Elamipretide
Тетрапептид, націлений на мітохондрії, що зв’язує кардіоліпін
Статус
Схвалено
19 вересня 2025 року отримав прискорене схвалення FDA під назвою Forzinity для покращення м’язової сили в дорослих і дітей із синдромом Барта з масою тіла щонайменше 30 кг; це перша схвалена терапія синдрому Барта і перший схвалений препарат, націлений на мітохондрії. Подальше схвалення залежить від підтверджувального випробування, дослідження фази 4 4TAZPower, у якому першому пацієнту ввели препарат у липні 2026 року. У ЄС він має статус орфанного препарату для синдрому Барта, але не схвалений EMA.
Доказова база
Попередня
Схвалення ґрунтується на даних 12 пацієнтів: рандомізоване перехресне випробування не досягло жодної з двох первинних кінцевих точок, а приріст м’язової сили, на якому ґрунтувалося схвалення, з’явився лише у відкритому продовженні.
Перекладено з англійського оригіналу, який залишається еталонною версією. Читати англійською
Препарат із чотирьох амінокислот, який накопичується в мітохондріях і зв’язує кардіоліпін, ліпід внутрішньої мітохондріальної мембрани. У США він схвалений для покращення м’язової сили при синдромі Барта, рідкісному спадковому захворюванні.
Структура
4 амінокислотиНаведіть курсор на намистину або перейдіть фокусом на ланцюг і скористайтеся клавішами зі стрілками, щоб побачити її назву. Виберіть хімічний тип, щоб його виділити.
D-форма (дзеркальне відображення), показано малими літерами
Послідовність у вигляді тексту
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Для чого застосовують
- Синдром Барта, для покращення м’язової сили в пацієнтів з масою тіла щонайменше 30 кг (схвалено)
- Первинна мітохондріальна міопатія, при якій випробування фази 3 MMPOWER-3 не досягло своїх кінцевих точок (досліджено)
- Мітохондріальна міопатія, спричинена мутаціями POLG (досліджено)
Як це працює
Кардіоліпін є ліпідом, який підтримує форму складчастої внутрішньої мембрани мітохондрій і утримує компоненти дихального ланцюга щільно разом. При синдромі Барта ген TAFAZZIN не здатний ремоделювати кардіоліпін, тож ця структура руйнується. Еламіпретид несе позитивний заряд і має розташування ароматичних залишків, яке спрямовує його у внутрішню мембрану, де він оборотно зв’язується з кардіоліпіном і покращує форму та функцію мітохондрій, як описано в інструкції. Він не виправляє основний генетичний дефект.
Наскільки вагомі докази
Попередня
У TAZPOWER 12 чоловіків і хлопчиків з генетично підтвердженим синдромом Барта рандомізували на 12 тижнів еламіпретиду, а потім плацебо, або навпаки. Випробування не досягло жодної з двох первинних кінцевих точок: дистанції шестихвилинної ходьби та загального показника втоми. Сила м’язів-розгиначів коліна, вторинна кінцева точка, не покращилася в рандомізованій фазі, але зросла під час відкритого продовження, з медіанним приростом 63 ньютони на 168-му тижні у восьми пацієнтів, які ще залишалися в дослідженні. FDA прийняло цю проміжну кінцеву точку в межах прискореного схвалення. При іншому захворюванні, первинній мітохондріальній міопатії, випробування MMPOWER-3 за участю 218 пацієнтів не досягло своїх кінцевих точок.
Ризики та побічні ефекти
- Реакції в місці ін’єкції майже неминучі: у кожного пацієнта у випробуванні було почервоніння, а біль, ущільнення, свербіж, синці чи кропив’янка траплялися часто
- Виникали реакції гіперчутливості, зокрема серйозні алергічні реакції, іноді через кілька місяців після початку лікування
- Препарат містить бензиловий спирт і не призначений для новонароджених, у яких бензиловий спирт спричиняв смертельний «синдром задихання»
- Кількість еозинофілів у крові зростає при застосуванні понад 30 днів з піком близько 90 днів, поки без помічених клінічних наслідків
- Дозу потрібно зменшувати в дорослих з тяжкою нирковою недостатністю, а інформації щодо дозування для людей на діалізі немає
- Користь ще не підтверджена: схвалення залежить від випробування фази 4 і може бути відкликане
Дозування за інструкцією
Інструкція: 40 мг підшкірно один раз на день у пацієнтів з масою тіла щонайменше 30 кг, зі зменшенням до 20 мг один раз на день у дорослих з тяжкою нирковою недостатністю, які не перебувають на діалізі.
Регуляторний статус
| Регіон | Рік | Схвалено для |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Для покращення м’язової сили в дорослих і дітей із синдромом Барта з масою тіла щонайменше 30 кг (прискорене схвалення) |
Статус за країнами
| Юрисдикція | Статус | Джерело |
|---|---|---|
| USСполучені Штати | Зареєстрований лікарський засіб | Джерело 1 |
| EUЄвропейський Союз | Немає зареєстрованого лікарського засобу | Джерело 8 |
| UKВелика Британія | Немає зареєстрованого лікарського засобу | Джерело 9 |
| AUАвстралія | Немає зареєстрованого лікарського засобу | Джерело 10 |
| CAКанада | Немає зареєстрованого лікарського засобу | Джерело 11 |
Випробування, за якими варто стежити: Elamipretide
ReNEW(відкриває джерело в новій вкладці)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Хронологія
2027
2026
2025
- СхваленняFDA надало прискорене схвалення еламіпретиду (Forzinity) для лікування синдрому Барта
- Схвалено, US (FDA)Для покращення м’язової сили в дорослих і дітей із синдромом Барта з масою тіла щонайменше 30 кг (прискорене схвалення)
Статті про Elamipretide
Джерела
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(відкриває джерело в новій вкладці)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(відкриває джерело в новій вкладці)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(відкриває джерело в новій вкладці)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(відкриває джерело в новій вкладці)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(відкриває джерело в новій вкладці)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(відкриває джерело в новій вкладці)
- 07Elamipretide: First Approval(відкриває джерело в новій вкладці)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(відкриває джерело в новій вкладці)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(відкриває джерело в новій вкладці)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(відкриває джерело в новій вкладці)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(відкриває джерело в новій вкладці)
Освітня інформація, а не медична порада. Перш ніж почати, припинити або змінити прийом будь-яких ліків, порадьтеся з ліцензованим лікарем.