Elamipretide
Tetrapéptido dirigido a las mitocondrias que se une a la cardiolipina
Estado
Aprobado
La FDA le concedió la aprobación acelerada el 19 de septiembre de 2025 como Forzinity, para mejorar la fuerza muscular en adultos y niños con síndrome de Barth que pesen al menos 30 kg; es el primer tratamiento aprobado para el síndrome de Barth y el primer fármaco aprobado dirigido a las mitocondrias. El mantenimiento de la aprobación depende de un ensayo confirmatorio, el estudio de fase 4 4TAZPower, que trató a su primer paciente en julio de 2026. Tiene la designación de medicamento huérfano en la UE para el síndrome de Barth, pero no está aprobado por la EMA.
Evidencia
Preliminar
La aprobación se basa en 12 pacientes: el ensayo cruzado aleatorizado no alcanzó ninguno de sus dos criterios de valoración principales, y las mejoras de fuerza muscular que respaldaron la aprobación solo aparecieron en la extensión abierta.
Traducido del original en inglés, que sigue siendo la versión de referencia. Leer en inglés
Fármaco de cuatro aminoácidos que se concentra en las mitocondrias y se une a la cardiolipina, un lípido de la membrana mitocondrial interna. Está aprobado en EE. UU. para mejorar la fuerza muscular en el síndrome de Barth, una enfermedad hereditaria rara.
Estructura
4 aminoácidosSeñale una esfera, o seleccione la cadena y use las flechas, para ver su nombre. Elija un tipo químico para resaltarlo.
Forma D (imagen especular), en minúscula
Secuencia en texto
H-D-Arg-Dmt-K-F-NH2
Para qué se usa
- Síndrome de Barth, para mejorar la fuerza muscular en pacientes que pesen al menos 30 kg (aprobado)
- Miopatía mitocondrial primaria, en la que el ensayo de fase 3 MMPOWER-3 no alcanzó sus criterios de valoración (estudiado)
- Miopatía mitocondrial causada por mutaciones en POLG (estudiado)
Cómo actúa
La cardiolipina es un lípido que mantiene la forma plegada de la membrana interna de las mitocondrias y mantiene agrupada la cadena respiratoria. En el síndrome de Barth, el gen TAFAZZIN no remodela la cardiolipina, por lo que esa estructura se deteriora. La elamipretida tiene carga positiva y un patrón de aminoácidos aromáticos que la dirige a la membrana interna, donde se une de forma reversible a la cardiolipina y mejora la forma y la función de las mitocondrias, según describe la ficha técnica. No corrige el defecto genético subyacente.
Qué solidez tiene la evidencia
Preliminar
TAZPOWER aleatorizó a 12 hombres y niños con síndrome de Barth confirmado genéticamente a 12 semanas de elamipretida seguidas de placebo, o al orden inverso. No alcanzó ninguno de los dos criterios de valoración principales, la distancia recorrida en seis minutos y la puntuación total de fatiga. La fuerza de los extensores de la rodilla, un criterio secundario, no mejoró durante la fase aleatorizada, pero aumentó durante la extensión abierta, con una ganancia mediana de 63 newtons en la semana 168 en los ocho pacientes que seguían en el estudio. La FDA aceptó ese criterio de valoración intermedio en el marco de la aprobación acelerada. En otra enfermedad, el ensayo MMPOWER-3, con 218 pacientes con miopatía mitocondrial primaria, no alcanzó sus criterios de valoración.
Riesgos y efectos adversos
- Las reacciones en el lugar de inyección son casi universales: todos los pacientes del ensayo presentaron enrojecimiento, y fueron frecuentes el dolor, la induración, el picor, los hematomas o la urticaria
- Se han producido reacciones de hipersensibilidad, incluidas reacciones alérgicas graves, a veces meses después de empezar el tratamiento
- El producto contiene alcohol bencílico y no debe usarse en recién nacidos, en quienes el alcohol bencílico ha causado un síndrome de jadeo mortal
- El recuento de eosinófilos en sangre aumenta con la exposición de más de 30 días y alcanza su máximo hacia los 90 días, sin consecuencias clínicas observadas hasta ahora
- La dosis debe reducirse en adultos con insuficiencia renal grave, y no hay información de dosificación para personas en diálisis
- El beneficio aún no está confirmado: la aprobación depende del ensayo de fase 4 y podría retirarse
Dosis según ficha técnica
Ficha técnica: 40 mg por vía subcutánea una vez al día en pacientes que pesen al menos 30 kg, reducidos a 20 mg una vez al día en adultos con insuficiencia renal grave que no estén en diálisis.
Situación regulatoria
| Región | Año | Aprobado para |
|---|---|---|
| USFDA | 2025 | Mejorar la fuerza muscular en pacientes adultos y pediátricos con síndrome de Barth que pesen al menos 30 kg (aprobación acelerada) |
Situación por país
| Jurisdicción | Estado | Fuente |
|---|---|---|
| USEstados Unidos | Medicamento autorizado | Fuente 1 |
| EUUnión Europea | Ningún medicamento autorizado | Fuente 8 |
| UKReino Unido | Ningún medicamento autorizado | Fuente 9 |
| AUAustralia | Ningún medicamento autorizado | Fuente 10 |
| CACanadá | Ningún medicamento autorizado | Fuente 11 |
Ensayos con Elamipretide a seguir
ReNEW(abre la fuente en una pestaña nueva)
ReNEW:Phase 3 Study of Efficacy, Safety & Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects With Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD)
Cronología
2027
2026
2025
- AprobaciónLa FDA concede la aprobación acelerada a la elamipretida (Forzinity) para el síndrome de Barth
- Aprobado, US (FDA)Mejorar la fuerza muscular en pacientes adultos y pediátricos con síndrome de Barth que pesen al menos 30 kg (aprobación acelerada)
Artículos sobre Elamipretide
Fuentes
- 01FORZINITY (elamipretide) injection, for subcutaneous use: US prescribing information(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 02Drug Trials Snapshots: Forzinity(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 03Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl)(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 04Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 05Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 06A Clinical Trial in Patients With Barth Syndrome (4TAZPower), NCT07531251(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 07Elamipretide: First Approval(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 08Find medicine: centrally authorised medicines(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 09MHRA Products: active substances beginning with E(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 10Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 11Think twice before injecting peptides bought online: unauthorized products can seriously harm you(abre la fuente en una pestaña nueva)
Información educativa, no consejo médico. Consulte a un profesional sanitario antes de iniciar, suspender o modificar cualquier medicamento.