Elamipretide
Тетрапептид усмерен на митохондрије који везује кардиолипин
Статус
Одобрено
FDA му је 19. септембра 2025. дала убрзано одобрење под називом Forzinity, за побољшање мишићне снаге код одраслих и деце са Бартовим синдромом телесне масе најмање 30 kg; то је прва одобрена терапија за Бартов синдром и први одобрени лек усмерен на митохондрије. Даље одобрење зависи од потврдног испитивања, студије фазе 4 4TAZPower, у којој је први пацијент примио лек у јулу 2026. У ЕУ има статус лека сирочета за Бартов синдром, али га EMA није одобрила.
Докази
Прелиминарни
Одобрење почива на 12 пацијената: рандомизовано укрштено испитивање није постигло ниједан од два примарна циља, а побољшање мишићне снаге на коме се заснива одобрење појавило се тек у отвореном продужетку.
Преведено са енглеског оригинала, који остаје референтна верзија. Прочитајте на енглеском
Лек од четири аминокиселине који се нагомилава у митохондријама и везује кардиолипин, липид унутрашње митохондријске мембране. У САД је одобрен за побољшање мишићне снаге код Бартовог синдрома, ретке наследне болести.
Структура
4 аминокиселинеПоставите показивач на куглицу или фокусирајте ланац и користите тастере са стрелицама да бисте видели њен назив. Изаберите хемијско својство да бисте га истакли.
D-облик (одраз у огледалу), приказан малим словима
Секвенца као текст
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
За шта се користи
- Бартов синдром, за побољшање мишићне снаге код пацијената телесне масе најмање 30 kg (одобрено)
- Примарна митохондријска миопатија, код које испитивање фазе 3 MMPOWER-3 није постигло своје циљеве (испитивано)
- Митохондријска миопатија изазвана мутацијама гена POLG (испитивано)
Како делује
Кардиолипин је липид који одржава облик набране унутрашње мембране митохондрија и држи респираторни ланац збијеним. Код Бартовог синдрома ген TAFAZZIN не успева да преуреди кардиолипин, па се та структура распада. Еламипретид носи позитивно наелектрисање и распоред ароматичних аминокиселина који га усмеравају у унутрашњу мембрану, где се реверзибилно везује за кардиолипин и побољшава облик и функцију митохондрија, како наводи упутство за лек. Не исправља основни генетски дефект.
Колико су јаки докази
Прелиминарни
TAZPOWER је рандомизовао 12 мушкараца и дечака са генетски потврђеним Бартовим синдромом на 12 недеља еламипретида, а затим плацеба, или обрнутим редоследом. Није постигао ниједан од два примарна циља, раздаљину у тесту шестоминутног хода и укупни скор умора. Снага екстензора колена, секундарни циљ, није се побољшала током рандомизоване фазе, али је порасла током отвореног продужетка, са медијаном повећања од 63 њутна у 168. недељи код осам пацијената који су још учествовали. FDA је прихватила тај посредни циљ у оквиру убрзаног одобрења. Код друге болести, испитивање MMPOWER-3 на 218 пацијената са примарном митохондријском миопатијом није постигло своје циљеве.
Ризици и нежељена дејства
- Реакције на месту убризгавања јављају се готово увек: сваки пацијент у испитивању имао је црвенило, а бол, отврднуће, свраб, модрице или копривњача били су чести
- Јављале су се реакције преосетљивости, укључујући озбиљне алергијске реакције, понекад месецима после почетка примене
- Производ садржи бензил-алкохол и није за примену код новорођенчади, код којих је бензил-алкохол изазвао смртоносни синдром гаспинга
- Број еозинофила у крви расте при изложености дужој од 30 дана и достиже врхунац након око 90 дана, без досад уочених клиничких последица
- Доза мора да се смањи код одраслих са тешким оштећењем бубрега, а нема података о дозирању за особе на дијализи
- Корист још није потврђена: одобрење је условљено испитивањем фазе 4 и могло би бити повучено
Дозирање према упутству за лек
Упутство за лек: 40 mg поткожно једном дневно код пацијената телесне масе најмање 30 kg, уз смањење на 20 mg једном дневно код одраслих са тешким оштећењем бубрега који нису на дијализи.
Регулаторни статус
| Регион | Година | Одобрено за |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | За побољшање мишићне снаге код одраслих и педијатријских пацијената са Бартовим синдромом телесне масе најмање 30 kg (убрзано одобрење) |
Статус по земљама
| Јурисдикција | Статус | Извор |
|---|---|---|
| USСједињене Америчке Државе | Лек са дозволом за промет | Извор 1 |
| EUЕвропска унија | Нема лека са дозволом за промет | Извор 8 |
| UKУједињено Краљевство | Нема лека са дозволом за промет | Извор 9 |
| AUАустралија | Нема лека са дозволом за промет | Извор 10 |
| CAКанада | Нема лека са дозволом за промет | Извор 11 |
Испитивања која вреди пратити: Elamipretide
ReNEW(отвара извор у новој картици)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Хронологија
2027
2026
2025
- ОдобрењеFDA дала убрзано одобрење еламипретиду (Forzinity) за Бартов синдром
- Одобрено, US (FDA)За побољшање мишићне снаге код одраслих и педијатријских пацијената са Бартовим синдромом телесне масе најмање 30 kg (убрзано одобрење)
Чланци о Elamipretide
Извори
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(отвара извор у новој картици)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(отвара извор у новој картици)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(отвара извор у новој картици)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(отвара извор у новој картици)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(отвара извор у новој картици)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(отвара извор у новој картици)
- 07Elamipretide: First Approval(отвара извор у новој картици)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(отвара извор у новој картици)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(отвара извор у новој картици)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(отвара извор у новој картици)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(отвара извор у новој картици)
Едукативне информације, а не медицински савет. Разговарајте са лекаром пре него што почнете да узимате, прекинете или промените било који лек.