Elamipretide
Mitokondriemålrettet, cardiolipinbindende tetrapeptid
Status
Godkendt
Fik accelereret godkendelse af FDA den 19. september 2025 som Forzinity til at forbedre muskelstyrken hos voksne og børn med Barths syndrom, der vejer mindst 30 kg; det er den første godkendte behandling af Barths syndrom og det første godkendte mitokondriemålrettede lægemiddel. Fortsat godkendelse afhænger af et bekræftende forsøg, fase 4-studiet 4TAZPower, som doserede sin første patient i juli 2026. Det har EU-status som lægemiddel til sjældne sygdomme (orphan designation) for Barths syndrom, men er ikke godkendt af EMA.
Evidens
Foreløbig
Godkendelsen bygger på 12 patienter: det randomiserede crossoverforsøg nåede ingen af de to primære endepunkter, og de gevinster i muskelstyrke, der understøttede godkendelsen, viste sig kun i den åbne forlængelsesfase.
Oversat fra den engelske original, som fortsat er referenceversionen. Læs på engelsk
Et lægemiddel på fire aminosyrer, der ophobes i mitokondrierne og binder cardiolipin, et lipid i den indre mitokondriemembran. Det er godkendt i USA til at forbedre muskelstyrken ved Barths syndrom, en sjælden arvelig sygdom.
Struktur
4 aminosyrerPeg på en perle, eller fokuser på kæden og brug piletasterne, for at se dens navn. Vælg en kemisk gruppe for at fremhæve den.
D-form (spejlbillede), vist med små bogstaver
Sekvens som tekst
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Hvad det bruges til
- Barths syndrom, til at forbedre muskelstyrken hos patienter, der vejer mindst 30 kg (godkendt)
- Primær mitokondriel myopati, hvor fase 3-forsøget MMPOWER-3 ikke nåede sine endepunkter (undersøgt)
- Mitokondriel myopati forårsaget af POLG-mutationer (undersøgt)
Sådan virker det
Cardiolipin er et lipid, der holder mitokondriernes foldede indre membran i form og holder respirationskæden samlet. Ved Barths syndrom kan TAFAZZIN-genet ikke omforme cardiolipin, så denne struktur bryder sammen. Elamipretid har en positiv ladning og et mønster af aromatiske aminosyrer, der fører det ind i den indre membran, hvor det binder cardiolipin reversibelt og forbedrer mitokondriernes form og funktion, som produktinformationen beskriver. Det retter ikke den underliggende gendefekt.
Hvor stærk evidensen er
Foreløbig
TAZPOWER randomiserede 12 mænd og drenge med genetisk bekræftet Barths syndrom til 12 ugers elamipretid efterfulgt af placebo eller omvendt. Forsøget nåede ingen af de to primære endepunkter, gangdistancen på seks minutter og den samlede træthedsscore. Styrken i knæstrækkerne, et sekundært endepunkt, blev ikke bedre i den randomiserede fase, men steg i den åbne forlængelsesfase, med en mediangevinst på 63 newton i uge 168 hos de otte patienter, der stadig deltog. FDA accepterede dette intermediære endepunkt under accelereret godkendelse. I en anden sygdom nåede MMPOWER-3-forsøget med 218 patienter med primær mitokondriel myopati ikke sine endepunkter.
Risici og bivirkninger
- Reaktioner på injektionsstedet er næsten universelle: alle patienter i forsøget fik rødme, og smerter, induration, kløe, blå mærker eller nældefeber var almindelige
- Overfølsomhedsreaktioner, herunder alvorlige allergiske reaktioner, er forekommet, nogle gange måneder efter opstart
- Produktet indeholder benzylalkohol og må ikke bruges til nyfødte, hos hvem benzylalkohol har forårsaget dødeligt gasping-syndrom
- Antallet af eosinofile celler i blodet stiger ved eksponering ud over 30 dage med et maksimum omkring 90 dage, uden at der hidtil er set kliniske følger
- Dosis skal nedsættes hos voksne med svært nedsat nyrefunktion, og der er ingen doseringsoplysninger for personer i dialyse
- Gavnen er endnu ikke bekræftet: godkendelsen er betinget af fase 4-forsøget og kan blive trukket tilbage
Dosering ifølge produktinformationen
Produktinformation: 40 mg subkutant én gang dagligt til patienter, der vejer mindst 30 kg, nedsat til 20 mg én gang dagligt hos voksne med svært nedsat nyrefunktion, som ikke er i dialyse.
Regulatorisk status
| Region | År | Godkendt til |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Til at forbedre muskelstyrken hos voksne og pædiatriske patienter med Barths syndrom, der vejer mindst 30 kg (accelereret godkendelse) |
Status efter land
| Jurisdiktion | Status | Kilde |
|---|---|---|
| USUSA | Godkendt lægemiddel | Kilde 1 |
| EUDen Europæiske Union | Intet godkendt lægemiddel | Kilde 8 |
| UKStorbritannien | Intet godkendt lægemiddel | Kilde 9 |
| AUAustralien | Intet godkendt lægemiddel | Kilde 10 |
| CACanada | Intet godkendt lægemiddel | Kilde 11 |
Forsøg med Elamipretide at følge
ReNEW(åbner kilden i en ny fane)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Tidslinje
2027
2026
2025
- GodkendelseFDA giver elamipretid (Forzinity) accelereret godkendelse til Barths syndrom
- Godkendt, US (FDA)Til at forbedre muskelstyrken hos voksne og pædiatriske patienter med Barths syndrom, der vejer mindst 30 kg (accelereret godkendelse)
Artikler om Elamipretide
Kilder
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(åbner kilden i en ny fane)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(åbner kilden i en ny fane)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(åbner kilden i en ny fane)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(åbner kilden i en ny fane)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(åbner kilden i en ny fane)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(åbner kilden i en ny fane)
- 07Elamipretide: First Approval(åbner kilden i en ny fane)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(åbner kilden i en ny fane)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(åbner kilden i en ny fane)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(åbner kilden i en ny fane)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(åbner kilden i en ny fane)
Information til oplysning, ikke medicinsk rådgivning. Tal med en autoriseret sundhedsperson, før du starter, stopper eller ændrer et lægemiddel.