Setmelanotide
Örvi melanókortín-4 viðtaka (MC4R)
Staða
Samþykkt
Samþykkt af FDA (2020) og EMA (2021) við sjaldgæfri erfðatengdri offitu (POMC, PCSK1 eða LEPR skorti og Bardet-Biedl heilkenni), og árið 2026 bæði í Bandaríkjunum og ESB við áunninni undirstúkuoffitu frá 4 ára aldri.
Styrkur gagna
Miðlungs gögn
Samþykkið byggir á litlum rannsóknum með einum armi og rannsóknum með slembiraðaðri meðferðarstöðvun í afar sjaldgæfri erfðatengdri offitu, auk einnar slembiraðaðrar 3. stigs rannsóknar með samanburði við lyfleysu í áunninni undirstúkuoffitu.
Þýtt úr enska frumtextanum, sem er áfram viðmiðunarútgáfan. Lesa á ensku
Setmelanótíð er lítið hringlaga peptíð sem virkjar melanókortín-4 viðtaka heilans, lykilrofa í stjórnun hungurs. Það er samþykkt sem dagleg inndæling við sjaldgæfri erfðatengdri offitu og, síðan 2026, við offitu sem stafar af skemmdum á undirstúku.
Bygging
8 amínósýrurBentu á perlu, eða settu fókus á keðjuna og notaðu örvatakkana, til að sjá heiti hennar. Veldu efnaflokk til að auðkenna hann.
D-form (spegilmynd), skrifuð með lágstöfum
Röð sem texti
Ac-R-C-D-Ala-H-D-Phe-R-W-C-NH2
Til hvers það er notað
- Offita vegna POMC, PCSK1 eða LEPR skorts (samþykkt)
- Offita við Bardet-Biedl heilkenni (samþykkt)
- Áunnin undirstúkuoffita (samþykkt)
Hvernig það virkar
Setmelanótíð er hringlaga hliðstæða α-MSH úr átta amínósýrum sem virkjar melanókortín-4 (MC4) viðtakann, sem stjórnar hungri, saddleika og orkunotkun í heilanum. Þegar boðleiðin ofan við MC4R er rofin (tap á POMC, PCSK1 eða leptínviðtakanum, Bardet-Biedl heilkenni eða áverki á undirstúku) vantar heilann þetta boð og hungrið verður gífurlegt; setmelanótíð endurheimtir það og dregur úr fæðuinntöku. Það virkjar einnig MC1 viðtakann veikt á litarefnisfrumum húðar, sem dekkir húðina.
Hversu traust gögnin eru
Miðlungs gögn
Í 3. stigs rannsóknum með einum armi (Lancet Diabetes & Endocrinology 2020) misstu 8 af 10 einstaklingum með POMC skort og 5 af 11 með LEPR skort að minnsta kosti 10% af líkamsþyngd eftir um það bil eitt ár. Í rannsókn á Bardet-Biedl heilkenni (2022) náðu 32% þeirra sem voru 12 ára og eldri að minnsta kosti 10% þyngdartapi eftir 52 vikur. Slembiraðaða TRANSCEND rannsóknin á áunninni undirstúkuoffitu (NEJM 2026; 120 þátttakendur) sýndi 16,5% lækkun á BMI eftir 52 vikur samanborið við 3,3% hækkun með lyfleysu.
Áhætta og aukaverkanir
- Oflitun húðar, dökknun fæðingarbletta og nýir fæðingarblettir
- Viðbrögð á stungustað, ógleði og uppköst
- Þunglyndi og sjálfsvígshugsanir (viðvörun í lyfjaupplýsingum)
- Truflanir á kynferðislegri örvun, þar á meðal sjálfkrafa stinning
- Við áunna undirstúkuoffitu: bráð nýrnahettubilun og natríumójafnvægi hjá fólki með miðlæga flóðmigu
Skömmtun samkvæmt lyfjaupplýsingum
Lyfjaupplýsingar: inndæling undir húð einu sinni á dag, byrjað á 0,5 til 2 mg eftir aldri og ábendingu, og skammturinn aukinn smám saman í venjulegan 3 mg viðhaldsskammt á dag hjá sjúklingum 6 ára og eldri.
