Elamipretide
Mitokondrieriktad tetrapeptid som binder kardiolipin
Status
Godkänd
Fick påskyndat godkännande (accelerated approval) av FDA den 19 september 2025 som Forzinity, för att förbättra muskelstyrkan hos vuxna och barn med Barths syndrom som väger minst 30 kg; det är den första godkända behandlingen för Barths syndrom och det första godkända läkemedlet riktat mot mitokondrierna. Fortsatt godkännande förutsätter en bekräftande prövning, fas 4-studien 4TAZPower, som doserade sin första patient i juli 2026. Det har särläkemedelsklassificering i EU för Barths syndrom men är inte godkänt av EMA.
Evidens
Preliminär
Godkännandet vilar på 12 patienter: den randomiserade överkorsningsprövningen missade båda de primära effektmåtten, och de förbättringar av muskelstyrkan som låg till grund för godkännandet syntes endast i den öppna förlängningen.
Översatt från det engelska originalet, som förblir referensversionen. Läs på engelska
Ett läkemedel med fyra aminosyror som koncentreras i mitokondrierna och binder kardiolipin, en lipid i mitokondriernas inre membran. Det är godkänt i USA för att förbättra muskelstyrkan vid Barths syndrom, en sällsynt ärftlig sjukdom.
Struktur
4 aminosyrorPeka på en pärla, eller fokusera på kedjan och använd piltangenterna, för att se dess namn. Välj en kemisk grupp för att markera den.
D-form (spegelbild), visas med gemener
Sekvens som text
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Vad den används till
- Barths syndrom, för att förbättra muskelstyrkan hos patienter som väger minst 30 kg (godkänd)
- Primär mitokondriell myopati, där fas 3-prövningen MMPOWER-3 missade sina effektmått (studerad)
- Mitokondriell myopati orsakad av POLG-mutationer (studerad)
Hur den verkar
Kardiolipin är en lipid som håller mitokondriernas veckade inre membran i form och håller andningskedjan tätt samlad. Vid Barths syndrom misslyckas genen TAFAZZIN med att omforma kardiolipin, så att strukturen bryts ned. Elamipretid har en positiv laddning och ett mönster av aromatiska aminosyror som driver in det i det inre membranet, där det binder kardiolipin reversibelt och förbättrar mitokondriernas form och funktion, enligt produktinformationen. Det korrigerar inte den underliggande gendefekten.
Hur stark evidensen är
Preliminär
TAZPOWER randomiserade 12 män och pojkar med genetiskt bekräftat Barths syndrom till 12 veckor med elamipretid följt av placebo, eller tvärtom. Prövningen missade båda de primära effektmåtten, sexminuters gångsträcka och total trötthetspoäng. Styrkan i knästräckarna, ett sekundärt effektmått, förbättrades inte under den randomiserade fasen men ökade under den öppna förlängningen, med en medianökning på 63 newton vid vecka 168 hos de åtta patienter som fortfarande deltog. FDA godtog detta intermediära effektmått inom ramen för påskyndat godkännande. Vid en annan sjukdom nådde prövningen MMPOWER-3 med 218 patienter med primär mitokondriell myopati inte sina effektmått.
Risker och biverkningar
- Reaktioner vid injektionsstället är nästan universella: alla patienter i prövningen fick rodnad, och smärta, förhårdnad, klåda, blåmärken eller nässelutslag var vanliga
- Överkänslighetsreaktioner inklusive allvarliga allergiska reaktioner har förekommit, ibland flera månader efter behandlingsstart
- Produkten innehåller bensylalkohol och ska inte användas till nyfödda, hos vilka bensylalkohol har orsakat dödligt gasping-syndrom
- Antalet eosinofiler i blodet stiger vid exponering längre än 30 dagar, med en topp runt 90 dagar, utan några kliniska följder hittills
- Dosen måste minskas hos vuxna med svårt nedsatt njurfunktion, och det finns ingen doseringsinformation för personer i dialys
- Nyttan är ännu inte bekräftad: godkännandet är villkorat av fas 4-prövningen och kan dras in
Dosering enligt produktinformationen
Produktinformation: 40 mg subkutant en gång dagligen hos patienter som väger minst 30 kg, minskat till 20 mg en gång dagligen hos vuxna med svårt nedsatt njurfunktion som inte får dialys.
Regulatorisk status
| Region | År | Godkänd för |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | För att förbättra muskelstyrkan hos vuxna och pediatriska patienter med Barths syndrom som väger minst 30 kg (påskyndat godkännande) |
Status per land
| Jurisdiktion | Status | Källa |
|---|---|---|
| USUSA | Godkänt läkemedel | Källa 1 |
| EUEuropeiska unionen | Inget godkänt läkemedel | Källa 8 |
| UKStorbritannien | Inget godkänt läkemedel | Källa 9 |
| AUAustralien | Inget godkänt läkemedel | Källa 10 |
| CAKanada | Inget godkänt läkemedel | Källa 11 |
Prövningar av Elamipretide att bevaka
ReNEW(öppnar källan i en ny flik)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Tidslinje
2027
2026
2025
- GodkännandeFDA ger elamipretid (Forzinity) påskyndat godkännande vid Barths syndrom
- Godkänd, US (FDA)För att förbättra muskelstyrkan hos vuxna och pediatriska patienter med Barths syndrom som väger minst 30 kg (påskyndat godkännande)
Artiklar om Elamipretide
Källor
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(öppnar källan i en ny flik)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(öppnar källan i en ny flik)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(öppnar källan i en ny flik)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(öppnar källan i en ny flik)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(öppnar källan i en ny flik)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(öppnar källan i en ny flik)
- 07Elamipretide: First Approval(öppnar källan i en ny flik)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(öppnar källan i en ny flik)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(öppnar källan i en ny flik)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(öppnar källan i en ny flik)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(öppnar källan i en ny flik)
Information i utbildningssyfte, inte medicinsk rådgivning. Tala med legitimerad vårdpersonal innan du börjar med, slutar med eller ändrar något läkemedel.