Elamipretide
Tetrapeptíð sem beinist að hvatberum og binst kardíólípíni
Staða
Samþykkt
Hlaut flýtisamþykki FDA 19. september 2025 sem Forzinity, til að auka vöðvastyrk hjá fullorðnum og börnum með Barth heilkenni sem vega að minnsta kosti 30 kg; það er fyrsta samþykkta meðferðin við Barth heilkenni og fyrsta samþykkta lyfið sem beinist að hvatberum. Áframhaldandi samþykki er háð staðfestingarrannsókn, 4. stigs rannsókninni 4TAZPower, þar sem fyrsti sjúklingurinn fékk skammt í júlí 2026. Það hefur stöðu lyfs við sjaldgæfum sjúkdómi í ESB fyrir Barth heilkenni en er ekki samþykkt af EMA.
Styrkur gagna
Bráðabirgðagögn
Samþykkið byggir á 12 sjúklingum: slembiraðaða víxlrannsóknin náði hvorugum aðalendapunktinum, og aukning á vöðvastyrk sem studdi samþykkið kom aðeins fram í opnu framhaldsrannsókninni.
Þýtt úr enska frumtextanum, sem er áfram viðmiðunarútgáfan. Lesa á ensku
Lyf úr fjórum amínósýrum sem safnast fyrir í hvatberum og binst kardíólípíni, lípíði í innri himnu hvatbera. Það er samþykkt í Bandaríkjunum til að auka vöðvastyrk við Barth heilkenni, sjaldgæfum arfgengum sjúkdómi.
Bygging
4 amínósýrurBentu á perlu, eða settu fókus á keðjuna og notaðu örvatakkana, til að sjá heiti hennar. Veldu efnaflokk til að auðkenna hann.
D-form (spegilmynd), skrifuð með lágstöfum
Röð sem texti
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Til hvers það er notað
- Barth heilkenni, til að auka vöðvastyrk hjá sjúklingum sem vega að minnsta kosti 30 kg (samþykkt)
- Frumkominn hvatberavöðvakvilli, þar sem 3. stigs rannsóknin MMPOWER-3 náði ekki endapunktum sínum (rannsakað)
- Hvatberavöðvakvilli af völdum POLG stökkbreytinga (rannsakað)
Hvernig það virkar
Kardíólípín er lípíð sem heldur samanbrotinni innri himnu hvatbera í lögun og heldur öndunarkeðjunni þéttpakkaðri. Við Barth heilkenni tekst TAFAZZIN geninu ekki að endurmóta kardíólípín, svo sú bygging brotnar niður. Elamipretide ber jákvæða hleðslu og mynstur arómatískra amínósýra sem beinir því inn í innri himnuna, þar sem það binst kardíólípíni á afturkræfan hátt og bætir lögun og starfsemi hvatbera, eins og lýst er í lyfjaupplýsingunum. Það leiðréttir ekki undirliggjandi gengalla.
Hversu traust gögnin eru
Bráðabirgðagögn
Í TAZPOWER var 12 körlum og drengjum með erfðafræðilega staðfest Barth heilkenni slembiraðað í 12 vikur á elamipretide og síðan lyfleysu, eða öfugt. Rannsóknin náði hvorugum aðalendapunktinum, sex mínútna göngufjarlægð og heildarskori þreytu. Styrkur í réttivöðvum hnés, aukaendapunktur, batnaði ekki á slembiraðaða tímabilinu en jókst í opnu framhaldsrannsókninni, með miðgildisaukningu upp á 63 njúton í viku 168 hjá þeim átta sjúklingum sem enn tóku þátt. FDA samþykkti þann millistigsendapunkt undir flýtisamþykki. Í öðrum sjúkdómi náði MMPOWER-3 rannsóknin með 218 sjúklingum með frumkominn hvatberavöðvakvilla ekki endapunktum sínum.
Áhætta og aukaverkanir
- Viðbrögð á stungustað eru nánast algild: allir sjúklingar í rannsókninni fengu roða, og verkir, hersli, kláði, mar eða ofsakláði voru algeng
- Ofnæmisviðbrögð, þar á meðal alvarleg ofnæmisviðbrögð, hafa komið fram, stundum mánuðum eftir að meðferð hófst
- Lyfið inniheldur benzýlalkóhól og er ekki ætlað nýburum, en hjá þeim hefur benzýlalkóhól valdið banvænu andkafaheilkenni
- Fjöldi eósínfíkla í blóði eykst við útsetningu lengur en 30 daga og nær hámarki um 90 daga, án klínískra afleiðinga hingað til
- Minnka þarf skammtinn hjá fullorðnum með alvarlega skerta nýrnastarfsemi, og engar upplýsingar um skömmtun liggja fyrir hjá fólki í skilun
- Ávinningur er ekki enn staðfestur: samþykkið er háð 4. stigs rannsókninni og gæti verið afturkallað
Skömmtun samkvæmt lyfjaupplýsingum
Lyfjaupplýsingar: 40 mg undir húð einu sinni á dag hjá sjúklingum sem vega að minnsta kosti 30 kg, minnkað í 20 mg einu sinni á dag hjá fullorðnum með alvarlega skerta nýrnastarfsemi sem eru ekki í skilun.
Staða hjá eftirlitsyfirvöldum
| Svæði | Ár | Samþykkt við |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Til að auka vöðvastyrk hjá fullorðnum og börnum með Barth heilkenni sem vega að minnsta kosti 30 kg (flýtisamþykki) |
Staða eftir löndum
| Lögsagnarsvæði | Staða | Heimild |
|---|---|---|
| USBandaríkin | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 1 |
| EUEvrópusambandið | Ekkert lyf með markaðsleyfi | Heimild 8 |
| UKBretland | Ekkert lyf með markaðsleyfi | Heimild 9 |
| AUÁstralía | Ekkert lyf með markaðsleyfi | Heimild 10 |
| CAKanada | Ekkert lyf með markaðsleyfi | Heimild 11 |
Rannsóknir á Elamipretide til að fylgjast með
ReNEW(opnar heimildina í nýjum flipa)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Tímalína
2027
2026
2025
- SamþykkiFDA veitir elamipretide (Forzinity) flýtisamþykki við Barth heilkenni
- Samþykkt, US (FDA)Til að auka vöðvastyrk hjá fullorðnum og börnum með Barth heilkenni sem vega að minnsta kosti 30 kg (flýtisamþykki)
Greinar um Elamipretide
Heimildir
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 07Elamipretide: First Approval(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(opnar heimildina í nýjum flipa)
Fræðsluefni, ekki læknisráðgjöf. Ræddu við lækni með starfsleyfi áður en þú byrjar, hættir eða breytir notkun á einhverju lyfi.