Vosoritide
Hliðstæða C-gerðar natríúretísks peptíðs (CNP)
Staða
Samþykkt
Samþykkt í Bandaríkjunum í nóvember 2021 með flýtisamþykki og í ESB í ágúst 2021; bandaríska ábendingin nær nú til barna á hvaða aldri sem er með brjóskkyrking þar sem vaxtarlínur eru enn opnar, og ábendingin í ESB nær til sjúklinga frá 4 mánaða aldri. Umsókn BioMarin um að breyta bandaríska flýtisamþykkinu í fullt samþykki var tekin til meðferðar í júlí 2026 með áætlaðri ákvörðun 28. febrúar 2027, og sérstök umsókn um að bæta við vægum brjóskkyrkingi (hypochondroplasia) var lögð fram í september 2026.
Styrkur gagna
Miðlungs gögn
Ein slembiröðuð 3. stigs rannsókn á 121 barni með brjóskkyrking, með opnum framhaldsrannsóknum, studd af annarri slembiraðaðri rannsókn á börnum yngri en 5 ára og slembiraðaðri rannsókn frá 2026 á vægum brjóskkyrkingi.
Þýtt úr enska frumtextanum, sem er áfram viðmiðunarútgáfan. Lesa á ensku
Útgáfa, framleidd á rannsóknarstofu, af C-gerðar natríúretísku peptíði, gefin sem dagleg inndæling til að auka vöxt barna með brjóskkyrking (achondroplasia), algengasta form dvergvaxtar, á meðan vaxtarlínur þeirra eru enn opnar.
Bygging
39 amínósýrurBentu á perlu, eða settu fókus á keðjuna og notaðu örvatakkana, til að sjá heiti hennar. Veldu efnaflokk til að auðkenna hann.
Röð sem texti
H-P-G-Q-E-H-P-N-A-R-K-Y-K-G-A-N-K-K-G-L-S-K-G-C-F-G-L-K-L-D-R-I-G-S-M-S-G-L-G-C-OH
Til hvers það er notað
- Brjóskkyrkingur hjá börnum þar sem vaxtarlínur eru enn opnar (samþykkt)
- Vægur brjóskkyrkingur, þar sem 3. stigs rannsókn greindi frá aukningu vaxtarhraða um 2,33 cm á ári og umsóknir um markaðsleyfi fylgdu í kjölfarið árið 2026 (rannsakað)
Hvernig það virkar
Brjóskkyrkingur stafar af breytingu sem eykur virkni viðtakans FGFR3, sem heldur stöðugt aftur af brjóskfrumum í vaxtarlínunni. Vosoritíð binst natríúretíska peptíðviðtakanum B, hækkar hringlaga GMP inni í þessum frumum og hindrar MAPK boðleiðina neðan við FGFR3 á stigi RAF-1. Það losar um hemilinn, svo brjóskfrumur fjölga sér og þroskast eðlilega og beinið vex. Áhrifin eru háð opnum vaxtarlínum.
Hversu traust gögnin eru
Miðlungs gögn
Í 52 vikna lykilrannsókninni var 121 barni á aldrinum 5 til 14 ára með erfðafræðilega staðfestan brjóskkyrking slembiraðað á daglegt vosoritíð eða lyfleysu og vaxtarhraði á ári mældur, og ávinningurinn hélst í opnum framhaldsrannsóknum sem stóðu í nokkur ár. Önnur slembiröðuð rannsókn tók til barna frá 4,4 mánaða aldri upp að 5 ára aldri. Við vægum brjóskkyrkingi greindi 3. stigs rannsóknin sem birt var í NEJM Evidence í september 2026 frá 2,33 cm meiri vexti á ári en með lyfleysu, 2,35 cm meiri hæð standandi og aukningu á hæðar-Z-gildi um 0,39. Enn er verið að staðfesta endanlega hæð og ávinning fyrir færni.
Áhætta og aukaverkanir
- Tímabundið blóðþrýstingsfall, yfirleitt innan um hálftíma frá skammti, og þess vegna er ráðlagt að neyta matar og vökva fyrir fram
- Viðbrögð á stungustað eru mjög algeng, þar á meðal roði, bólga og ofsakláði, og tvö börn í lykilrannsókninni hættu meðferð vegna verkja við inndælingu og kvíða
- Uppköst, liðverkir, niðurgangur, sundl og hækkaður alkalískur fosfatasi voru algengari en á lyfleysu
- Ekki ráðlagt þegar nýrnastarfsemi er skert undir eGFR 60 mL/mín/1,73 m2
- Mótefni gegn lyfinu myndast hjá þriðjungi eða fleiri barna sem fá meðferð, hingað til án áhrifa á öryggi eða vöxt
- Samþykkið er flýtisamþykki byggt á vaxtarhraða, sem er millimælikvarði, og staðfesting á langtímaávinningi liggur enn ekki fyrir
Skömmtun samkvæmt lyfjaupplýsingum
Lyfjaupplýsingar: ein inndæling undir húð á dag, þar sem skammturinn fer eftir raunverulegri líkamsþyngd barnsins, og meðferð er hætt varanlega þegar vaxtarlínur lokast.
Staða hjá eftirlitsyfirvöldum
| Svæði | Ár | Samþykkt við |
|---|---|---|
| USFDA | 2021 | Til að auka lengdarvöxt hjá börnum með brjóskkyrking og opnar vaxtarlínur (flýtisamþykki) |
| EUEuropean Medicines Agency | 2021 | Meðferð við brjóskkyrkingi hjá sjúklingum 4 mánaða og eldri þar sem vaxtarlínur hafa ekki lokast |
Staða eftir löndum
| Lögsagnarsvæði | Staða | Heimild |
|---|---|---|
| USBandaríkin | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 1 |
| EUEvrópusambandið | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 2 |
| UKBretland | Ekkert lyf með markaðsleyfi | Heimild 8 |
| AUÁstralía | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 9 |
| CAKanada | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 10 |
Rannsóknir á Vosoritide til að fylgjast með
Vosoritide in idiopathic short stature(opnar heimildina í nýjum flipa)
A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature
CANOPY-HCH-3(opnar heimildina í nýjum flipa)
Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
Vosoritide in infant hypochondroplasia(opnar heimildina í nýjum flipa)
A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months
Tímalína
2028
2026
2021
- Samþykkt, US (FDA)Til að auka lengdarvöxt hjá börnum með brjóskkyrking og opnar vaxtarlínur (flýtisamþykki)
- Samþykkt, EU (European Medicines Agency)Meðferð við brjóskkyrkingi hjá sjúklingum 4 mánaða og eldri þar sem vaxtarlínur hafa ekki lokast
Heimildir
- 01VOXZOGO (vosoritide) for injection, for subcutaneous use: US prescribing information(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 02Voxzogo: European public assessment report(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 03Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 04A Phase 3 Trial of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 05US Food and Drug Administration Accepts BioMarin's Supplemental New Drug Application for Full Approval of VOXZOGO (vosoritide) for Children With Achondroplasia(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 06BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 07C-type natriuretic peptide (NPPC), UniProt P23582(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 08MHRA Products: active substances beginning with V(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 09VOXZOGO vosoritide 0.4 mg powder for injection vial and diluent pre-filled syringe (376616)(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 10Drug Product Database: Voxzogo (DIN 02564661)(opnar heimildina í nýjum flipa)
Fræðsluefni, ekki læknisráðgjöf. Ræddu við lækni með starfsleyfi áður en þú byrjar, hættir eða breytir notkun á einhverju lyfi.