Vosoritide
Analog till C-typ natriuretisk peptid (CNP)
Status
Godkänd
Godkänd i USA i november 2021 genom påskyndat godkännande och i EU i augusti 2021; den amerikanska indikationen omfattar nu barn i alla åldrar med akondroplasi vars tillväxtzoner fortfarande är öppna, och den europeiska indikationen omfattar patienter från 4 månaders ålder. BioMarins ansökan om att omvandla det påskyndade godkännandet i USA till ett fullständigt godkännande godtogs i juli 2026 med ett planerat beslutsdatum den 28 februari 2027, och en separat ansökan om att lägga till hypokondroplasi lämnades in i september 2026.
Evidens
Måttlig
En randomiserad fas 3-prövning med 121 barn med akondroplasi, med öppna förlängningsstudier, med stöd av en andra randomiserad prövning på barn under 5 år och en randomiserad prövning från 2026 vid hypokondroplasi.
Översatt från det engelska originalet, som förblir referensversionen. Läs på engelska
En laboratorieversion av C-typ natriuretisk peptid som ges som daglig injektion för att öka tillväxten hos barn med akondroplasi, den vanligaste formen av kortväxthet, så länge tillväxtzonerna fortfarande är öppna.
Struktur
39 aminosyrorPeka på en pärla, eller fokusera på kedjan och använd piltangenterna, för att se dess namn. Välj en kemisk grupp för att markera den.
Sekvens som text
H-P-G-Q-E-H-P-N-A-R-K-Y-K-G-A-N-K-K-G-L-S-K-G-C-F-G-L-K-L-D-R-I-G-S-M-S-G-L-G-C-OH
Vad den används till
- Akondroplasi hos barn vars epifyser fortfarande är öppna (godkänd)
- Hypokondroplasi, där en fas 3-prövning rapporterade en ökning av tillväxthastigheten med 2,33 cm per år och ansökningar till myndigheter följde 2026 (studerad)
Hur den verkar
Akondroplasi orsakas av en förändring i receptorn FGFR3 som ökar dess funktion och sätter en ständig broms på broskcellerna i tillväxtzonen. Vosoritid binder till natriuretisk peptidreceptor B, höjer halten av cykliskt GMP i dessa celler och hämmar MAPK-signalvägen nedströms om FGFR3 på nivån för RAF-1. Det släpper bromsen, så att broskcellerna förökar sig och mognar normalt och benet växer. Effekten förutsätter öppna tillväxtzoner.
Hur stark evidensen är
Måttlig
Den avgörande 52 veckor långa prövningen randomiserade 121 barn i åldern 5 till 14 år med genetiskt bekräftad akondroplasi till daglig vosoritid eller placebo och mätte den årliga tillväxthastigheten, med en ökning som bestod i öppna förlängningsstudier under flera år. En andra randomiserad prövning omfattade barn från 4,4 månader till under 5 år. Vid hypokondroplasi rapporterade fas 3-prövningen som publicerades i NEJM Evidence i september 2026 en tillväxt som var 2,33 cm per år större än med placebo, 2,35 cm större stående längd och en ökning av längdens Z-poäng med 0,39. Slutlängd och funktionell nytta håller fortfarande på att bekräftas.
Risker och biverkningar
- Övergående blodtrycksfall, vanligen inom ungefär en halvtimme efter en dos, vilket är skälet till att mat och vätska rekommenderas i förväg
- Reaktioner vid injektionsstället är mycket vanliga, bland annat rodnad, svullnad och nässelutslag, och två barn i den avgörande prövningen avbröt behandlingen på grund av smärta och oro vid injektionerna
- Kräkningar, ledsmärta, diarré, yrsel och förhöjt alkaliskt fosfatas var vanligare än med placebo
- Rekommenderas inte när njurfunktionen är nedsatt till under eGFR 60 ml/min/1,73 m2
- Antikroppar mot läkemedlet utvecklas hos en tredjedel eller fler av de behandlade barnen, hittills utan effekt på säkerhet eller tillväxt
- Godkännandet är påskyndat och grundat på tillväxthastighet, ett intermediärt mått, och bekräftelse av den långsiktiga nyttan återstår
Dosering enligt produktinformationen
Produktinformation: en subkutan injektion dagligen, med dosen bestämd efter barnets faktiska kroppsvikt, och behandlingen avslutas permanent när tillväxtzonerna har slutits.
Regulatorisk status
| Region | År | Godkänd för |
|---|---|---|
| USFDA | 2021 | För att öka längdtillväxten hos pediatriska patienter med akondroplasi och öppna epifyser (påskyndat godkännande) |
| EUEuropean Medicines Agency | 2021 | Behandling av akondroplasi hos patienter från 4 månaders ålder vars epifyser inte är slutna |
Status per land
| Jurisdiktion | Status | Källa |
|---|---|---|
| USUSA | Godkänt läkemedel | Källa 1 |
| EUEuropeiska unionen | Godkänt läkemedel | Källa 2 |
| UKStorbritannien | Inget godkänt läkemedel | Källa 8 |
| AUAustralien | Godkänt läkemedel | Källa 9 |
| CAKanada | Godkänt läkemedel | Källa 10 |
Prövningar av Vosoritide att bevaka
Vosoritide in idiopathic short stature(öppnar källan i en ny flik)
A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature
CANOPY-HCH-3(öppnar källan i en ny flik)
Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
Vosoritide in infant hypochondroplasia(öppnar källan i en ny flik)
A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months
Tidslinje
2028
2026
2021
- Godkänd, US (FDA)För att öka längdtillväxten hos pediatriska patienter med akondroplasi och öppna epifyser (påskyndat godkännande)
- Godkänd, EU (European Medicines Agency)Behandling av akondroplasi hos patienter från 4 månaders ålder vars epifyser inte är slutna
Källor
- 01VOXZOGO (vosoritide) for injection, for subcutaneous use: US prescribing information(öppnar källan i en ny flik)
- 02Voxzogo: European public assessment report(öppnar källan i en ny flik)
- 03Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial(öppnar källan i en ny flik)
- 04A Phase 3 Trial of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia(öppnar källan i en ny flik)
- 05US Food and Drug Administration Accepts BioMarin's Supplemental New Drug Application for Full Approval of VOXZOGO (vosoritide) for Children With Achondroplasia(öppnar källan i en ny flik)
- 06BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence(öppnar källan i en ny flik)
- 07C-type natriuretic peptide (NPPC), UniProt P23582(öppnar källan i en ny flik)
- 08MHRA Products: active substances beginning with V(öppnar källan i en ny flik)
- 09VOXZOGO vosoritide 0.4 mg powder for injection vial and diluent pre-filled syringe (376616)(öppnar källan i en ny flik)
- 10Drug Product Database: Voxzogo (DIN 02564661)(öppnar källan i en ny flik)
Information i utbildningssyfte, inte medicinsk rådgivning. Tala med legitimerad vårdpersonal innan du börjar med, slutar med eller ändrar något läkemedel.