Elamipretide
Mitokondriumokat célzó, kardiolipinkötő tetrapeptid
Státusz
Engedélyezett
Az FDA 2025. szeptember 19-én gyorsított engedélyt adott neki Forzinity néven, az izomerő javítására legalább 30 kg testtömegű, Barth-szindrómás felnőtteknél és gyermekeknél; ez az első engedélyezett terápia Barth-szindrómára és az első engedélyezett, mitokondriumokat célzó gyógyszer. Az engedély fenntartása egy megerősítő vizsgálattól, a 4. fázisú 4TAZPower vizsgálattól függ, amelyben 2026 júliusában kezelték az első beteget. Az EU-ban ritka betegség elleni gyógyszer minősítéssel rendelkezik Barth-szindrómára, de az EMA nem engedélyezte.
Bizonyítékok
Előzetes
Az engedély 12 betegen alapul: a randomizált, keresztezett elrendezésű vizsgálat mindkét elsődleges végpontot elmulasztotta, és az engedélyt alátámasztó izomerő-javulás csak a nyílt elrendezésű kiterjesztésben jelentkezett.
Az angol eredetiből fordítva, amely továbbra is a mérvadó változat. Olvassa el angolul
Négy aminosavból álló gyógyszer, amely a mitokondriumokban halmozódik fel, és a kardiolipinhez, a belső mitokondriális membrán egyik lipidjéhez kötődik. Az USA-ban az izomerő javítására engedélyezett Barth-szindrómában, amely egy ritka örökletes betegség.
Szerkezet
4 aminosavMutasson egy gyöngyre, vagy jelölje ki a láncot és használja a nyílbillentyűket, hogy megjelenjen a neve. Válasszon egy kémiai csoportot a kiemeléséhez.
D-forma (tükörkép), kisbetűvel jelölve
Szekvencia szövegként
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Mire használják
- Barth-szindróma, az izomerő javítására legalább 30 kg testtömegű betegeknél (engedélyezett)
- Primer mitokondriális miopátia, amelyben a 3. fázisú MMPOWER-3 vizsgálat nem érte el végpontjait (vizsgált)
- POLG-mutációk okozta mitokondriális miopátia (vizsgált)
Hogyan hat
A kardiolipin olyan lipid, amely a mitokondriumok redőzött belső membránját alakjában tartja, és a légzési lánc elemeit szorosan egymás mellett tartja. Barth-szindrómában a TAFAZZIN gén nem képes átalakítani a kardiolipint, így ez a szerkezet szétesik. Az elamipretid pozitív töltést és olyan aromás aminosav-mintázatot hordoz, amely a belső membránba juttatja, ahol reverzibilisen kötődik a kardiolipinhez, és javítja a mitokondriumok alakját és működését, ahogyan az alkalmazási előírás leírja. A mögöttes génhibát nem korrigálja.
Mennyire erősek a bizonyítékok
Előzetes
A TAZPOWER vizsgálatban 12, genetikailag igazolt Barth-szindrómás férfit és fiút randomizáltak 12 hét elamipretidre, majd placebóra, vagy fordított sorrendben. A vizsgálat mindkét elsődleges végpontot, a hatperces járástávolságot és a teljes fáradtságpontszámot is elmulasztotta. A térdfeszítő izomerő, egy másodlagos végpont, a randomizált szakaszban nem javult, de a nyílt elrendezésű kiterjesztés során nőtt, a 168. héten a még részt vevő nyolc betegnél 63 newtonos medián javulással. Az FDA ezt a köztes végpontot a gyorsított engedélyezés keretében elfogadta. Egy másik betegségben, primer mitokondriális miopátiában a 218 beteggel végzett MMPOWER-3 vizsgálat nem érte el végpontjait.
Kockázatok és mellékhatások
- Az injekció beadási helyén jelentkező reakciók szinte mindenkinél előfordulnak: a vizsgálatban minden betegnél bőrpír jelentkezett, és gyakori volt a fájdalom, a keményedés, a viszketés, a véraláfutás vagy a csalánkiütés
- Túlérzékenységi reakciók, köztük súlyos allergiás reakciók fordultak elő, olykor hónapokkal a kezelés megkezdése után
- A készítmény benzil-alkoholt tartalmaz, és újszülötteknél nem alkalmazható, akiknél a benzil-alkohol halálos kimenetelű „gasping” szindrómát okozott
- A vér eozinofilszáma 30 napon túli expozíció esetén emelkedik, körülbelül 90 napnál tetőzik, eddig észlelt klinikai következmények nélkül
- Súlyos vesekárosodásban szenvedő felnőtteknél a dózist csökkenteni kell, dializált betegekre pedig nincs adagolási információ
- Az előny még nem megerősített: az engedély a 4. fázisú vizsgálattól függ, és visszavonható
Adagolás az alkalmazási előírás szerint
Alkalmazási előírás: legalább 30 kg testtömegű betegeknél naponta egyszer 40 mg bőr alá, súlyos vesekárosodásban szenvedő, nem dializált felnőtteknél naponta egyszer 20 mg-ra csökkentve.
Szabályozási státusz
| Régió | Év | Engedélyezett javallat |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Az izomerő javítása legalább 30 kg testtömegű, Barth-szindrómás felnőtt és gyermek betegeknél (gyorsított engedélyezés) |
Státusz országonként
| Joghatóság | Státusz | Forrás |
|---|---|---|
| USEgyesült Államok | Engedélyezett gyógyszer | 1. forrás |
| EUEurópai Unió | Nincs engedélyezett gyógyszer | 8. forrás |
| UKEgyesült Királyság | Nincs engedélyezett gyógyszer | 9. forrás |
| AUAusztrália | Nincs engedélyezett gyógyszer | 10. forrás |
| CAKanada | Nincs engedélyezett gyógyszer | 11. forrás |
Figyelt vizsgálatok: Elamipretide
ReNEW(új lapon nyitja meg a forrást)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Idővonal
2027
2026
2025
- EngedélyezésAz FDA gyorsított engedélyt adott az elamipretidnek (Forzinity) Barth-szindrómára
- Engedélyezve, US (FDA)Az izomerő javítása legalább 30 kg testtömegű, Barth-szindrómás felnőtt és gyermek betegeknél (gyorsított engedélyezés)
Kapcsolódó cikkek: Elamipretide
Források
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(új lapon nyitja meg a forrást)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(új lapon nyitja meg a forrást)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(új lapon nyitja meg a forrást)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(új lapon nyitja meg a forrást)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(új lapon nyitja meg a forrást)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(új lapon nyitja meg a forrást)
- 07Elamipretide: First Approval(új lapon nyitja meg a forrást)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(új lapon nyitja meg a forrást)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(új lapon nyitja meg a forrást)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(új lapon nyitja meg a forrást)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(új lapon nyitja meg a forrást)
Oktatási célú információ, nem orvosi tanács. Mielőtt bármilyen gyógyszert elkezdene, abbahagyna vagy módosítana, beszéljen képesített egészségügyi szakemberrel.