Vosoritide
Análogo del péptido natriurético de tipo C (CNP)
Estado
Aprobado
Aprobada en EE. UU. en noviembre de 2021 por la vía de aprobación acelerada y en la UE en agosto de 2021; la indicación en EE. UU. abarca ahora a niños de cualquier edad con acondroplasia cuyos cartílagos de crecimiento siguen abiertos, y la de la UE abarca a pacientes a partir de los 4 meses de edad. La solicitud de BioMarin para convertir la aprobación acelerada de EE. UU. en una aprobación completa se aceptó en julio de 2026, con una fecha objetivo de decisión del 28 de febrero de 2027, y en septiembre de 2026 se presentó otra solicitud para añadir la hipocondroplasia.
Evidencia
Moderada
Un ensayo aleatorizado de fase 3 con 121 niños con acondroplasia, con extensiones abiertas, respaldado por un segundo ensayo aleatorizado en menores de 5 años y un ensayo aleatorizado de 2026 en hipocondroplasia.
Traducido del original en inglés, que sigue siendo la versión de referencia. Leer en inglés
Versión fabricada en laboratorio del péptido natriurético de tipo C que se administra como inyección diaria para aumentar el crecimiento de los niños con acondroplasia, la forma más frecuente de enanismo, mientras sus cartílagos de crecimiento siguen abiertos.
Estructura
39 aminoácidosSeñale una esfera, o seleccione la cadena y use las flechas, para ver su nombre. Elija un tipo químico para resaltarlo.
Secuencia en texto
H-P-G-Q-E-H-P-N-A-R-K-Y-K-G-A-N-K-K-G-L-S-K-G-C-F-G-L-K-L-D-R-I-G-S-M-S-G-L-G-C-OH
Para qué se usa
- Acondroplasia en niños con epífisis aún abiertas (aprobado)
- Hipocondroplasia, donde un ensayo de fase 3 comunicó un aumento de 2,33 cm al año en la velocidad de crecimiento y en 2026 se presentaron solicitudes de autorización (estudiado)
Cómo actúa
La acondroplasia se debe a un cambio de ganancia de función en el receptor FGFR3, que frena de forma constante las células del cartílago de crecimiento. La vosoritida se une al receptor B de péptidos natriuréticos, eleva el GMP cíclico dentro de esas células e inhibe la vía MAPK por debajo de FGFR3 a la altura de RAF-1. Eso suelta el freno, de modo que las células del cartílago se multiplican y maduran con normalidad y el hueso crece. El efecto depende de que los cartílagos de crecimiento estén abiertos.
Qué solidez tiene la evidencia
Moderada
El ensayo pivotal de 52 semanas aleatorizó a 121 niños de 5 a 14 años con acondroplasia confirmada genéticamente a vosoritida diaria o placebo y midió la velocidad de crecimiento anualizada; la ganancia se mantuvo en extensiones abiertas de varios años. Un segundo ensayo aleatorizado incluyó a niños desde 4,4 meses hasta menos de 5 años. En la hipocondroplasia, el ensayo de fase 3 publicado en NEJM Evidence en septiembre de 2026 comunicó un crecimiento de 2,33 cm al año más que con placebo, 2,35 cm más de estatura de pie y una ganancia de 0,39 en la puntuación Z de la estatura. La estatura final y el beneficio funcional aún se están confirmando.
Riesgos y efectos adversos
- Bajadas transitorias de la tensión arterial, normalmente en la media hora siguiente a una dosis, por lo que se recomienda comer y beber antes
- Las reacciones en el lugar de inyección son muy frecuentes, como enrojecimiento, hinchazón y urticaria, y dos niños del ensayo pivotal abandonaron el tratamiento por dolor y ansiedad asociados a la inyección
- Los vómitos, la artralgia, la diarrea, el mareo y la fosfatasa alcalina elevada fueron más frecuentes que con placebo
- No se recomienda cuando la función renal está reducida por debajo de un FGe de 60 mL/min/1,73 m2
- En un tercio o más de los niños tratados aparecen anticuerpos contra el fármaco, hasta ahora sin efecto sobre la seguridad ni el crecimiento
- La aprobación es acelerada y se basa en la velocidad de crecimiento, una medida intermedia, y la confirmación del beneficio a largo plazo sigue pendiente
Dosis según ficha técnica
Ficha técnica: una inyección subcutánea al día, con la dosis fijada según el peso corporal real del niño, y suspensión definitiva del tratamiento cuando se cierran los cartílagos de crecimiento.
Situación regulatoria
| Región | Año | Aprobado para |
|---|---|---|
| USFDA | 2021 | Aumentar el crecimiento lineal en pacientes pediátricos con acondroplasia con epífisis abiertas (aprobación acelerada) |
| EUEuropean Medicines Agency | 2021 | Tratamiento de la acondroplasia en pacientes de 4 meses de edad o más cuyas epífisis no están cerradas |
Situación por país
| Jurisdicción | Estado | Fuente |
|---|---|---|
| USEstados Unidos | Medicamento autorizado | Fuente 1 |
| EUUnión Europea | Medicamento autorizado | Fuente 2 |
| UKReino Unido | Ningún medicamento autorizado | Fuente 8 |
| AUAustralia | Medicamento autorizado | Fuente 9 |
| CACanadá | Medicamento autorizado | Fuente 10 |
Ensayos con Vosoritide a seguir
Vosoritide in idiopathic short stature(abre la fuente en una pestaña nueva)
A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature
CANOPY-HCH-3(abre la fuente en una pestaña nueva)
Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
Vosoritide in infant hypochondroplasia(abre la fuente en una pestaña nueva)
A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months
Cronología
2028
2026
2021
- Aprobado, US (FDA)Aumentar el crecimiento lineal en pacientes pediátricos con acondroplasia con epífisis abiertas (aprobación acelerada)
- Aprobado, EU (European Medicines Agency)Tratamiento de la acondroplasia en pacientes de 4 meses de edad o más cuyas epífisis no están cerradas
Fuentes
- 01VOXZOGO (vosoritide) for injection, for subcutaneous use: US prescribing information(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 02Voxzogo: European public assessment report(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 03Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 04A Phase 3 Trial of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 05US Food and Drug Administration Accepts BioMarin's Supplemental New Drug Application for Full Approval of VOXZOGO (vosoritide) for Children With Achondroplasia(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 06BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 07C-type natriuretic peptide (NPPC), UniProt P23582(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 08MHRA Products: active substances beginning with V(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 09VOXZOGO vosoritide 0.4 mg powder for injection vial and diluent pre-filled syringe (376616)(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 10Drug Product Database: Voxzogo (DIN 02564661)(abre la fuente en una pestaña nueva)
Información educativa, no consejo médico. Consulte a un profesional sanitario antes de iniciar, suspender o modificar cualquier medicamento.