundlikkusreaktsioone, sealhulgas raskeid allergilisi reaktsioone, mõnikord kuid pärast ravi alustamist
  • Toode sisaldab bensüülalkoholi ega ole mõeldud kasutamiseks vastsündinutel, kellel bensüülalkohol on põhjustanud surmaga lõppenud ahmiva hingamise sündroomi
  • Vere eosinofiilide arv suureneb, kui kasutamine kestab üle 30 päeva, saavutades tipu umbes 90 päeva juures, seni ilma nähtavate kliiniliste tagajärgedeta
  • Raske neerukahjustusega täiskasvanutel tuleb annust vähendada ning dialüüsi saavate inimeste annustamise kohta teave puudub
  • Kasu ei ole veel kinnitatud: heakskiit sõltub 4. faasi uuringust ja selle võidakse tagasi võtta

Annustamine ravimiteabe järgi

Ravimiteave: 40 mg nahaaluselt üks kord ööpäevas patsientidel, kes kaaluvad vähemalt 30 kg; raske neerukahjustusega täiskasvanutel, kes ei saa dialüüsi, vähendatakse annust 20 mg-ni üks kord ööpäevas.

Kokkuvõte ametlikust ravimiteabest. See ei ole soovitus: annustamine otsustatakse koos ravimi väljakirjutajaga.

Regulatiivne staatus

PiirkondAastaHeaks kiidetud näidustus
USFDA2025Lihasjõu parandamiseks Barthi sündroomiga täiskasvanud ja lapspatsientidel, kes kaaluvad vähemalt 30 kg (kiirendatud heakskiit)

Staatus riigiti

JurisdiktsioonStaatusAllikas
USAmeerika ÜhendriigidMüügiloaga ravimAllikas 1
EUEuroopa LiitMüügiloaga ravim puudubAllikas 8
UKÜhendkuningriikMüügiloaga ravim puudubAllikas 9
AUAustraaliaMüügiloaga ravim puudubAllikas 10
CAKanadaMüügiloaga ravim puudubAllikas 11
Kas seda peptiidi sisaldaval ravimil on müügiluba, kontrollitud iga regulaatori registritest 1. okt 2026.

Kõigi peptiidide staatus riigiti

Jälgitavad uuringud teemal Elamipretide

  1. 3. faasAktiivne, värbamist ei toimu

    ReNEW(avab allika uuel vahelehel)

    ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)

    Eeldatav esmane lõpetamine: august 2027313 osalejatSponsor: Stealth BioTherapeutics Inc.NCT06373731

Kõik jälgitavad uuringud

Ajajoon

  1. 2027

    1. ReNEW

  2. 2026

    1. OhutusHealth Canada hoiatab internetist ostetud peptiidide süstimise eest ja nimetab konfiskeeritud tooteid

  3. 2025

    1. HeakskiitFDA andis elamipretiidile (Forzinity) kiirendatud heakskiidu Barthi sündroomi raviks
    2. Heaks kiidetud, US (FDA)Lihasjõu parandamiseks Barthi sündroomiga täiskasvanud ja lapspatsientidel, kes kaaluvad vähemalt 30 kg (kiirendatud heakskiit)

Artiklid teemal Elamipretide

Allikad

  1. 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(avab allika uuel vahelehel) US Food and Drug Administration, 2025
  2. 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(avab allika uuel vahelehel) US Food and Drug Administration, 2025
  3. 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(avab allika uuel vahelehel) Stealth BioTherapeutics via PR Newswire, 2025
  4. 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(avab allika uuel vahelehel) Genetics in Medicine (PubMed), 2024
  5. 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(avab allika uuel vahelehel) Neurology (PubMed), 2023
  6. 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(avab allika uuel vahelehel) ClinicalTrials.gov, 2026
  7. 07Elamipretide: First Approval(avab allika uuel vahelehel) Drugs (PubMed), 2026
  8. 08Find medicine: centrally authorised medicines(avab allika uuel vahelehel) European Medicines Agency, 2026
  9. 09MHRA Products: active substances beginning with E(avab allika uuel vahelehel) Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, 2026
  10. 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(avab allika uuel vahelehel) Therapeutic Goods Administration
  11. 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(avab allika uuel vahelehel) Health Canada, 2026
  1. Heaks kiidetudVosoritideC-tüüpi natriureetilise peptiidi (CNP) analoog39
  2. Heaks kiidetudAfamelanotideMelanokortiin-1 retseptori (MC1R) agonist13
  3. Heaks kiidetudSetmelanotideMelanokortiin-4 retseptori (MC4R) agonist8
  4. Heaks kiidetudTeduglutideGLP-2 analoog33

Hariduslik teave, mitte meditsiiniline nõuanne. Enne mis tahes ravimi alustamist, lõpetamist või muutmist räägi kutseõigusega arstiga.