Vosoritide
Analog av C-type natriuretisk peptid (CNP)
Status
Godkjent
Godkjent i USA i november 2021 med akselerert godkjenning og i EU i august 2021; den amerikanske indikasjonen omfatter nå barn i alle aldre med akondroplasi der vekstsonene fortsatt er åpne, og EU-indikasjonen omfatter pasienter fra 4 måneders alder. BioMarins søknad om å gjøre den akselererte godkjenningen i USA om til full godkjenning ble akseptert i juli 2026 med 28. februar 2027 som måldato for beslutning, og en egen søknad om å legge til hypokondroplasi ble sendt inn i september 2026.
Evidens
Moderat
Én randomisert fase 3-studie med 121 barn med akondroplasi, med åpne forlengelsesstudier, støttet av en andre randomisert studie hos barn under 5 år og en randomisert studie fra 2026 ved hypokondroplasi.
Oversatt fra den engelske originalen, som fortsatt er referanseversjonen. Les den på engelsk
En laboratorieversjon av C-type natriuretisk peptid, gitt som daglig injeksjon for å øke veksten hos barn med akondroplasi, den vanligste formen for dvergvekst, så lenge vekstsonene fortsatt er åpne.
Struktur
39 aminosyrerPek på en kule, eller fokuser på kjeden og bruk piltastene, for å se navnet. Velg en kjemisk gruppe for å fremheve den.
Sekvens som tekst
H-P-G-Q-E-H-P-N-A-R-K-Y-K-G-A-N-K-K-G-L-S-K-G-C-F-G-L-K-L-D-R-I-G-S-M-S-G-L-G-C-OH
Hva det brukes til
- Akondroplasi hos barn med fortsatt åpne epifyser (godkjent)
- Hypokondroplasi, der en fase 3-studie rapporterte en økning i veksthastighet på 2,33 cm per år og søknader om godkjenning fulgte i 2026 (studert)
Hvordan det virker
Akondroplasi skyldes en endring med økt funksjon (gain-of-function) i reseptoren FGFR3, som legger en konstant brems på bruskcellene i vekstsonen. Vosoritid binder seg til natriuretisk peptid-reseptor B, øker syklisk GMP inne i disse cellene og hemmer MAPK-signalveien nedstrøms for FGFR3 på nivået til RAF-1. Det løsner bremsen, slik at bruskcellene formerer seg og modnes normalt og beinet vokser. Effekten avhenger av åpne vekstsoner.
Hvor sterk evidensen er
Moderat
Den avgjørende 52 uker lange studien randomiserte 121 barn i alderen 5 til 14 år med genetisk bekreftet akondroplasi til daglig vosoritid eller placebo og målte årlig veksthastighet, med en gevinst som holdt seg i åpne forlengelsesstudier over flere år. En andre randomisert studie omfattet barn fra 4,4 måneder til under 5 år. Ved hypokondroplasi rapporterte fase 3-studien som ble publisert i NEJM Evidence i september 2026, 2,33 cm mer vekst per år enn placebo, 2,35 cm mer stående høyde og en økning i høyde-Z-skår på 0,39. Endelig høyde og funksjonell nytte er fortsatt under bekreftelse.
Risikoer og bivirkninger
- Forbigående blodtrykksfall, vanligvis innen omtrent en halvtime etter en dose, og derfor anbefales mat og drikke på forhånd
- Reaksjoner på injeksjonsstedet er svært vanlige, blant annet rødhet, hevelse og elveblest, og to barn i den avgjørende studien avsluttet behandlingen på grunn av smerter og angst ved injeksjonene
- Oppkast, leddsmerter, diaré, svimmelhet og forhøyet alkalisk fosfatase forekom oftere enn med placebo
- Anbefales ikke når nyrefunksjonen er redusert til under en eGFR på 60 ml/min/1,73 m2
- Antistoffer mot legemiddelet utvikles hos en tredjedel eller flere av de behandlede barna, så langt uten effekt på sikkerhet eller vekst
- Godkjenningen er akselerert og bygger på veksthastighet, et mellomliggende mål, og bekreftelse av langsiktig nytte gjenstår fortsatt
Dosering ifølge preparatomtalen
Preparatomtale: én subkutan injeksjon daglig, med dosen fastsatt etter barnets faktiske kroppsvekt, og behandlingen avsluttes permanent når vekstsonene lukkes.
Regulatorisk status
| Region | År | Godkjent for |
|---|---|---|
| USFDA | 2021 | For å øke lengdeveksten hos pediatriske pasienter med akondroplasi med åpne epifyser (akselerert godkjenning) |
| EUEuropean Medicines Agency | 2021 | Behandling av akondroplasi hos pasienter fra 4 måneders alder der epifysene ikke er lukket |
Status etter land
| Jurisdiksjon | Status | Kilde |
|---|---|---|
| USUSA | Godkjent legemiddel | Kilde 1 |
| EUDen europeiske union | Godkjent legemiddel | Kilde 2 |
| UKStorbritannia | Ingen godkjente legemidler | Kilde 8 |
| AUAustralia | Godkjent legemiddel | Kilde 9 |
| CACanada | Godkjent legemiddel | Kilde 10 |
Studier av Vosoritide å følge med på
Vosoritide in idiopathic short stature(åpner kilden i en ny fane)
A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature
CANOPY-HCH-3(åpner kilden i en ny fane)
Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
Vosoritide in infant hypochondroplasia(åpner kilden i en ny fane)
A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months
Tidslinje
2028
2026
2021
- Godkjent, US (FDA)For å øke lengdeveksten hos pediatriske pasienter med akondroplasi med åpne epifyser (akselerert godkjenning)
- Godkjent, EU (European Medicines Agency)Behandling av akondroplasi hos pasienter fra 4 måneders alder der epifysene ikke er lukket
Kilder
- 01VOXZOGO (vosoritide) for injection, for subcutaneous use: US prescribing information(åpner kilden i en ny fane)
- 02Voxzogo: European public assessment report(åpner kilden i en ny fane)
- 03Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial(åpner kilden i en ny fane)
- 04A Phase 3 Trial of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia(åpner kilden i en ny fane)
- 05US Food and Drug Administration Accepts BioMarin's Supplemental New Drug Application for Full Approval of VOXZOGO (vosoritide) for Children With Achondroplasia(åpner kilden i en ny fane)
- 06BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence(åpner kilden i en ny fane)
- 07C-type natriuretic peptide (NPPC), UniProt P23582(åpner kilden i en ny fane)
- 08MHRA Products: active substances beginning with V(åpner kilden i en ny fane)
- 09VOXZOGO vosoritide 0.4 mg powder for injection vial and diluent pre-filled syringe (376616)(åpner kilden i en ny fane)
- 10Drug Product Database: Voxzogo (DIN 02564661)(åpner kilden i en ny fane)
Informasjon til opplæringsformål, ikke medisinske råd. Snakk med autorisert helsepersonell før du starter, slutter med eller endrer et legemiddel.