Elamipretide
Тетрапептид насочен кон митохондриите што се врзува за кардиолипин
Статус
Одобрен
Доби забрзано одобрение од FDA на 19 септември 2025 година како Forzinity, за подобрување на мускулната сила кај возрасни и деца со Бартов синдром со телесна тежина од најмалку 30 kg; тоа е првата одобрена терапија за Бартов синдром и првиот одобрен лек насочен кон митохондриите. Продолжувањето на одобрението зависи од потврдно испитување, студијата 4TAZPower од фаза 4, во која првиот пациент доби доза во јули 2026 година. Има статус на лек сирак во ЕУ за Бартов синдром, но не е одобрен од EMA.
Докази
Прелиминарни
Одобрението се темели на 12 пациенти: рандомизираното вкрстено испитување не ги постигна двете примарни крајни точки, а зголемувањето на мускулната сила што го поддржа одобрението се појави само во отворената продолжена фаза.
Преведено од англискиот оригинал, кој останува референтна верзија. Прочитајте на англиски
Лек од четири аминокиселини што се концентрира во митохондриите и се врзува за кардиолипин, липид од внатрешната митохондриска мембрана. Одобрен е во САД за подобрување на мускулната сила кај Бартов синдром, ретка наследна болест.
Структура
4 остатоциПосочете кон топче или фокусирајте го синџирот и користете ги стрелките за да го именувате. Изберете хемиска група за да ја истакнете.
D-форма (огледален лик), прикажана со мали букви
Секвенца како текст
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
За што се користи
- Бартов синдром, за подобрување на мускулната сила кај пациенти со тежина од најмалку 30 kg (одобрен)
- Примарна митохондриска миопатија, каде испитувањето MMPOWER-3 од фаза 3 не ги постигна крајните точки (испитуван)
- Митохондриска миопатија предизвикана од мутации на POLG (испитуван)
Како делува
Кардиолипинот е липид што ја одржува формата на свитканата внатрешна мембрана на митохондриите и го држи збиен респираторниот синџир. Кај Бартовиот синдром генот TAFAZZIN не успева да го преуреди кардиолипинот, па таа структура се распаѓа. Еламипретидот носи позитивен полнеж и распоред на ароматични остатоци што го внесуваат во внатрешната мембрана, каде реверзибилно се врзува за кардиолипинот и ги подобрува формата и функцијата на митохондриите, како што опишува упатството. Не го поправа основниот генски дефект.
Колку се силни доказите
Прелиминарни
TAZPOWER рандомизираше 12 мажи и момчиња со генетски потврден Бартов синдром на 12 недели еламипретид, а потоа плацебо, или обратно. Не ги постигна двете примарни крајни точки, растојанието при шестминутно одење и вкупниот резултат за замор. Силата на екстензорите на коленото, секундарна крајна точка, не се подобри во рандомизираната фаза, но се зголеми во отворената продолжена фаза, со медијана на зголемување од 63 њутни во недела 168 кај осумте пациенти што сè уште учествуваа. FDA ја прифати таа посредна крајна точка во рамките на забрзаното одобрение. Кај друга болест, испитувањето MMPOWER-3 со 218 пациенти за примарна митохондриска миопатија не ги постигна своите крајни точки.
Ризици и несакани ефекти
- Реакциите на местото на инјектирање се речиси универзални: секој пациент во испитувањето имаше црвенило, а болка, задебелување, чешање, модринки или копривка беа чести
- Се јавиле реакции на преосетливост, вклучително и сериозни алергиски реакции, понекогаш месеци по започнувањето
- Производот содржи бензил алкохол и не е за употреба кај новороденчиња, кај кои бензил алкохолот предизвикал фатален синдром на гушење
- Бројот на еозинофили во крвта се зголемува при изложеност подолга од 30 дена, со врв околу 90 дена, без досега забележани клинички последици
- Дозата мора да се намали кај возрасни со тешко оштетување на бубрезите, а нема информации за дозирање кај луѓе на дијализа
- Користа сè уште не е потврдена: одобрението зависи од испитувањето од фаза 4 и може да биде повлечено
Дозирање според упатството
Упатство: 40 mg поткожно еднаш дневно кај пациенти со тежина од најмалку 30 kg, намалено на 20 mg еднаш дневно кај возрасни со тешко оштетување на бубрезите што не се на дијализа.
Регулаторен статус
| Регион | Година | Одобрен за |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | За подобрување на мускулната сила кај возрасни и педијатриски пациенти со Бартов синдром со тежина од најмалку 30 kg (забрзано одобрение) |
Статус по земји
| Јурисдикција | Статус | Извор |
|---|---|---|
| USСоединети Американски Држави | Одобрен лек | Извор 1 |
| EUЕвропска Унија | Нема одобрен лек | Извор 8 |
| UKОбединето Кралство | Нема одобрен лек | Извор 9 |
| AUАвстралија | Нема одобрен лек | Извор 10 |
| CAКанада | Нема одобрен лек | Извор 11 |
Испитувања за следење: Elamipretide
ReNEW(го отвора изворот во нова картичка)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Хронологија
2027
2026
2025
- ОдобрениеFDA му додели забрзано одобрение на еламипретидот (Forzinity) за синдромот Барт
- Одобрен, US (FDA)За подобрување на мускулната сила кај возрасни и педијатриски пациенти со Бартов синдром со тежина од најмалку 30 kg (забрзано одобрение)
Статии за Elamipretide
Извори
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(го отвора изворот во нова картичка)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(го отвора изворот во нова картичка)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(го отвора изворот во нова картичка)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(го отвора изворот во нова картичка)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(го отвора изворот во нова картичка)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(го отвора изворот во нова картичка)
- 07Elamipretide: First Approval(го отвора изворот во нова картичка)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(го отвора изворот во нова картичка)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(го отвора изворот во нова картичка)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(го отвора изворот во нова картичка)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(го отвора изворот во нова картичка)
Едукативни информации, не медицински совет. Разговарајте со лиценциран здравствен работник пред да започнете, прекинете или промените кој било лек.