Staða hjá eftirlitsyfirvöldum
| Svæði | Ár | Samþykkt við |
|---|---|---|
| USFDA | 2020 | Offita vegna POMC, PCSK1 eða LEPR skorts (frá 2 ára aldri síðan í desember 2024) |
| USFDA | 2022 | Offita vegna Bardet-Biedl heilkennis |
| USFDA | 2026 | Áunnin undirstúkuoffita hjá fullorðnum og börnum 4 ára og eldri |
| EUEMA | 2021 | Offita vegna POMC, PCSK1 eða LEPR skorts, síðar útvíkkað til Bardet-Biedl heilkennis |
| EUEMA | 2026 | Áunnin undirstúkuoffita hjá fullorðnum og börnum 4 ára og eldri |
Staða eftir löndum
| Lögsagnarsvæði | Staða | Heimild |
|---|---|---|
| USBandaríkin | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 3 |
| EUEvrópusambandið | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 9 |
| UKBretland | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 10 |
| AUÁstralía | Ekkert lyf með markaðsleyfi | Heimild 11 |
| CAKanada | Lyf með markaðsleyfi | Heimild 12 |
Rannsóknir á Setmelanotide til að fylgjast með
Congenital hypothalamic obesity(opnar heimildina í nýjum flipa)
A Trial of Setmelanotide in Patients With Congenital Hypothalamic Obesity (Sub-study of NCT05774756)
EMANATE(opnar heimildina í nýjum flipa)
EMANATE: A Study of Setmelanotide in Patients With Specific Gene Variants in the MC4R Pathway
Tímalína
2027
2026
- SamþykkiFDA samþykkir setmelanótíð (Imcivree) við áunninni undirstúkuoffitu
- Samþykkt, US (FDA)Áunnin undirstúkuoffita hjá fullorðnum og börnum 4 ára og eldri
- Samþykkt, EU (EMA)Áunnin undirstúkuoffita hjá fullorðnum og börnum 4 ára og eldri
2025
2022
- Samþykkt, US (FDA)Offita vegna Bardet-Biedl heilkennis
2021
- Samþykkt, EU (EMA)Offita vegna POMC, PCSK1 eða LEPR skorts, síðar útvíkkað til Bardet-Biedl heilkennis
2020
- Samþykkt, US (FDA)Offita vegna POMC, PCSK1 eða LEPR skorts (frá 2 ára aldri síðan í desember 2024)
Heimildir
- 01Imcivree (setmelanotide) injection: prescribing information(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 02Setmelanotide (CID 11993702)(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 03Drugs@FDA: Imcivree (NDA 213793) approval history(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 04Efficacy and safety of setmelanotide, an MC4R agonist, in individuals with severe obesity due to LEPR or POMC deficiency(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 05Setmelanotide in patients aged 2-5 years with rare MC4R pathway-associated obesity (VENTURE)(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 06Efficacy and safety of setmelanotide in patients with Bardet-Biedl syndrome and Alström syndrome(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 07Setmelanotide for the Treatment of Acquired Hypothalamic Obesity (TRANSCEND)(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 08Rhythm Pharmaceuticals announces FDA approval of Imcivree for patients with acquired hypothalamic obesity(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 09Imcivree: EPAR (European public assessment report)(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 10IMCIVREE 10 mg/ml solution for injection: Summary of Product Characteristics(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 11Australian Register of Therapeutic Goods (ARTG)(opnar heimildina í nýjum flipa)
- 12Drug Product Database: Imcivree (DIN 02537745)(opnar heimildina í nýjum flipa)
Fræðsluefni, ekki læknisráðgjöf. Ræddu við lækni með starfsleyfi áður en þú byrjar, hættir eða breytir notkun á einhverju lyfi.