Elamipretide
Mitokondrierettet, kardiolipinbindende tetrapeptid
Status
Godkjent
Fikk akselerert godkjenning fra FDA 19. september 2025 som Forzinity, for å bedre muskelstyrken hos voksne og barn med Barths syndrom som veier minst 30 kg; det er den første godkjente behandlingen for Barths syndrom og det første godkjente legemiddelet rettet mot mitokondriene. Videre godkjenning avhenger av en bekreftende studie, fase 4-studien 4TAZPower, som doserte sin første pasient i juli 2026. Det har status som legemiddel mot sjelden sykdom i EU for Barths syndrom, men er ikke godkjent av EMA.
Evidens
Foreløpig
Godkjenningen bygger på 12 pasienter: den randomiserte overkrysningsstudien nådde ikke noen av de to primære endepunktene, og økningene i muskelstyrke som lå til grunn for godkjenningen, viste seg bare i den åpne forlengelsen.
Oversatt fra den engelske originalen, som fortsatt er referanseversjonen. Les den på engelsk
Et legemiddel på fire aminosyrer som konsentreres i mitokondriene og binder kardiolipin, et lipid i den indre mitokondriemembranen. Det er godkjent i USA for å bedre muskelstyrken ved Barths syndrom, en sjelden arvelig sykdom.
Struktur
4 aminosyrerPek på en kule, eller fokuser på kjeden og bruk piltastene, for å se navnet. Velg en kjemisk gruppe for å fremheve den.
D-form (speilbilde), vist med små bokstaver
Sekvens som tekst
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Hva det brukes til
- Barths syndrom, for å bedre muskelstyrken hos pasienter som veier minst 30 kg (godkjent)
- Primær mitokondriell myopati, der fase 3-studien MMPOWER-3 ikke nådde endepunktene (studert)
- Mitokondriell myopati forårsaket av POLG-mutasjoner (studert)
Hvordan det virker
Kardiolipin er et lipid som holder den foldede indre membranen i mitokondriene i form og holder respirasjonskjeden tett samlet. Ved Barths syndrom klarer ikke TAFAZZIN-genet å omforme kardiolipin, så denne strukturen brytes ned. Elamipretid har en positiv ladning og et mønster av aromatiske aminosyrer som driver det inn i den indre membranen, der det binder kardiolipin reversibelt og bedrer mitokondrienes form og funksjon, slik preparatomtalen beskriver. Det korrigerer ikke den underliggende genfeilen.
Hvor sterk evidensen er
Foreløpig
TAZPOWER randomiserte 12 menn og gutter med genetisk bekreftet Barths syndrom til 12 uker med elamipretid og deretter placebo, eller omvendt. Studien nådde ikke noen av de to primære endepunktene, gangdistanse på seks minutter og total utmattelsesskår. Styrken i kneekstensorene, et sekundært endepunkt, bedret seg ikke i den randomiserte fasen, men økte i den åpne forlengelsen, med en median økning på 63 newton i uke 168 hos de åtte pasientene som fortsatt var med. FDA godtok dette intermediære endepunktet under akselerert godkjenning. Ved en annen sykdom nådde ikke MMPOWER-3-studien med 218 pasienter med primær mitokondriell myopati endepunktene sine.
Risikoer og bivirkninger
- Reaksjoner på injeksjonsstedet er nesten universelle: alle pasientene i studien fikk rødhet, og smerte, indurasjon, kløe, blåmerker eller elveblest var vanlig
- Overfølsomhetsreaksjoner, inkludert alvorlige allergiske reaksjoner, har forekommet, noen ganger måneder etter oppstart
- Produktet inneholder benzylalkohol og skal ikke brukes hos nyfødte, der benzylalkohol har forårsaket dødelig gasping-syndrom
- Antallet eosinofile granulocytter i blodet stiger ved eksponering utover 30 dager, med topp rundt 90 dager, uten at kliniske konsekvenser er sett så langt
- Dosen må reduseres hos voksne med alvorlig nedsatt nyrefunksjon, og det finnes ingen doseringsinformasjon for personer i dialyse
- Nytten er ennå ikke bekreftet: godkjenningen er betinget av fase 4-studien og kan bli trukket tilbake
Dosering ifølge preparatomtalen
Preparatomtale: 40 mg subkutant én gang daglig hos pasienter som veier minst 30 kg, redusert til 20 mg én gang daglig hos voksne med alvorlig nedsatt nyrefunksjon som ikke er i dialyse.
Regulatorisk status
| Region | År | Godkjent for |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | For å bedre muskelstyrken hos voksne og pediatriske pasienter med Barths syndrom som veier minst 30 kg (akselerert godkjenning) |
Status etter land
| Jurisdiksjon | Status | Kilde |
|---|---|---|
| USUSA | Godkjent legemiddel | Kilde 1 |
| EUDen europeiske union | Ingen godkjente legemidler | Kilde 8 |
| UKStorbritannia | Ingen godkjente legemidler | Kilde 9 |
| AUAustralia | Ingen godkjente legemidler | Kilde 10 |
| CACanada | Ingen godkjente legemidler | Kilde 11 |
Studier av Elamipretide å følge med på
ReNEW(åpner kilden i en ny fane)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Tidslinje
2027
2026
2025
- GodkjenningFDA gir akselerert godkjenning til elamipretid (Forzinity) for Barths syndrom
- Godkjent, US (FDA)For å bedre muskelstyrken hos voksne og pediatriske pasienter med Barths syndrom som veier minst 30 kg (akselerert godkjenning)
Artikler om Elamipretide
Kilder
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(åpner kilden i en ny fane)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(åpner kilden i en ny fane)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(åpner kilden i en ny fane)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(åpner kilden i en ny fane)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(åpner kilden i en ny fane)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(åpner kilden i en ny fane)
- 07Elamipretide: First Approval(åpner kilden i en ny fane)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(åpner kilden i en ny fane)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(åpner kilden i en ny fane)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(åpner kilden i en ny fane)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(åpner kilden i en ny fane)
Informasjon til opplæringsformål, ikke medisinske råd. Snakk med autorisert helsepersonell før du starter, slutter med eller endrer et legemiddel.