Elamipretide
Mitokondrioihin kohdentuva, kardiolipiiniin sitoutuva tetrapeptidi
Asema
Hyväksytty
FDA myönsi sille nopeutetun hyväksynnän 19. syyskuuta 2025 nimellä Forzinity lihasvoiman parantamiseen aikuisilla ja lapsilla, joilla on Barthin oireyhtymä ja jotka painavat vähintään 30 kg; se on ensimmäinen hyväksytty hoito Barthin oireyhtymään ja ensimmäinen hyväksytty mitokondrioihin kohdentuva lääke. Hyväksynnän jatkuminen edellyttää vahvistavaa tutkimusta, vaiheen 4 4TAZPower-tutkimusta, jossa ensimmäinen potilas sai lääkettä heinäkuussa 2026. Sillä on EU:ssa harvinaislääkestatus Barthin oireyhtymään, mutta EMA ei ole hyväksynyt sitä.
Näyttö
Alustava
Hyväksyntä perustuu 12 potilaaseen: satunnaistettu vaihtovuorotutkimus ei saavuttanut kumpaakaan ensisijaista päätetapahtumaa, ja hyväksynnän perusteena olleet lihasvoiman parannukset ilmenivät vasta avoimessa jatkovaiheessa.
Käännetty englanninkielisestä alkuperäistekstistä, joka on edelleen määräävä versio. Lue englanniksi
Neljän aminohapon lääke, joka kertyy mitokondrioihin ja sitoutuu kardiolipiiniin, mitokondrion sisäkalvon lipidiin. Se on hyväksytty Yhdysvalloissa lihasvoiman parantamiseen Barthin oireyhtymässä, joka on harvinainen perinnöllinen sairaus.
Rakenne
4 aminohappoaOsoita helmeä tai kohdista ketjuun ja käytä nuolinäppäimiä nähdäksesi sen nimen. Valitse kemiallinen ryhmä korostaaksesi sen.
D-muoto (peilikuva), näytetään pienillä kirjaimilla
Sekvenssi tekstinä
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Mihin sitä käytetään
- Barthin oireyhtymä, lihasvoiman parantamiseen potilailla, jotka painavat vähintään 30 kg (hyväksytty)
- Primaarinen mitokondriomyopatia, jossa vaiheen 3 MMPOWER-3-tutkimus ei saavuttanut päätetapahtumiaan (tutkittu)
- POLG-mutaatioiden aiheuttama mitokondriomyopatia (tutkittu)
Miten se vaikuttaa
Kardiolipiini on lipidi, joka pitää mitokondrioiden poimuttuneen sisäkalvon muodossaan ja hengitysketjun tiiviisti koossa. Barthin oireyhtymässä TAFAZZIN-geeni ei muokkaa kardiolipiiniä, joten tämä rakenne hajoaa. Elamipretidillä on positiivinen varaus ja aromaattisten aminohappojen järjestys, jotka ohjaavat sen sisäkalvoon, jossa se sitoutuu kardiolipiiniin palautuvasti ja parantaa mitokondrioiden muotoa ja toimintaa, kuten valmistetiedoissa kuvataan. Se ei korjaa taustalla olevaa geenivirhettä.
Kuinka vahvaa näyttö on
Alustava
TAZPOWER-tutkimuksessa 12 miestä ja poikaa, joilla oli geneettisesti vahvistettu Barthin oireyhtymä, satunnaistettiin saamaan 12 viikon ajan elamipretidia ja sitten lumelääkettä tai päinvastoin. Tutkimus ei saavuttanut kumpaakaan ensisijaista päätetapahtumaa, kuuden minuutin kävelymatkaa ja väsymyksen kokonaispistemäärää. Polven ojentajalihasten voima, joka oli toissijainen päätetapahtuma, ei parantunut satunnaistetun vaiheen aikana, mutta kasvoi avoimen jatkovaiheen aikana: mediaanilisäys oli 63 newtonia viikolla 168 niillä kahdeksalla potilaalla, jotka olivat yhä mukana. FDA hyväksyi tämän välillisen päätetapahtuman nopeutetun hyväksynnän perusteeksi. Toisessa sairaudessa, primaarisessa mitokondriomyopatiassa, 218 potilaan MMPOWER-3-tutkimus ei saavuttanut päätetapahtumiaan.
Riskit ja haittavaikutukset
- Pistoskohdan reaktiot ovat lähes kaikilla: jokaisella tutkimuksen potilaalla oli punoitusta, ja kipu, kovettuma, kutina, mustelmat tai nokkosihottuma olivat yleisiä
- Yliherkkyysreaktioita, myös vakavia allergisia reaktioita, on esiintynyt, joskus kuukausia hoidon aloittamisen jälkeen
- Valmiste sisältää bentsyylialkoholia, eikä sitä saa käyttää vastasyntyneille, joilla bentsyylialkoholi on aiheuttanut kuolemaan johtaneen gasping-oireyhtymän
- Veren eosinofiilimäärät nousevat yli 30 vuorokauden altistuksessa ja ovat suurimmillaan noin 90 vuorokauden kohdalla, ilman tähän mennessä havaittuja kliinisiä seurauksia
- Annosta on pienennettävä aikuisilla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta, eikä dialyysihoidossa oleville ole annostustietoja
- Hyötyä ei ole vielä vahvistettu: hyväksyntä on ehdollinen vaiheen 4 tutkimukselle, ja se voidaan perua
Annostus valmistetietojen mukaan
Valmistetiedot: 40 mg ihon alle kerran vuorokaudessa potilailla, jotka painavat vähintään 30 kg; annos pienennetään 20 mg:aan kerran vuorokaudessa aikuisilla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta ja jotka eivät ole dialyysihoidossa.
Sääntelyasema
| Alue | Vuosi | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Lihasvoiman parantaminen aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on Barthin oireyhtymä ja jotka painavat vähintään 30 kg (nopeutettu hyväksyntä) |
Asema maittain
| Lainkäyttöalue | Asema | Lähde |
|---|---|---|
| USYhdysvallat | Myyntiluvallinen lääke | Lähde 1 |
| EUEuroopan unioni | Ei myyntiluvallista lääkettä | Lähde 8 |
| UKYhdistynyt kuningaskunta | Ei myyntiluvallista lääkettä | Lähde 9 |
| AUAustralia | Ei myyntiluvallista lääkettä | Lähde 10 |
| CAKanada | Ei myyntiluvallista lääkettä | Lähde 11 |
Seurattavat tutkimukset aiheesta Elamipretide
ReNEW(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Aikajana
2027
2026
2025
- HyväksyntäFDA myönsi elamipretidille (Forzinity) nopeutetun hyväksynnän Barthin oireyhtymään
- Hyväksytty, US (FDA)Lihasvoiman parantaminen aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on Barthin oireyhtymä ja jotka painavat vähintään 30 kg (nopeutettu hyväksyntä)
Artikkelit aiheesta Elamipretide
Lähteet
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 07Elamipretide: First Approval(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
Opetustarkoituksiin tarkoitettua tietoa, ei lääketieteellistä neuvontaa. Keskustele laillistetun terveydenhuollon ammattilaisen kanssa ennen kuin aloitat, lopetat tai muutat minkään lääkkeen käyttöä.